临床试验进展 - 正在开展cemacabtagene ansegedleucel（cema - cel）用于大B细胞淋巴瘤（LBCL）一线治疗的关键2期临床试验ALPHA3，预计2026年上半年完成招募，2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请[90] - 已启动ALPHA2试验的1b队列，评估cema - cel在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的应用，2025年初将提供该项目更新[90] - ALLO - 316的1期临床试验正在招募患者，截至2024年10月14日数据截止，39名患者入组，26名确诊为CD70阳性肾细胞癌（RCC）可评估疗效结果[92] - ALLO - 316在接受DL2治疗且CD70肿瘤比例评分（TPS）≥50%的患者中，最佳总体缓解率（ORR）为50%，确诊缓解率为33%[92] - 1期b扩展队列预计最终纳入约20名患者，2025年中期将公布更多数据[92] - 公司在2024年10月29日宣布ALLO - 316获得再生医学先进疗法认定，2025年将继续评估其安全性和有效性[95] - 公司正在开发ALLO - 329，计划2025年第一季度提交新药申请，预计2025年年中启动1期试验并于年底前有概念验证[100] - 公司正在开发抗CD52单克隆抗体ALLO - 647，2025年中期将选择用于完成研究招募的淋巴细胞清除方案[100] 财务状况 - 截至2024年9月30日，公司三季度净亏损6630万美元，前九个月净亏损1.977亿美元，累计赤字达18亿美元[96] - 截至2024年9月30日，公司拥有4.034亿美元现金、现金等价物和投资，预计现金可支持运营至2026年[96] - 2024年9月30日止三个月关联方合作收入为0美元2023年同期为2.2万美元降幅100%[125] - 2024年9月30日止三个月研发费用4471.3万美元较2023年同期减少126.4万美元降幅3%[125] - 2024年9月30日止三个月管理费用1633.3万美元较2023年同期减少70.8万美元降幅4%[125] - 2024年9月30日止三个月长期资产减值1072.8万美元2023年同期无此费用[125] - 2024年9月30日止三个月净亏损6629.3万美元较2023年同期增加400.6万美元增幅6%[125] - 2024年9月30日止九个月关联方合作收入为2.2万美元2023年同期为7.4万美元降幅70%[136] - 2024年9月30日止九个月研发费用1.47327亿美元较2023年同期减少4092.6万美元降幅22%[136] - 2024年9月30日止九个月管理费用4968.7万美元较2023年同期减少476.2万美元降幅9%[136] - 2024年9月30日止九个月长期资产减值1571.7万美元2023年同期无此费用[136] - 2024年9月30日止九个月净亏损19.7651亿美元较2023年同期减少4.3836亿美元降幅18%[136] - 2024年前九个月研发费用为1.473亿美元较2023年同期减少4092.6万美元[138] - 2024年前九个月一般及行政费用为4970万美元较2023年同期减少480万美元[139] - 2024年前九个月长期资产减值费用为1570万美元2023年同期无此费用[140] - 2024年前九个月利息及其他收入净额为1710万美元较2023年同期增加510万美元[141] - 2024年前九个月其他费用净额为200万美元较2023年同期减少890万美元[143] - 截至2024年9月30日公司拥有4.034亿美元现金及现金等价物和投资[144] - 2024年前九个月经营活动现金流出1.636亿美元[147] - 2024年前九个月投资活动现金流入2080万美元[149] - 2024年前九个月融资活动现金流入1.109亿美元[151] - 公司有多项现金承诺与协议相关包括与合作方的付款义务等[153] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物和投资为40340万美元[160] - 10%的利率变化不会对现金等价物和可供出售证券的公允价值产生重大影响[160] - 截至2024年9月30日有2230万美元的存款存于托管账户且无外币计价的流动负债[161] - 10%的汇率变化不会对合并财务报表产生重大影响[161] 合作与协议 - 2024年5月与Servier签订协议，将CD19许可的地域扩大到欧盟和英国，还有权将许可地域进一步扩大到中国和日本[100] - 公司与Foresight Diagnostics达成战略合作协议，合作开发MRD检测[111] 不良事件 - 最常见的各级不良事件为细胞因子释放综合征（CRS）等，免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为8%，无移植物抗宿主病（GvHD）发生[93] - 任何治疗相关不良事件（TEAE）发生率为100%，CRS发生率为62%，疲劳发生率为59%，中性粒细胞减少症发生率为56%[94] - 感染事件占62%，主要为低级别，最常见的是病毒感染占33%[95] 财务报告内部控制 - 截至2024年9月30日披露控制和程序无效[163] - 确定在重大非常规交易的技术会计分析方面存在财务报告内部控制的重大弱点[163] - 正在改进重大非常规交易技术会计分析方面的财务报告控制操作[164] - 可能需要额外的补救措施来解决重大弱点[165] - 除补救重大弱点相关情况外2024年第三季度无影响财务报告内部控制的变化[166] 法律事务 - 目前无可能对运营结果财务状况或现金流产生重大不利影响的未决索赔或诉讼[168]