财务状况 - 2023年9月，公司净亏损为6.13亿美元，累计亏损达到15亿美元[115] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4.977亿美元，预计资金能支持至2025年下半年的运营[115] - 2023年第三季度，公司的研发费用为4,597.7万美元，较去年同期下降了28%[136] - 2023年第三季度，公司的总营业费用为6,301.8万美元，较去年同期下降了24%[136] - 2023年第三季度，公司的净亏损为6,131.5万美元，较去年同期减少了26%[136] - 2023年前九个月，公司的研发费用为1.88亿美元，较去年同期增长了4%[138] - 2023年前九个月，公司的总营业费用为2.43亿美元，较去年同期增长了1%[138] - 2023年前九个月，公司的净亏损为2.38亿美元，与去年同期持平[138] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为4.977亿美元，预计足以支持未来至少12个月的运营[139] - 在2023年9月30日结束的九个月内，公司通过ATM发行共计20,894,565股普通股，净收益为9,110万美元[141] - 在2023年9月30日结束的九个月内，公司的经营活动现金流为负18.4亿美元，投资活动现金流为9.58亿美元，融资活动现金流为9.54亿美元[141] - 在2023年9月30日结束的九个月内，公司通过ATM交易发行普通股获得净收益为9,110万美元[142] - 公司的主要现金使用是用于运营支出，主要包括临床制造和研发支出、其他研究工作以及一定程度的一般和行政支出[143] 合作与战略 - 公司与MD Anderson癌症中心签订了为期五年的战略合作协议，进行异基因CAR T细胞产品候选药物的临床研究[123] - 2023年第三季度，公司与Antion Biosciences SA签订了独家合作和全球许可协议，投资200万美元购买Antion的优先股，并获得购买额外300万美元优先股的认股权[125] - 2023年第三季度，公司的营收完全来自与Allogene Overland Biopharm (PRC) Co., Limited的合作和许可协议[126] - 公司与MD Anderson签订了为期五年的战略合作协议，承诺提供高达1.5亿美元的资金[144] 人事变动 - 2023年8月2日，Eric T. Schmidt, Ph.D.辞去首席财务官职务，10月16日，Geoffrey Parker被任命为首席财务官[117] 风险管理 - 公司的管理层认为目前没有针对我们的诉讼或行动，最终解决可能对我们的经营业绩、财务状况或现金流产生重大不利影响[154] - 公司与Servier的合作协议要求以欧元支付共同临床开发成本，因此面临着外汇风险[149] 其他 - 公司主要通过发行可转换优先股、发行可转换票据、首次公开募股、ATM发行等方式融资运营[139] - 公司的管理层认为，对应计提的研发支出和股权激励的估计对财务报表有最显著影响，因此被视为关键的会计政策和估计[147] - 公司的现金和现金等价物以及投资总额为4.977亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金和可供出售证券[149] - 公司的管理层经过评估，认为截至本季度末，公司的信息披露控制和程序是有效的，能够提供合理保证[151] - 公司正在实施新的企业资源规划软件SAP，预计将在未来几年内分阶段进行，这将对公司的内部财务报告控制产生影响[152] - 我们的财务报表中没有以外币计价的应收账款[150] - 我们正在实施新的企业资源计划软件SAP，以整合和升级我们的系统和流程[152]

财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为5.445亿美元 [48] - 2023年第二季度研发费用为6200万美元,其中包括690万美元的非现金股票激励费用 [49] - 2023年第二季度一般及行政费用为1850万美元,其中包括970万美元的非现金股票激励费用 [49] - 2023年第二季度净亏损为7800万美元,每股0.53美元,包括1660万美元的非现金股票激励费用 [49] - 公司预计2023年全年GAAP经营费用约为3.4亿美元,其中包括约8000万美元的非现金股票激励费用 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进CD19 AlloCAR T产品的临床开发,包括正在进行的ALPHA2和EXPAND临床试验 [40][41] - ALLO-715 BCMA项目正在进行制造工艺优化,以提高产品性能 [98] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正计划在2023年第三季度在欧洲开设ALPHA2试验的临床试验点,并在今年年底前在澳大利亚开设临床试验点 [40] - 公司认为欧洲和澳大利亚市场的未满足需求较大,这些地区目前使用CAR-T疗法的患者数量远低于美国 [84][85] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为异基因CAR-T疗法相比自体CAR-T疗法具有更多优势,包括可以大规模生产、更方便患者使用等 [10][11][25][26] - 公司认为异基因CAR-T疗法有望大幅扩大CAR-T疗法的使用范围,使更多患者能够获得这种潜在的生命救助性疗法 [15][16][17][18][25][26] - 公司正在努力提高CAR-T细胞的扩增和持久性,以进一步提高临床疗效 [42][43][44] - 公司正在探索将CAR-T技术与Dagger基因编辑技术相结合,以开发新一代产品 [71] - 公司认为Caribou最近公布的异基因CD19 CAR-T数据是对该领域的一个重要验证 [61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前自体CAR-T疗法的供应仍然有限,无法满足不断扩大的患者需求 [12][13][14][15][16][17][18] - 公司认为异基因CAR-T疗法有望解决自体CAR-T疗法供应不足的问题,使更多患者能够获得这种潜在的生命救助性疗法 [25][26] - 公司对CD19 AlloCAR T产品的临床数据表现感到非常自豪,认为这为该领域带来了重要进展 [7][28][39] - 公司计划在2024年启动CD19 AlloCAR T产品在更早期治疗线的临床试验,以进一步扩大适用范围 [63][64][65][66][67] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tyler Van Baron 提问** 询问ALPHA2试验的入组进度 [53] **Zachary Roberts 回答** 公司预计在2024年上半年完成ALPHA2试验的入组 [54][55] 问题2 **Salveen Richter 提问** 询问BCMA项目的竞争格局以及Caribou CD19项目的最新进展 [58][59][60][61] **David Chang 和 Zachary Roberts 回答** 公司正在持续优化BCMA项目的制造工艺,并认为Caribou的数据是对该领域的重要验证 [59][60][61] 问题3 **Michael Yee 提问** 询问公司是否考虑在二线治疗开展临床试验,以及相关的挑战和机遇 [63][64][65][66][67][68] **David Chang 和 Zachary Roberts 回答** 公司计划在2024年启动CD19 AlloCAR T产品在二线治疗的临床试验,这是一个重要的机遇,但也存在一些挑战需要解决 [63][64][65][66][67][68]

免瘤治疗产品 - Allogene Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发用于治疗癌症的基因工程异基因T细胞产品候选药物[115] - ALLO-501 和 ALLO-501A 是针对CD19的CAR T细胞产品候选药物，正在进行临床试验[116] - ALLO-501A 的第二代版本已经在2022年第四季度启动了Phase 2临床试验[116] - ALLO-501A 的EXPAND试验旨在展示ALLO-647对ALLO-501A的益处和风险比例的整体贡献[117] - ALLO-715 和 ALLO-605 是针对成人R/R多发性骨髓瘤的CAR T细胞产品候选药物，目前正在进行临床试验[117] - ALLO-316 是针对成人晚期或转移性透明细胞肾细胞癌的CAR T细胞产品候选药物，正在进行Phase 1临床试验[117] - 在33名CAR T- Naïve患者中，接受ALLO-501/501A治疗的患者中，整体反应率为58%，完全缓解率为42%[120] 合作与许可协议 - 与Servier签订的独家许可和合作协议中，Servier决定终止对所有针对CD19的许可产品的开发，包括UCART19，ALLO-501和ALLO-501A[123] - 与Notch签订的合作和许可协议中，公司向Notch支付了1000万美元的预付款，并进行了数百万美元的投资[125] - 与MD Anderson癌症中心签订的战略联盟协议将持续五年，用于研究预临床和临床调查的异基因CAR T细胞产品候选者[126] - 与Allogene Overland Biopharm签订的许可协议用于在大中华地区开发、生产和商业化某些异基因CAR T细胞疗法[127] - 与Antion签订的独家合作和全球许可协议中，公司进行了200万美元的投资，并获得了购买额外300万美元Antion优先股的权利[128] 财务状况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损达14亿美元，现金及现金等价物为5.445亿美元，预计资金能够支持至2025年下半年的运营[117] - 2023年6月30日，公司的研发费用为62038万美元，比2022年同期增加4867万美元[130] - 2023年6月30日，公司的总营业费用为80562万美元，比2022年同期增加3882万美元[139] - 2023年6月30日，公司的净亏损为77989万美元，比2022年同期增加3202万美元[139] - 2023年6月30日，利息和其他收入净额为3778万美元，比2022年同期增加3463万美元[139] - 利润从运营中亏损23,002,000美元[142] - 利息和其他收入净额增加了49%，达到2,895,000美元[142] - 2023年6月30日，现金及等价物和投资净增加92,854,000美元[145] - 2023年6月30日，运营活动现金流出128,496,000美元[145] - 2023年6月30日，投资活动现金流入130,095,000美元[145] - 2023年6月30日，融资活动现金流入91,255,000美元[145] - 公司现金及等价物和投资总额为5.445亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金和可供出售证券[153] - 公司与Servier的合作协议要求以欧元支付共同临床开发成本，因此面临着外汇风险[153] - 公司管理层认为目前没有针对公司提起的诉讼或行动，最终结果可能对我们的运营结果、财务状况或现金流产生重大不利影响[158]

产品展示 - ALLO-501A是首个进入第2阶段关键研究的异基因CAR T产品，显示出与已批准的CD19自体CAR T产品相媲美的疗效[12] - ALLO-647有助于提高异基因CAR T细胞的反应率，防止其过早被排斥[15] - CD19 AlloCAR T在安全性和疗效方面与自体CAR T产品竞争力强，表现出色[16] 临床试验结果 - ALLO-316针对RCC患者展示了30%的ORR和100%的DCR[24] - ALLO-316治疗后患者的安全性和耐受性与自体CAR T疗法一致，无GvHD，1例3级DLT[25] - ALLO-316在CD70+ RCC患者中展示了30%的ORR和100%的DCR[28] 技术创新 - Dagger™技术利用CD70增强CAR T细胞扩增和存留[32] 合作与发展 - Servier和Allogene在独家许可下共同开发ALLO-501和ALLO-501A[39] - Allogene拥有针对BCMA、FLT3、DLL3、CD70和Claudin 18.2的异基因产品的Cellectis技术的独家许可[39]

Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO) Q1 2023 Earnings Conference Call May 3, 2023 5:00 PM ET Company Participants Christine Cassiano - Chief Communications Officer Dr. David Chang - President and CEO Dr. Zachary Roberts - Executive Vice President, Research and Development and CMO Dr. Eric Schmidt - Chief Financial Officer Conference Call Participants Tyler Van Buren - TD Cowen Matt Borsch - Goldman Sachs Michael Yee - Jefferies Mark Breidenbach - OpCo Jack Allen - Baird Brian Cheng - JPMorgan John Newm ...

公司产品及研发 - Allogene Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发用于治疗癌症的基因工程异基因T细胞产品候选药物[106] - ALLO-501和ALLO-501A是CAR T细胞产品候选药物，目标是CD19，正在进行临床试验[107] - ALLO-501A的第二代版本已经在2022年第四季度启动了临床试验，旨在治疗R/R大B细胞淋巴瘤[107] - ALLO-316是一种靶向CD70的异基因CAR T细胞产品候选药物，正在进行临床试验[108] - ALLO-316的Dagger技术旨在抵抗宿主免疫细胞对AlloCAR T细胞的排斥，支持扩增并延长细胞的存活时间[110] 财务状况 - 截至2023年3月31日，Allogene Therapeutics, Inc. 累计亏损达到13.347亿美元，现金及现金等价物为5.14亿美元[108] - 公司的现金和现金等价物以及投资为5.14亿美元，截至2023年3月31日[140] - 公司的主要现金使用是用于运营支出，主要包括与主要产品候选药物、其他研究工作和一定程度上的一般行政支出相关的临床制造和研发支出[133] 合作与协议 - Allogene Therapeutics, Inc. 与Pfizer、Cellectis和Servier等公司签订了多项研发和许可协议[111][112][113] - 与Notch Therapeutics Inc. 签订的合作和许可协议允许Allogene Therapeutics, Inc. 开发基因编辑T细胞和/或自然杀伤细胞产品[114][115] - 公司与MD Anderson签订了战略性为期五年的合作协议，合作研究和临床调查异基因CAR T细胞产品候选药物[135] 经营活动及财务管理 - 公司的承诺主要包括与辉瑞、Cellectis、Servier和Notch的协议下的义务，根据这些协议，我们需要在按目标和国家的基础上成功完成某些监管和销售里程碑时进行里程碑支付[134] - 公司的运营租赁义务主要包括在加利福尼亚州南旧金山的研究、实验室和办公设施以及在加利福尼亚州纽瓦克的细胞制造设施的租金支付[134] - 公司有不可取消的购买承诺，截至2023年3月31日，金额为30万美元[135] - 公司正在实施新的企业资源规划软件SAP，以整合和升级系统和流程[142] - 在2021年第一季度，公司将某些业务领域迁移到SAP，包括财务报告、资产管理、采购、临床库存和仓储管理[142] - 预计随着未来模块的分阶段实施，公司的流程和程序将发生变化，进而影响公司的财务报告内部控制[142]

Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO) Q4 2022 Earnings Conference Call February 28, 2023 5:00 PM ET Company Participants Christine Cassiano - Chief Communications Officer David Chang - Co-Founder, President, CEO & Director Zachary Roberts - EVP, Research & Development Eric Schmidt - CFO Conference Call Participants Jenna Li - Jefferies Tyler Van Buren - Cowen and Company Brian Cheng - JPMorgan Chase & Co. Charles Butler - EF Hutton John Newman - Canaccord Genuity David Dai - SMBC Mark Breidenbach - Oppe ...

公司概况 - 公司是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发用于癌症治疗的基因工程异基因T细胞产品候选药物[24] - 公司的四大关键支柱战略包括：最小化移植物抗宿主病（GvHD）风险、创造持久性窗口、建立领先的制造平台和利用下一代技术提高异基因CAR T细胞的功能[25] - 公司使用Cellectis的TALEN基因编辑技术来降低GvHD的风险，通过工程化T细胞使其不再能识别患者的正常组织为外来物质[25] - 公司正在开发ALLO-647，一种自己的抗CD52单克隆抗体，旨在作为淋巴清除方案的一部分在输注其他产品候选药物之前使用[26] 自体疗法 - 自体疗法的主要成功在于工程化患者的免疫系统来对抗癌症，特别是CD19和BCMA表达的癌症，导致显著的缓解率[48] - 自体疗法的交付时间长，患者可能需要等待多周才能接受治疗，导致部分患者未能及时接受治疗[49] - 自体疗法存在变异性效力，患者可能由于先前化疗或造血干细胞移植而导致T细胞受损，影响治疗效果[50] - 自体细胞制造有时会遇到生产失败，导致患者无法接受治疗[51] - 自体T细胞疗法的生产成本高，由于制造的个性化性质，使得只能治疗一个患者，增加了复杂的物流成本[52] 异体工程T细胞 - 异体工程T细胞的制造方式与自体相似，但有两个关键区别：来源于健康供体，减少了GvHD的风险，并能提供更快的治疗速度[52] - 异体工程T细胞制造过程包括收集和转导、基因编辑以及纯化、配方和储存三个主要步骤[56] - 利用Cellectis的电穿孔和TALEN技术进行基因编辑，以去除编码TCRα和CD52的基因，降低GvHD的风险[58] - 经过基因编辑后的异体T细胞经过纯化、配方和储存后，可以作为现成的治疗产品，减少患者等待时间[63] 产品候选药物 - CD19是一种在B细胞表面表达的抗原，被认为是治疗B细胞白血病和淋巴瘤的有效靶点[67] - UCART19是第一个抗CD19产品候选药物，已经在患有R/R CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病的患者中展开了两项临床试验[67] - ALLO-501和ALLO-501A是另外两个靶向CD19的CAR T细胞产品候选药物，正在进行临床开发[67] - BCMA是一种肿瘤坏死因子受体家族成员，被认为是治疗多发性骨髓瘤的合适靶点[72] - ALLO-715是公司首个抗BCMA的CAR T细胞产品候选药物，正在进行Phase 1临床试验[73] 公司战略 - 公司计划在2024年上半年完成ALLO-501A和ALLO-647的FDA批准申请[71] - 公司计划利用其异基因平台追求其他感兴趣的靶点，包括针对AML的FLT3、针对小细胞肺癌的DLL3和针对胃和胰腺癌的Claudin 18.2[78] - 公司正在研究TurboCARs技术，旨在增强CAR T细胞的抗肿瘤活性和持久性[80] - 公司与Notch Therapeutics Inc.合作，利用iPSCs开发基因编辑T细胞和/或自然杀伤细胞产品，用于NHL、ALL和多发性骨髓瘤[82] 法规和合规 - 联邦反回扣法规定了医药制造商与处方者、购买者、配方管理者等之间的安排[117] - HIPAA创建了额外的联邦刑事法规，禁止欺诈行为，包括故意欺骗医疗保险计划获取金钱或财产[117] - 我们可能会受到联邦和州政府的数据隐私和安全法规的约束[117] - 美国和其他市场对我们获得监管批准的任何产品候选人的覆盖范围和报销状况存在重大不确定性[119] 人力资源和文化 - 公司拥有361名员工，其中81人持有博士学位，279人从事研发和技术运营工作[133] - 公司致力于培育、促进和保持多样性、公平和包容性文化[140] - 公司的员工自我报告中，52%为女性，67%为美国少数族裔或种族少数群体[140] - 公司设立了多元化、公平和包容性委员会和咨询委员会，致力于推动多元化、公平和包容性政策[142]

Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO) Q3 2022 Earnings Conference Call November 2, 2022 5:00 PM ET Company Participants Christine Cassiano - CCO David Chang - President and CEO Rafael Amado - EVP, Research & Development and CMO Eric Schmidt - CFO Conference Call Participants Andrea Tan - Goldman Sachs Michael Yee - Jefferies Tyler Van Buren - Cowen Asthika Goonewardene - Truist Raju Prasad - William Blair Reni Benjamin - JMP Securities Mark Breidenbach - Oppenheimer John Newman - Canaccord Genuity Micha ...