公司运营风险 - 公司自成立以来一直面临着重大运营亏损，预计在可预见的未来仍将继续出现重大运营亏损[110] - 公司从未从产品销售中产生任何收入，自成立以来仅有限的合作和赠款收入，长期内可能永远无法盈利[111] - 公司预计未来需要筹集额外资本，但未必能以可接受的条件或根本无法获得[112] 合作关系风险 - 公司高度依赖与CSL Seqirus的合作关系，如果合作失败或终止，将对公司业务和产品收入产生负面影响[113] - 公司高度依赖与CSL Seqirus的合作关系，共同研究、生产和商业化自我增强mRNA疫苗，包括针对COVID-19、流感和其他三种呼吸道传染病[146] - 与合作伙伴的关系对公司业务和运营结果产生重大影响，包括合作伙伴可能基于合作协议规定的原因终止合作、合作伙伴未能履行合作协议下的职责等[147] 产品开发风险 - 即使成功开发COVID-19疫苗，也可能无法盈利销售，或市场不接受[114] - 公司下一代COVID-19疫苗候选药物ARCT-154尚未获得营销批准，可能永远无法获得批准[115] - 公司在越南进行的ARCT-154临床试验数据可能无法向美国FDA等监管机构提供足够证据，以获得营销批准[116] 竞争风险 - 公司面临着开发COVID-19疫苗的激烈竞争，许多竞争对手拥有比公司更多的财务、科学和其他资源[117] - 我们面临来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果竞争不有效，我们的运营结果将受到影响[181] 法律合规风险 - 未能完全遵守适用的医疗欺诈和滥用法律，虚假索赔法律和健康信息隐私和安全法律，可能面临刑事制裁、民事处罚、合同损害和声誉损害等后果[211] - 公司可能面临产品责任索赔带来的声誉损害、诉讼费用、管理分心等风险[222] 资本市场风险 - 公司预计未来需要大量资本来继续计划的运营[235] - 公司可能会通过发行股票或其他权益证券来筹集额外资本，可能会对投资者和现有股东造成重大稀释[235] - 公司目前在纳斯达克上市，但可能无法满足持续上市要求，包括普通股的最低收盘出价要求为每股1.00美元[235]

公司概况 - Arcturus Therapeutics是一家全球晚期临床mRNA药物公司，总部位于加利福尼亚圣地亚哥，成立于2013年[6] - Arcturus拥有广泛的专有mRNA技术，包括mRNA蛋白替代、自我放大mRNA（STARR™）低剂量疫苗技术[9] - Arcturus拥有280多项专利和专利申请，涵盖mRNA药物物质生产、纯化、LNP药物产品生产、填充/冻干等领域[11] 合作与伙伴关系 - Arcturus与CSL疫苗合作伙伴关系价值高达45亿美元，涵盖COVID-19、流感和其他呼吸道传染病疫苗的开发、制造和商业化[20] - CSL合作协议中，COVID-19疫苗有40%的利润分享，流感和其他呼吸道传染病疫苗有高达两位数的版税[24] 技术与产品 - Arcturus的LUNAR®脂质纳米粒（LNP）传递技术是一种专有的、可生物降解的技术，针对每种细胞类型进行了优化[25] - LUNAR-OTC旨在恢复鸟氨酸转氨酶（OTC）功能，有望在肝脏中表达OTC酶，从而有助于解毒氨，预防神经损伤和减少对肝脏移植的需求[36] - LUNAR-CF旨在恢复囊性纤维化患者的CFTR功能，有望在CF患者的肺部产生野生型CFTR，减少粘液积聚和气道损伤，减轻呼吸功能逐渐恶化的情况[56] 管理团队与董事会 - 公司管理团队包括CTO Joseph E. Payne, MSc和CFO Pad Chivukula, Ph.D.[91][92] - 公司董事会成员包括Peter Farrell, Ph.D.和Magda Marquet, Ph.D.[96][97] 产品研发成果 - ARCT-032在G551D突变细胞中表现出与VX-770相当的活性[109] - ARCT-032在携带F508del突变的人类支气管上皮细胞中恢复了氯离子活性[110] - ARCT-032的投递导致F508del+/+人类支气管上皮细胞氯离子活性的剂量依赖性恢复和成熟C带CFTR的高水平生成[113]