财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年6月30日的现金总额为9.1百万美元,与2022年12月31日的9.1百万美元持平 [7] - 2023年6月30日结束的三个月研发费用为1.7百万美元,较2022年6月30日的0.9百万美元增加,主要由于2b期试验相关成本增加 [7] - 2023年6月30日结束的六个月研发费用为2.8百万美元,较2022年6月30日的1.7百万美元增加,主要由于2b期试验相关成本和咨询费用增加 [7] - 2023年6月30日结束的三个月一般及行政费用为1.7百万美元,与2022年6月30日的1.7百万美元持平,专业费用略有下降但员工薪酬相关成本略有增加 [7][8] - 2023年6月30日结束的六个月一般及行政费用为3.6百万美元,与2022年6月30日的3.6百万美元持平,专业费用下降0.2百万美元但员工薪酬相关成本增加0.2百万美元 [8] - 2023年6月30日结束的三个月净亏损为3.4百万美元或每股0.28美元,而2022年6月30日为2.6百万美元或每股0.26美元 [8] - 2023年6月30日结束的六个月净亏损为6.3百万美元或每股0.53美元,而2022年6月30日为5.3百万美元或每股0.52美元 [8] - 截至2023年6月30日,公司共有13,000,5128股股票 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在继续推进其主要抗生素候选药物ibezapolstat的2b期临床试验,目前已入组31名患者 [4] - 2b期试验的探索性终点包括比较ibezapolstat和标准治疗药物万古霉素对肠道菌群的影响,如果证实非劣效性,将进一步分析优效性 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进其第二个抗生素候选药物ACX375C的临床前研究,但未能获得CARB-X的2023年度资助,公司将继续寻求其他资助渠道 [5] - 公司对通过PASTEUR法案获得政府支持持乐观态度,认为这将是行业的"游戏规则改变者" [5] - 公司计划在即将到来的抗菌素耐药大会和IDWeek会议上进行多场演讲,介绍公司的创新技术 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2b期试验的中期数据分析结果持乐观态度,认为即使有2例患者未能治愈,也可能达到统计学非劣效性 [14][15] - 公司认为,如果ibezapolstat能够证明非劣效性,并进一步证明优效性,其在治疗C.difficile感染市场的内在价值将非常高 [15][16] - 公司表示,如果2b期试验需要扩大至72例患者,也有能力继续推进,可能会通过开拓国际试验点来加快入组速度 [36][37] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas Yip 提问** - 公司之前指引2b期试验中期分析将在2023年中完成,现在推迟到2023年下半年,主要原因是什么?公司采取了哪些措施来应对? [12][13][14] **Dave Luci 回答** - 公司之前的指引是2023年下半年完成2b期试验,现在进一步缩短至2023年第三季度或第四季度初完成。这主要是由于最近几个月入组速度明显加快,公司增加了试验点并引入了新的CRO,使得筛查和入组患者的速度有所提升 [13][14] 问题2 **Michael Okunewitch 提问** - 公司如何利用对肠道菌群的影响作为2b期试验的支持性指标,以及这对整体研究结果有何影响? [26][27] **Dave Luci 回答** - 公司在2a期试验中观察到,使用ibezapolstat治疗后,患者肠道菌群在3天内就能基本恢复正常,这是由于ibezapolstat的窄谱特性,只能杀灭C.difficile而不会破坏其他健康菌群。这有助于避免复发,是ibezapolstat的一大优势。在2b期试验中,公司将进一步分析这一指标,如果证实非劣效性,还将进一步分析优效性 [26][27] 问题3 **Jim Molloy 提问** - 公司第二候选药物ACX375C未能获得CARB-X本轮资助,公司后续的计划是什么?是否有其他资金来源可以支持该项目的推进? [31][32][33][34] **Dave Luci 回答** - 公司收到CARB-X拒绝ACX375C资助的通知是在7月下旬,公司已提出上诉但未获接受。公司将继续推进该项目的优化工作,并计划在CARB-X下一轮RFP公布时再次申请,因为CARB-X对公司的技术路线和化合物特性表示认可。同时公司也会继续寻求其他资助渠道 [31][32][33][34]

公司概况 - Acurx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一类新型抗生素，用于治疗世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌引起的感染[64] 抗生素候选药物 - 公司的首席抗生素候选药物 ibezapolstat 在临床试验中展现出潜在的治疗效果，且在治疗临床随访28天后未出现 C. difficile 感染复发的持续临床治愈率为100%[66] 资金募集 - 公司在2023年5月进行了一次注册直接发行，募集了约400万美元的资金，用于支持公司的研发和临床试验[70] 财务状况 - 公司自成立以来尚未产生任何营收，未来也不指望通过产品销售获得任何收入[78] - 截至2023年6月30日，公司的营运资金为620万美元，主要由910万美元的现金和100,000美元的预付款组成[84] - 截至2023年6月30日，公司的现金流量情况显示，经营活动中使用的净现金为351万美元[84] - 2023年6月30日，公司的融资活动提供的净现金为350万美元，主要来源于注册直接发行[85] 费用支出 - 研发支出主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他与产品组合相关的活动[78] - 三个月截至2023年6月30日的研发支出为173.6万美元，同比增长90%[82] - 六个月截至2023年6月30日的研发支出为275.2万美元，同比增长59%[83] - 三个月截至2023年6月30日的总营业支出为344.5万美元，同比增长31%[82] - 六个月截至2023年6月30日的总营业支出为634.8万美元，同比增长20%[83] 会计准则 - 公司在进行财务报表准备时需要做出影响资产、负债、收入和费用报告金额的估计和判断[87] - 公司在进行研发活动时会将研发成本列为费用，有时会提前支付未来研发服务的费用[88] - 公司会根据授予员工、高管和董事的奖励的授予日公允价值来确认服务成本[89] - 公司的员工股票期权具有与交易期权显著不同的特征，对期权定价模型的主观假设的变化可能会对公允价值计算产生重大影响[90] - 公司会根据服务提供商提供的服务的公允价值或服务的公允价值来确认服务成本[91] - 公司是一家新兴增长型公司，根据2012年的“JOBS法案”享有延长过渡期的权利，可以延迟采纳新的或修订后的会计准则[92] - 我们不认为截至2023年6月30日颁布的财务会计准则会对我们的财务会计测量或披露产生重大影响[92]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年3月31日的现金总额为7.2亿美元,相比2022年12月31日的9.1亿美元有所下降 [31] - 2023年第一季度研发费用为100万美元,相比2022年同期的80万美元有所增加,主要是由于2b期临床试验相关成本的增加 [32] - 2023年第一季度一般及行政费用为190万美元,与2022年同期的190万美元持平 [33] - 2023年第一季度公司净亏损为290万美元,每股亏损0.25美元,相比2022年同期的270万美元净亏损和0.26美元每股亏损有所增加 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在进行的是针对艰难梭菌感染的2b期临床试验,主要评估其口服抗生素ibezapolstat与标准治疗药物口服万古霉素的疗效 [10][11] - 由于新冠疫情期间患者入组速度较慢,公司已将参与临床试验的试验点从最初的12个增加到现在的28个 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进ibezapolstat的2b期临床试验,并期望通过独立数据监测委员会的中期评估后能够提前终止试验或继续入组 [13] - 公司对ibezapolstat能够在治疗艰难梭菌感染的同时适当管理患者肠道菌群非常感兴趣,认为这对抗生素治疗来说是一个非常出色的特点 [14] - 公司还在开发针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)等其他革兰阳性细菌感染的第二款抗生素候选药物ACX-375,并正在申请CARB-X的非稀释性资助 [21][23] - 如果PASTEUR法案获得通过,有望增强公司抗生素的商业前景,为公司的3期临床试验提供资金支持,并在美国公共卫生设施中储备公司的抗生素 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2b期临床试验的中期数据非常乐观,认为即使所有剩余患者都出现不良结果,也不太可能出现试验失败的情况 [59][60] - 公司预计,在标准治疗药物万古霉素组的患者中,治愈率可能在85%左右,而在ibezapolstat组可能会达到90%-100% [46] - 公司还表示,这次2b期试验首次将部分患者随访至用药结束后90天,预计ibezapolstat组不会出现复发 [47] - 公司对获得CARB-X资助持乐观态度,认为凭借最近的研发进展以及作为新类别抗生素的独特性,有较大可能在今年10月前获得CARB-X的批准 [22][50] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas 提问** 中期分析推迟至下半年的主要原因是什么 [43] **Dave Luci 回答** 公司给出了一个较为保守的时间范围,预计在下半年完成中期分析,而不是之前预期的中年 [44] 问题2 **Thomas 提问** 除了主要疗效指标,中期分析还可能看到哪些其他疗效信息 [45] **Dave Luci 回答** 公司预计ibezapolstat组的疗效在90%-100%之间,而标准治疗组可能在85%左右,且ibezapolstat组在随访90天内不会出现复发 [46][47] 问题3 **Jim Molloy 提问** 公司提到的"盲态数据非常出色"是什么意思,如何判断 [58] **Dave Luci 回答** 由于试验为双盲设计,公司无法知道具体分组情况,但从目前观察到的数据来看,几乎所有患者都获得了治愈,且在随访期内未出现复发,这是公司未曾见过的良好结果 [59][60]

公司概况 - Acurx Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一类新型抗生素，用于治疗世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌感染[54] 抗生素候选药物开发 - 公司的首席抗生素候选药物 ibezapolstat 具有独特的作用机制，针对 Pol IIIC 酶，已在临床试验中证实了其有效性[54] - 公司在 ECCMID 2023 科学会议上做了两个演讲，展示了 ibezapolstat 对具有对 C. difficile 抗药性的分离株的新型药理学和敏感性[57] 财务状况 - 公司自成立以来尚未产生任何销售收入，未来也不指望通过产品销售产生收入[65] - 公司自成立以来累计亏损约4150万美元，主要通过股权发行资助运营[71] - 截至2023年3月31日，公司的营运资金为530万美元，主要由720万美元的现金和20万美元的预付费用组成，抵消了210万美元的应付账款和应计费用[72] - 2023年3月31日的营运活动中净现金流出为193.3万美元，主要归因于股权激励和供应商付款[72] 费用情况 - 研发费用主要用于ibezapolstat的开发、临床前研究和其他与产品组合相关的临床前活动[66] - 未来的临床开发费用可能会因多种因素而显著变化，包括每位患者的试验成本、获得监管批准所需的试验次数、试验中包含的研究站点数量等[67] - 一季度的研发费用为101.6万美元，比去年同期的81.9万美元增加了24%，主要是由于Phase 2b临床试验相关成本和咨询费用的增加[70] - 一季度的总营业费用为290.3万美元，比去年同期的267万美元增加了9%[70] 会计准则和报告要求 - 公司的管理讨论和分析基于其按照美国通用会计准则编制的财务报表，需要对资产、负债、收入和费用的报告金额进行估计和判断[73] - 公司将研发成本视为发生时的费用，有时可能会为未来的研发服务提前支付现金。这些金额将被推迟，并在提供服务的期间支出[76] - 公司被定义为2012年《创业公司启动法案》中的新兴成长公司[80] - 公司选择延迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私人公司[80] - 公司可以依赖《创业公司启动法案》提供的其他豁免和减少报告要求[81] - 公司不需要提供关于财务报告内部控制的审计师鉴证报告[81] - 公司不需要提供所有可能要求的薪酬披露[81] - 公司不需要遵守公共公司会计监督委员会关于强制审计公司轮换或提供有关审计和财务报表的额外信息的要求[81] - 公司不需要披露某些与高管薪酬相关的事项[81] - 公司认为截至2023年3月31日颁布的某些会计准则不会对其财务会计测量或披露产生重大影响[81] - 公司作为较小的报告公司，不需要提供有关市场风险的定量和定性披露[82]

Acurx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ACXP) Q4 2022 Earnings Conference Call March 16, 2023 8:00 AM ET Company Participants Robert Shawah - Co-Founder & Chief Financial Officer David Luci - President & Chief Executive Officer Conference Call Participants Jason McCarthy - Maxim James Molloy - Alliance Global Partners Operator Greetings and welcome to the Acurx Pharmaceutical Fourth Quarter and Full Year 2022 Financial Results and Business Update. [Operator Instructions] As a reminder, this conference is being ...

公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发世界卫生组织、美国疾病控制与预防中心和美国食品和药物管理局列为优先病原体的细菌感染的新类抗生素[14] 抗生素候选药物ibezapolstat - 公司的首席抗生素候选药物ibezapolstat在2a期临床试验中表现出良好的耐受性，且无治疗相关的严重不良事件[20] - ibezapolstat的2a期临床试验结果显示，10名患者达到了临床治愈终点，表现出100%的治疗反应率[17] - ibezapolstat的2a期临床试验结果显示，患者在接受ibezapolstat治疗期间，有益的厚壁菌重新生长，这有助于减少CDI复发或新感染的可能性[21] - 公司已经完成了ibezapolstat的1期临床试验，结果显示该药物对于治疗CDI是安全且可耐受的[21] - ibezapolstat在Phase I试验中表现出与安慰剂相似的安全信号，无严重不良事件[23] - ibezapolstat在口服后的系统暴露非常低，无积累，且在肠道中的浓度是杀死CDI细菌所需最小抑菌浓度的约2500倍[23] - ibezapolstat是目前唯一已知通过作用于Pol IIIC来靶向C. difficile的临床阶段化合物[23] - 公司已获得FDA的新药申请（IND）和快速通道指定，以及将ibezapolstat指定为合格的传染病产品（QIDP）[23] - 公司已完成所有ibezapolstat的IND前临床研究，包括毒理学、药代动力学和体外微生物学研究[33] - ibezapolstat在22株C. difficile菌株中的活性类似于万古霉素和甲硝唑[35] - ibezapolstat对大肠杆菌等肠道细菌的活性较低，但对C. difficile的活性较高[35] - ibezapolstat在口服后在肠道黏膜中的浓度较高，而在尿中的排泄较少[34] - ibezapolstat对C. difficile的靶酶Pol IIIC具有抑制作用，可导致DNA复制的抑制[30] 抗生素研发管线 - 公司的研发管线包括针对革兰阳性细菌的临床阶段和早期阶段的抗生素候选药物，包括针对耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）、耐万古霉素肠球菌（VRE）和耐青霉素链球菌（PRSP）的ACX-375C[19] - 公司的技术在2a期临床试验中首次验证了DNA聚合酶IIIC作为治疗上相关的抗菌靶点[20] - 公司的研发管线还包括其他具有相同未开发机制的早期阶段抗生素候选药物，这些候选药物在动物研究中已经证明了概念验证[19] - 公司与Leiden University Medical Center合作进行研究项目，旨在加速ACX-375项目的候选产品选择，用于治疗耐药细菌感染[32] CDI及治疗 - CDI是引起结肠炎和严重腹泻的细菌感染，每年在美国和欧洲有超过一百万例病例[48] - C. difficile是CDI的病原菌，是医院、长期护理机构和社区中最常见的医疗相关感染之一[49] - CDI通常是在使用广谱抗生素后发展的[51] - CDI患者中20%至40%会出现第二次感染[51] - 目前CDI的标准治疗是万古霉素或甲硝唑[52] - Fidaxomicin是治疗CDI的一种抗生素，2011年获得FDA批准[52] - Ridinilazole是一种口服小分子抗生素，旨在选择性靶向C. difficile细菌[55] 市场前景及竞争 - 公司面临来自各方的激烈竞争，包括大型制药公司、专业制药公司和生物制药公司等[70] - ibezapolstat有望在市场上占据CDI市场40%的份额，预计每年在美国单独的销售额将超过10亿美元[69] 临床试验及审批流程 - 美国政府对药品产品进行广泛监管，包括严格的审批和监管流程[59] - 在进行人体临床试验之前，药物候选品必须经过严格的临床前测试[62] - 临床试验必须在合格的研究人员监督下进行，并根据详细的协议进行，包括监测安全性和有效性标准[63] - 临床试验通常分为三个阶段，以评估安全性、剂量耐受性、吸收、代谢、分布和排泄等方面[63] - FDA对新药申请进行审查，以确定产品是否安全有效，是否符合cGMP要求，以确保产品的质量和纯度[65] - FDA可能会发出批准信或完整回应信，前者授权产品在特定适应症下进行商业营销，后者指出申请中的不足之处[65] 市场预测及成本估算 - ibezapolstat的制造过程被认为是高效的，预计成本低于初步销售价格估计范围的5%[66] - 根据内部估计，美国每年约有60万例C. difficile感染，约有9.3%的死亡率[67]