财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年6月30日的现金总额为6.4亿美元,相比2023年12月31日的7.5亿美元有所下降 [23] - 2024年第二季度研发费用为1.8亿美元,相比2023年同期的1.7亿美元有所增加,主要是由于制造相关成本增加0.4亿美元,部分被咨询费用减少0.3亿美元所抵消 [24][25] - 2024年上半年研发费用为3.4亿美元,相比2023年同期的2.8亿美元增加0.6亿美元,主要是由于制造相关成本增加0.8亿美元,部分被咨询费用减少0.2亿美元所抵消 [25] - 2024年第二季度管理费用为2.3亿美元,相比2023年同期的1.7亿美元增加0.6亿美元,主要是由于专业费用增加0.3亿美元和股份支付费用增加0.2亿美元 [26] - 2024年上半年管理费用为5.1亿美元,相比2023年同期的3.6亿美元增加1.5亿美元,主要是由于专业费用增加1亿美元、股份支付费用增加0.4亿美元和法律费用增加0.1亿美元 [27] - 2024年第二季度公司净亏损为4.1亿美元,相比2023年同期的3.4亿美元增加,2024年上半年净亏损为8.5亿美元,相比2023年同期的6.3亿美元增加 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有一个主要业务线,即开发用于治疗艰难梭菌感染的抗生素ibezapolstat [9][10][11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备向欧盟、英国、日本和加拿大提交监管指导意见,以启动ibezapolstat在这些地区的临床试验 [11] - 公司认为,如果获批,ibezapolstat有望降低美国医疗系统每年约47亿美元的复发性艰难梭菌感染成本 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在寻求一项或多项战略交易,以推进ibezapolstat的进一步开发和潜在商业化,包括地区性或全球性的许可和共同开发协议,以及并购交易 [17][49][50][51][52][53][60][61][62][63] - 公司认为,随着新冠疫情的影响,艰难梭菌感染病例有所上升,加之政府和行业对新型抗生素的需求日益增加,为公司的ibezapolstat带来了良好的发展机遇 [41][42] - 公司获得了治疗艰难梭菌感染并降低复发率、改善肠道微生物组的新专利,这可能为公司带来重要的竞争优势 [15][73][74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为,公司已经具备启动ibezapolstat国际III期临床试验的准备,并正在与FDA就制造工艺和质量控制等事项进行沟通,预计将在今年第四季度获得FDA会议 [16][46][47] - 管理层表示,公司将继续在各大学术会议上发布ibezapolstat II期临床试验的结果,并计划在今年9月和10月分别参加世界抗菌素耐药大会和美国传染病学会年会进行报告 [18][19] - 管理层认为,ibezapolstat的临床结果持续优于对照药物,并获得了FDA的快速通道认定,有望成为治疗艰难梭菌感染的新选择 [20][21] 其他重要信息 - 公司已于2024年4月完成与FDA的III期临床试验准备会议,并就临床和非临床开发计划达成一致 [9][10] - 公司于2024年7月获得了一项新专利,涵盖了ibezapolstat在治疗艰难梭菌感染的同时降低复发率并改善肠道微生物组的应用,该专利将于2042年6月到期 [15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jason McCarthy 提问** 询问公司III期临床试验的规模和范围,以及是否考虑寻求合作伙伴或非稀释性资金支持 [31][32] **David Luci 回答** - 每个III期临床试验计划招募450名患者,采用1:1随机分配ibezapolstat和对照药物的设计 [32] - 公司正在寻求非稀释性资金支持,包括与制药公司的地区性合作、政府/半政府机构的研究补助,以及创新融资方式等 [32][33][34][38][39] 问题2 **Thomas Yip 提问** 询问III期临床试试的启动时间安排 [45][46][47] **David Luci 回答** - 预计最早可能在2025年第一季度启动III期临床试验,目前正在与FDA就CMC相关事项进行沟通,并计划在今年第四季度获得FDA会议 [46][47] - 在启动III期临床试验前,公司还需要与欧洲药品管理局等其他监管机构进行沟通,以确保试验设计符合各地要求 [46][47] 问题3 **James Molloy 提问** 询问公司在寻求合作伙伴方面的进展情况 [58][59][60][61][62][63][64] **David Luci 回答** - 公司已经与多家大型制药公司就合作事宜进行了接触和谈判,涉及地区性许可、全球合作以及并购等多种形式 [60][61][62][63] - 公司的目标是尽可能以非稀释性方式筹集资金推进ibezapolstat的III期临床试验和商业化,同时也保持开放态度倾听潜在合作伙伴的意见 [63][64]

分组1 - 公司完成与FDA的End-of-Phase 2临床会议，确认ibezapolstat（IBZ）进入Phase 3临床试验的准备状态，用于治疗C. difficile感染[2] - 公司获得美国专利商标局（USPTO）新专利，涵盖IBZ治疗C. difficile感染并减少复发，专利到期时间为2042年6月[6] - 公司计划在多个国际科学会议上展示Phase 2研究结果，包括世界抗菌素耐药性会议、国际C. difficile研讨会和感染病学会年会[8] 分组2 - 公司获得欧洲药品管理局（EMA）批准，被指定为欧洲的中小企业（SME），享受费用减免和其他支持[4] - 公司提交给FDA的CMC会议请求，以审查制造过程和规格，预计第四季度召开会议[7] 分组3 - 公司季度末现金总额为640万美元，相比2023年底的750万美元有所减少，通过ATM融资计划额外售出133,066股，获得约30万美元的收益[9] 分组4 - 公司第二季度研发费用为180万美元，相比去年同期的170万美元有所增加，主要由于制造相关成本增加40万美元，部分被咨询费用减少30万美元所抵消[10] - 公司第二季度一般及行政费用为230万美元，相比去年同期的170万美元有所增加，主要由于专业费用增加30万美元和非现金股份补偿相关成本增加20万美元[11] - 公司第二季度净亏损为410万美元，即每股亏损0.26美元，相比去年同期的340万美元，即每股亏损0.28美元有所增加[12]

公司财务和运营结果 - 公司宣布2024年第二季度的财务和运营结果，包括完成与FDA的End-of-Phase 2临床会议，确认Phase 3临床试验的准备情况，以及与FDA就新药申请（NDA）的非临床和临床开发计划的协议 [1] - 公司现金总额为$6.4 million，相比2023年12月31日的$7.5 million有所减少。第二季度通过ATM融资计划出售了133,066股，获得约$0.3 million的 gross proceeds [8] - 研发费用从2023年同期的$1.7 million增加到$1.8 million，主要由于制造相关成本增加$0.4 million，部分被咨询费用减少$0.3 million所抵消 [9] - 一般和管理费用从2023年同期的$1.7 million增加到$2.3 million，主要由于专业费用增加$0.3 million和非现金股票补偿相关成本增加$0.2 million [10] - 公司报告的净亏损为$4.1 million，即每股稀释亏损$0.26，相比2023年同期的$3.4 million或每股$0.28有所增加 [11] 临床试验和监管进展 - 公司完成了与FDA的End-of-Phase 2临床会议，确认Phase 3临床试验的准备情况，并就新药申请（NDA）的非临床和临床开发计划与FDA达成协议 [1] - 公司参加了欧洲微生物学和传染病学会（ESCMID）科学大会，Dr. Kevin Garey在会上介绍了Phase 2临床试验的数据 [2] - 欧洲药品管理局（EMA）批准公司作为中小型企业（SME）的申请，这将带来费用减免和其他支持 [3] - 在Anaerobe Society of the Americas的17th Biennial Congress上，Taryn A. Eubank博士介绍了IBZ Phase 2临床试验的结果 [4] - 美国专利商标局（USPTO）授予公司关于IBZ的新专利，涵盖治疗C. difficile感染并减少复发，专利有效期至2042年 [5] - 公司向FDA提交了关于制造过程和规格的会议请求（CMC Meeting），以启动Phase 3临床试验 [6] - 公司计划在多个科学会议上展示Phase 2试验结果，包括World Antimicrobial Resistance Conference、International C. difficile Symposium和Infectious Diseases Society of America的年会 [7] 产品介绍和市场定位 - Ibezapolstat是公司的主要抗生素候选药物，正在准备进入国际Phase 3临床试验，用于治疗C. difficile感染 [13] - Ibezapolstat是一种新型口服抗生素，属于DNA聚合酶IIIC抑制剂，旨在治疗细菌感染，同时保持健康的肠道微生物群 [14] - Ibezapolstat获得了FDA的Qualified Infectious Disease Product（QIDP）和Fast Track designation，用于治疗C. difficile感染，CDC已将C. difficile列为紧急威胁，强调了新抗生素的需求 [15] 公司概况 - Acurx Pharmaceuticals是一家晚期生物制药公司，专注于开发用于治疗难以治疗的细菌感染的新型小分子抗生素 [16] - 公司的研发管道包括针对Gram阳性细菌的抗生素产品候选，如Clostridioides difficile、MRSA、VRE和DRSP [16]

新型小分子抗生素的开发 - 公司正在开发一种新型小分子抗生素,针对难治性细菌感染[93][94][96][97][98] 主要产品候选药物ibezapolstat的临床试验进展 - 公司的主要产品候选药物ibezapolstat在II期临床试验中取得积极结果,显示了良好的临床治愈率和持续临床治愈率[100][104][105][106] - ibezapolstat在II期临床试验中表现良好,安全性良好,未发现严重不良事件[107] - 公司已与FDA成功举行了II期临床试验后会议,确认了III期临床试验的准备就绪,并就NDA申报的整体非临床和临床开发计划达成一致[109] - 公司已获得新专利,进一步保护了ibezapolstat治疗难疾感染并改善肠道菌群健康的专利权[110] 公司的融资活动 - 公司于2023年11月启动了总额达1700万美元的"ATM"股票发行计划,截至2024年6月30日已完成约740万美元的股票发行[112][113][114] - 公司于2023年5月完成了约400万美元的定向增发,并同时发行了系列认股权证[115][116][117][118][119] - 公司通过多次股权融资获得了约3.05亿美元的净现金[139] - 公司于2023年5月完成了一轮注册直接发行和同期私募配售,获得约350万美元的净收益[139] 研发费用和财务状况 - 公司研发费用主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他临床前活动[122,123,124,125,126] - 公司计划在可预见的未来大幅增加研发费用以继续开发产品候选药物并寻求新的产品候选药物[126] - 公司一季度研发费用为182.6万美元，同比增加5%[130] - 公司一季度一般及行政费用为229.6万美元，同比增加34%[132] - 公司一季度净亏损为412.2万美元，同比增加20%[133] - 公司上半年研发费用为338.1万美元，同比增加23%[134,136] - 公司上半年一般及行政费用为511.9万美元，同比增加42%[134,137] - 公司上半年净亏损为850.0万美元，同比增加34%[134,138] 公司作为新兴成长公司的相关披露要求 - 公司将依赖JOBS法案提供的其他豁免和减少报告要求,作为新兴成长公司可以享受相关豁免[156] - 公司正在评估2023年12月FASB发布的ASU 2023-09所带来的影响,该准则扩大了所得税信息披露的要求[157] - 作为较小报告公司,公司无需提供市场风险的定量和定性披露[158]

公司专利相关 - 2024年7月16日美国专利商标局授予Acurx制药公司一项新专利 专利与ibezapolstat有关 可用于治疗艰难梭菌感染 减少感染复发 改善肠道微生物群健康 是公司在抗菌领域保护专有技术的系列专利之一 [1] 公司人员观点 - 公司执行主席Robert J. DeLuccia称该专利重要且及时 ibezapolstat对肠道微生物群有积极影响 可治愈感染并防止复发 在三期临床项目准备过程中 有望展现竞争优势 对患者结果和降低医疗成本有积极影响 [2] - 公司总裁兼首席执行官David P. Luci称该专利是公司关键产品ibezapolstat的一部分 是一种二维抗生素 可在临床治愈感染的同时恢复微生物群并防止再感染 [2] 公司临床项目进展 - 公司已成功进行FDA二期临床结束会议 并为ibezapolstat治疗艰难梭菌感染做好三期临床准备 与FDA就三期临床试验计划的关键要素达成一致 也就新药申请的非临床和临床开发计划达成一致 正在推进ibezapolstat进入国际三期临床试验 并准备向欧盟 英国 日本和加拿大提交临床试验指导请求 [2] Ibezapolstat二期临床试验 - 二期临床试验包括多中心 开放标签单臂阶段（2a期）和双盲 随机 活性对照 非劣效性阶段（2b期） 旨在评估ibezapolstat治疗艰难梭菌感染的临床疗效 包括药代动力学和微生物群变化 以及测试抗复发微生物群特性 [3] - 三期试验的关键要素已确定 包括方案设计 患者人群 主要和次要终点以及注册安全数据库的规模 根据FDA建议 主要疗效分析将使用符合EMA要求的改良意向性治疗（mITT）人群 预计mITT人群中有450名受试者 以1:1的比例随机分配到ibezapolstat或标准护理万古霉素组 [4] - 二期a阶段是一个开放标签队列 最多20名美国研究中心的患者 10名艰难梭菌引起腹泻的患者接受ibezapolstat治疗 所有患者随访28±2天 10名患者完成治疗后 试验监督委员会评估安全性和耐受性并提出提前终止2a期研究并进入2b期研究的建议 公司科学顾问委员会同意该建议 [5] - 二期b阶段 32名艰难梭菌感染患者以1:1的比例随机分配到ibezapolstat组或万古霉素组 治疗10天 随访28±2天 观察艰难梭菌感染复发情况 两组治疗在外观 给药时间和胶囊数量上相同 以保持盲法 公司报告称 二期试验中ibezapolstat治疗患者的总体临床治愈率为96% ibezapolstat耐受性良好 有3名患者出现轻度不良事件 均为胃肠道性质且无需治疗即可缓解 [6] - 没有与药物相关的治疗退出 严重不良事件或其他安全问题 在二期b阶段万古霉素对照组中 14名患者均实现临床治愈 公司有信心在三期试验中证明ibezapolstat相对于万古霉素的非劣效性 [7] - 二期b阶段试验因成功而终止 公司根据观察到的汇总盲法数据和其他因素做出该决定 包括维持临床试验站点的成本以及新冠疫情导致的入组缓慢 [8] - 二期b阶段试验最初设计为非劣效性试验 后来修订为包括中期疗效分析和独立数据监测委员会（IDMC）审查 基于盲法临床观察提前结束试验 无需进行中期分析 IDMC审查和非劣效性评估 公司认为呈现临床治愈率是代表ibezapolstat治疗艰难梭菌感染临床活性的最合适方式 [9] - 在二期临床试验中 公司还将评估药代动力学和微生物群变化 测试抗复发微生物群特性 在2a期数据中 观察到ibezapolstat治疗第三天结肠艰难梭菌完全根除 健康肠道微生物群过度生长 以及次级胆汁酸浓度增加 这可能与降低艰难梭菌感染复发的可能性有关 公司还报告了ibezapolstat的积极扩展临床治愈（ECC）数据 [10] Ibezapolstat相关 - Ibezapolstat是公司的主要抗生素候选药物 计划进入国际三期临床试验治疗艰难梭菌感染 是一种新型口服抗生素 是革兰氏阳性选择性谱（GPSS®）抗菌药物 是Acurx开发的新型DNA聚合酶IIIC抑制剂中的第一个 其活性谱有助于维持健康的肠道微生物群 [11] - 2018年6月被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为合格传染病产品（QIDP） 2019年1月被FDA授予“快速通道”指定 用于治疗艰难梭菌感染患者 [12] 艰难梭菌感染（CDI）相关 - 在美国 艰难梭菌感染仍然是医院 长期护理机构和社区中的一个重要医疗问题 每年约有500,000例感染 约20,000例死亡 目前用于治疗艰难梭菌感染的抗生素复发率在20% - 40%之间 公司内部估计美国每年艰难梭菌感染发病率接近600,000例 死亡率约为9.3% [13] 艰难梭菌感染中的微生物群和胆汁酸代谢 - 艰难梭菌可以是健康肠道微生物群的正常组成部分 但当微生物群失衡时 艰难梭菌会大量繁殖并引起感染 艰难梭菌产生的毒素会导致炎症 体液和粘液分泌以及肠道黏膜损伤 [14] - 胆汁酸在胃肠道中有多种功能 其中最重要的是通过抑制艰难梭菌生长来维持健康的微生物群 初级胆汁酸会增加艰难梭菌复发风险 而次级胆汁酸可防止疾病复发 ibezapolstat治疗对肠道微生物群的干扰最小 可使次级胆汁酸继续产生 有助于抗复发效果 [15] 公司概况 - Acurx制药公司是一家处于后期阶段的生物制药公司 专注于开发一类新的小分子抗生素 用于治疗难以治疗的细菌感染 公司的研发管线包括针对革兰氏阳性细菌的抗生素候选产品 [16]

文章核心观点 - 公司宣布将于2024年8月9日召开第二季度财报电话会议 [1][2] - 公司正在开发一种新型抗生素ibezapolstat,用于治疗难治性细菌感染 [4][5] - ibezapolstat已获得FDA的QIDP和Fast Track指定,有望获得新抗生素研发激励政策的支持 [5] - 公司专注于开发针对革兰氏阳性细菌的新型抗生素,包括艰难梭菌、耐甲氧西林金黄色葡萄球菌等 [6] 财务和业务情况 - 公司正在准备开展ibezapolstat的国际III期临床试验 [4] - 公司是一家后期生物制药公司,专注于开发新型小分子抗生素 [6] - 公司的研发管线包括针对革兰氏阳性细菌的抗生素产品候选药物 [6]

Additional analyses of clinical and microbiological data from the Phase 2b segment show favorable gut microbiome changes including increased relative proportion of Actinobacteria in ibezapolstat-treated patients with C. difficile Infection (CDI) Results consistent with those shown in earlier human volunteer studies and Phase 2a studies Preservation and increased concentrations of beneficial Firmicute (Bacilotta) phylum known to be involved in bile acid homeostasis and short chain fatty acid metabolism was ...

文章核心观点 - 该新闻报道了一家名为New to The Street的电视节目将在6月6日晚上9:30在Bloomberg TV上播出 [1] - 该节目将采访4家公司:生物制药公司Acurx Pharmaceuticals、房地产公司La Rosa Holdings、饮料公司Greene Concepts以及网络隐私公司Sekur Private Data [2][3][4][5] Acurx Pharmaceuticals公司 - 公司是一家后期生物制药公司,正在开发一种新型小分子抗生素,用于治疗严重细菌感染 [6] - 公司的主要产品Ibezapolstat已完成2期临床试验,用于治疗难治性肠道感染(CDI),与FDA达成3期临床试验方案 [6] - 公司预计Ibezapolstat有望获得FDA批准,市场规模可能超过10亿美元 [6] La Rosa Holdings公司 - 公司正在颠覆房地产行业的传统商业模式,提供基于AI技术的房地产中介服务平台 [7][8] - 公司为房地产经纪人提供100%佣金和多种收入来源的选择,吸引了大约14,000名经纪人 [8] - 公司的工作文化以人为中心,是房地产行业的领导者之一 [8] Greene Concepts公司 - 公司的"BeWater"品牌瓶装水和"Happy Mellow"CBD/维生素饮料产品在健康和保健饮料市场上具有"颠覆性" [9][10] - 公司的"BeWater"产品已进入沃尔玛的线上和线下销售渠道,这是一个重要里程碑 [9] - 公司在北卡罗来纳州马里昂设有生产基地,并在当地建立了100多个销售网点 [9][10] Sekur Private Data公司 - 公司提供一系列安全的云存储、通讯和数据管理解决方案,帮助企业和个人提高网络隐私和安全性 [11][15][16] - 公司的SekurMail和SekurVPN服务可以有效防范电子邮件和网络攻击,提供瑞士本地的私密通讯渠道 [11] - 公司采取严格的隐私保护措施,不会出售用户数据或进行数据挖掘 [11][16]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度末的现金总额为8.9亿美元,较2023年12月31日的7.5亿美元有所增加 [28] - 2024年第一季度研发费用为1.6亿美元,较2023年同期的1亿美元有所增加,主要是由于制造相关成本的增加 [29] - 2024年第一季度一般及行政费用为2.8亿美元,较2023年同期的1.9亿美元有所增加,主要是由于专业费用增加0.7亿美元和股份支付费用增加0.2亿美元 [30] - 公司在2024年第一季度报告净亏损4.4亿美元,每股摊薄亏损0.28美元,而2023年同期净亏损2.9亿美元,每股摊薄亏损0.25美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有一个主要候选药物ibezapolstat,用于治疗艰难梭菌感染 [10][11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备在美国、欧洲、英国、日本和加拿大开展ibezapolstat的注册申请 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻求战略交易,包括为ibezapolstat的进一步开发和潜在商业化寻找合作伙伴 [21] - 公司已与FDA达成共识,确定了ibezapolstat的III期临床试验方案,包括试验设计、统计分析人群等关键要素 [37][38][39] - 公司计划连续而非并行开展两项III期注册试验,以最有效利用公司的财务资源 [19] - 公司认为ibezapolstat有望成为30多年来首个获批的新类别抗生素,并可能对治疗艰难梭菌感染的高昂成本产生积极影响 [25][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ibezapolstat的临床结果持续优于同类药物感到兴奋,认为这款药物有望成为治疗艰难梭菌感染的首选疗法 [23][24][25] - 公司有信心通过与潜在合作伙伴的积极讨论,为ibezapolstat的III期开发和商业化寻找最佳路径 [47][72][73] - 公司认为现有的监管支持,如FDA的快速通道资格认定,将有助于加快ibezapolstat的上市进程 [24][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ed Arce 提问** - III期试验总共需要多少患者? [45] - III期试验是否包括II期试验作为一个注册试验? [45] **David Luci 回答** - III期试验每个试验需要450名MITT患者,共两个试验,合计900名MITT患者 [48] - II期试验不算作注册试验,需要进行两个新的III期注册试验 [48] 问题2 **James Molloy 提问** - 何时开始III期试验? III期试验的预计总成本是多少? [67] **David Luci 回答** - 计划在今年第四季度开始III期试验入组 [68] - 如果公司独立完成,III期试验的总成本预计在5000万-6000万美元左右,但公司正在寻求合作伙伴以降低成本 [69][70] 问题3 **James Molloy 提问** - 公司是否考虑申请优先审评券? [56] **Robert DeLuccia 回答** - 公司已经获得FDA的快速通道资格,享有优先审评,不需要再申请优先审评券 [58] - 不过公司可以考虑申请优先审评券,因为这可以作为一种潜在的资金来源 [59][63]

Agreement with FDA reached on key elements to move forward with our international Phase 3 clinical trial program Agreement also reached with FDA on complete non-clinical and clinical development plan for filing of a New Drug Application for marketing approval Planning continues to advance ibezapolstat into international Phase 3 clinical trials for treatment of C. difficile Infection (CDI) SME (Small and Medium-sized Enterprise) designation has been granted by the EMA (European Medicines Agency), which allo ...