FDA evaluated RMAT application based on positive clinical data from ongoing Phase 1 study of P-BCMA-ALLO1; new clinical data from the study will be presented at the 21st International Myeloma Society Annual Meeting this month RMAT designation recognizes potential of P-BCMA-ALLO1 to address significant unmet needs of multiple myeloma patients and enables increased dialogue with FDA throughout the development process SAN DIEGO, Sept. 16, 2024 /PRNewswire/ -- Poseida Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PSTX), a clinic ...

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年Q2现金、现金等价物和投资总额为4.446亿美元,预计2024年全年现金消耗约2亿美元 [32][33] - 2024年Q2研发费用为5,040万美元,其中包括530万美元的股份支付费用 [33] - 2024年Q2一般及行政费用为1,610万美元,其中包括820万美元的股份支付费用 [33] - 2024年Q2净亏损为6,640万美元,每股亏损0.35美元,包括1,360万美元的股份支付费用和500万美元的长期资产减值费用 [33] - 公司预计2024年全年GAAP经营费用约3亿美元,其中包括约6,000万美元的股份支付费用 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前四大核心项目为:cema-cel一线巩固治疗LBCL、复发/难治性CLL,ALLO-329自身免疫疾病,ALLO-316肾细胞癌 [17] - cema-cel一线巩固治疗LBCL的ALPHA3试验已于6月启动,在10家社区和学术中心开展患者筛选和入组 [18][19] - ALLO-329计划于2025年Q1提交IND申请,2025年中期开始入组临床试验,预计2025年底获得临床验证性数据 [28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - ALPHA3试验主要针对在R-CHOP一线治疗后仍有微小残留病灶(MRD阳性)的LBCL患者,这部分患者预后较差 [20][21] - 约80%的LBCL患者在社区医疗中心接受一线治疗,公司正在积极开展这些社区中心的临床试验 [49][50] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将cema-cel推进至一线巩固治疗LBCL,这可能成为改变CAR-T治疗在LBCL中应用的关键 [9][24] - ALLO-329针对自身免疫疾病的设计目标是通过单次输注重置免疫系统,与其他仅针对B细胞的CAR-T产品有所不同 [28][29] - 公司在制造能力方面已经实现自主,在东湾的Cell Forge 1设施可以生产所有在研产品,减少对合同制造商的依赖 [15][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司内部感受到强劲的发展势头,这种势头将逐步显现在外部市场 [9][10][11] - ALPHA3试验得到FDA的支持,体现了该创新性试验设计的三大关键优势 [13][14] - ALLO-329利用Dagger技术有望减少或消除淋巴细胞清除,为自身免疫疾病治疗带来更多发展和商业机会 [28][29] 其他重要信息 - 公司已经成功吸引了一些最高水平的投资者 [12] - ALPHA3试验预计2026年上半年完成入组,2026年底进行主要疗效分析,如果成功可于2027年提交生物制品许可申请 [26][27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Lydia 提问** MRD阳性患者是否有其他选择,除了参加ALPHA3试验 [36][37][38] **Zachary Roberts 回答** 目前MRD阳性患者除了ALPHA3试验外没有其他选择,ALPHA3是唯一一个针对这部分患者的临床试验 [37][38][39] 问题2 **Brian Chinn 提问** ALPHA3试验的MRD阳性筛选率如何,以及公司自有制造设施Cell Forge 1的供应情况 [40][41][42] **David Chang 回答** 目前试验进展还太早,无法提供MRD阳性筛选率等具体数据,但Cell Forge 1已经在为ALPHA3试验提供产品供应 [41][42] 问题3 **Jenna Li 提问** ALPHA3试验在社区中心和学术中心的开展情况如何 [48][49][50][51] **Zachary Roberts 回答** 公司正在积极开展社区中心和学术中心的参与,覆盖了LBCL患者的主要治疗场所 [49][50][51] 问题4 **Tyler Van Buren 提问** ALPHA3试验2026年上半年的中期分析目的是什么 [53][54][55] **Zachary Roberts 回答** 中期分析可以为FDA沟通提供依据,也可以了解潜在市场渗透情况,为最终分析结果提供指引 [54][55] 问题5 **Asthika Goonewardene 提问** ALLO-329是否有可能完全消除淋巴细胞清除,需要多少患者数据才能确定 [62][63] **David Chang 回答** 目前还为时尚早,ALLO-329的临床1期试验将重点探索不同淋巴细胞清除方案 [63] 问题6 **Luca Issi 提问** ALPHA3试验是否需要使用抗CD52抗体进行淋巴细胞清除 [87][88][89] **David Chang 回答** 对于MRD阳性的LBCL患者,可能不需要像治疗大肿瘤负荷时那样强烈的淋巴细胞清除,公司将在ALPHA3试验中探索是否需要使用抗CD52抗体 [88][89]

Allogene Therapeutics, Inc. (ALLO) incurred an adjusted loss (excluding impairment of long-lived asset) of 32 cents per share in second-quarter 2024, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 35 cents.Inclusive of impairment charges, the company posted a loss of 35 cents in the second quarter. In the year-ago period, the company reported a loss of 54 cents. There was no impairment charge recorded in the year-ago period.ALLO did not generate any revenues during the quarter. The Zacks Consensus ...

临床试验进展 - 正在开展一项关于cema-cel作为一线治疗方案的关键性II期临床试验(ALPHA3)[158] - 正在开展一项评估cema-cel治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的I期临床试验(ALPHA2)[159] - 正在开展一项评估ALLO-316治疗晚期或转移性肾细胞癌的I期临床试验(TRAVERSE)[160] - 正在开发ALLO-329用于治疗某些自身免疫性疾病[161] - 正在开发ALLO-647用于辅助淋巴细胞清除[162] 商业合作 - 与Servier的协议扩大了公司在欧盟和英国的市场机会,预计将增加超过50%的潜在收入[164] - 公司与Cellectis和Servier签有许可协议,用于开发和商业化CAR-T细胞治疗产品[166][167][168][169][170][172] - 公司与Notch签订了修订后的合作和许可协议，放弃了除一个CAR靶点之外的所有原始CAR靶点的独占权[177] - 公司与MD安德森癌症中心签订了为期5年的战略合作协议，开展异基因CAR-T细胞产品候选物的临床前和临床研究[179] - 公司与Allogene Overland签订了许可协议，授予其在大中华区等地区开发、生产和商业化4种CAR-T产品的独占许可[180,183] - 公司与Antion签订了独家合作和全球许可协议,使用Antion的miRNA技术来开发下一代异基因CAR-T产品[186] 财务状况 - 公司自成立以来一直亏损,截至2024年6月30日累计亏损17亿美元[165] - 公司预计现金储备可支持运营至2026年[165] - 第二季度合作收入为0美元，较上年同期下降100%[204] - 研发费用为5,035.5万美元，较上年同期下降19%，主要由于人员成本下降1,043.5万美元[205,206] - 一般及行政费用为1,608.7万美元，较上年同期下降13%，主要由于人员成本下降160万美元[207] - 公司计提了498.9万美元的长期资产减值损失[208] - 利息及其他收益净额为498.8万美元，较上年同期增加121万美元，主要由于现金及投资收益增加[209] - 其他收支净额为8.5万美元，较上年同期减少255.5万美元，主要由于权益法投资亏损减少和组织重组收益[210] 现金流情况 - 截至2023年6月30日止六个月期间,经营活动使用的现金1.285亿美元,主要由于净亏损1.792亿美元,部分被非现金费用4760万美元和经营资产负债增加310万美元所抵消[224] - 截至2024年6月30日止六个月期间,投资活动提供的净现金9670万美元,主要由于投资到期收回2.205亿美元,部分被购买投资1.237亿美元所抵消[225] - 截至2023年6月30日止六个月期间,投资活动提供的净现金1.301亿美元,主要由于投资到期收回2.963亿美元和投资出售5.6百万美元,部分被购买投资1.705亿美元和购买固定资产1.3百万美元所抵消[226] - 截至2024年6月30日止六个月期间,筹资活动提供的现金1.103亿美元,主要包括通过2024年5月注册发行筹集1.053亿美元、ATM交易筹集100万美元、CIRM奖励筹集230万美元、员工股票购买计划筹集90万美元、行权筹集80万美元[227] - 截至2023年6月30日止六个月期间,筹资活动提供的现金9130万美元,主要包括通过ATM交易筹集8790万美元、员工股票购买计划筹集170万美元、行权筹集160万美元[228]

临床试验进展 - 公司在2024年第二季度启动了ALPHA3关键性III期临床试验,评估cema-cel作为一线治疗方案的巩固治疗在大B细胞淋巴瘤(LBCL)中的疗效[5][6][7] - 公司计划于2026年上半年完成ALPHA3试验的患者入组,并于2027年提交生物制品许可申请[7] - 公司正在开发ALLO-329,这是一种针对CD19和CD70的双特异性CAR-T细胞疗法,采用Dagger技术,预计于2025年一季度提交IND申请并在2025年底前获得临床验证性数据[9][10] - 公司正在进行ALLO-316在肾细胞癌中的TRAVERSE I期临床试验,计划于2024年底公布约20例患者的临床数据更新,包括诊断和治疗算法的细节[11] 财务状况 - 公司于2024年6月30日拥有4.446亿美元的现金、现金等价物和投资,预计现金可支持运营至2026年下半年[12][13]

Cemacabtagene Ansegedleucel (Cema-Cel): 1L Consolidation in Large B-Cell Lymphoma (LBCL) Pivotal Phase 2 ALPHA3 Trial Initiated in June 2024Patient Screening for Minimal Residual Disease (MRD) and Enrollment Proceeding as Planned with Ten Community and Academic Sites Opened to Date Across the USEnrollment Completion Expected in 1H 2026 and Potential BLA Submission in 2027 ALLO-329 in Autoimmune Disease (AID) Investigational New Drug (IND) Application for Next-Generation CD19/CD70 Dual CAR with Dagger® Techn ...

Conference Call and Webcast Scheduled for August 7, 2024 at 2:00 p.m. PT/5:00 p.m. ET SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., July 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO), a clinical-stage biotechnology company pioneering the development of allogeneic CAR T (AlloCAR T™) products for cancer and autoimmune disease, today announced that it will report second quarter 2024 financial results and provide a business update on August 7, 2024, after the close of the market. The announcement will b ...

Patient Screening is Underway at Rocky Mountain Cancer Centers, Part of the US Oncology Network and Sarah Cannon Research Institute; Astera Cancer Care, Part of the OneOncology Network; and Norton Cancer Institute ALPHA3 Will be the First Pivotal Trial to Offer CAR T as Part of First Line (1L) Treatment at Community Cancer Centers, Where 80% of Patients Receive Care ALPHA3 Expected to Complete Enrollment in 1H 2026; Potential BLA Submission in 2027 SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., July 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) ...

ALPHA3 Trial Has the Potential to Position Cema-cel as Part of First Line (1L) Treatment for LBCL to Improve Cure Rates First Prospective Trial to Incorporate the Foresight Diagnostics's Investigational CLARITY™ Test to Identify Patients with LBCL Who Have Minimal Residual Disease (MRD) and are Likely to Relapse Following Standard 1L Treatment Unique Profile of Investigational AlloCAR T™ Products May Expand Access to CAR T within Community Cancer Centers where Most 1L Patients are Managed ALPHA3 Expected to ...

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., May 23, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Allogene Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALLO), a clinical-stage biotechnology company pioneering the development of allogeneic CAR T (AlloCAR T™) products for cancer and autoimmune disease, today announced it will participate in the TD Cowen 5th Annual Oncology Innovation Summit. TD Cowen 5th Annual Oncology Innovation Summit Tuesday, May 28, 2024 9:30am PT/12:30pm ET The webcast will be posted to the Company's website at www.allogene.com under the I ...