Second Quarter 2023 Earnings Call Call Agenda Welcome Jessica Tieszen | Associate Director, Investor Relations CEO Opening Remarks Steve Davis | Chief Executive Officer Comm ...

公司概况 - 公司是一家专注于中枢神经系统疾病和罕见病领域创新药物开发和商业化的生物制药公司[43] 产品信息 - 公司拥有两款商业产品，分别是NUPLAZID和DAYBUE，分别用于治疗PDP和Rett综合征[43] - 公司在2023年3月获得了DAYBUE在Rett综合征治疗方面的FDA批准，并在同年4月开始在美国销售[43] 与Neuren的合作 - 公司在2023年6月向Neuren支付了4000万美元的里程碑付款，并将这笔款项资本化为无形资产[45] - 公司在2023年6月向Neuren支付了2960万美元的PRV价值，并将这笔款项资本化为无形资产[46] - 公司在2023年7月扩展了与Neuren的许可协议，获得了trofinetide在北美以外地区的权利，以及全球在Rett综合征和脆性X综合征方面的权利[46] - 公司向Neuren支付了1亿美元的前期付款，并根据特定商业和销售里程碑的达成，还有可能支付高达4.263亿美元的额外里程碑付款[47] 新药物研发 - 公司在2023年6月宣布将ACP-101（鼻内卡贝托辛）作为罕见疾病组合的新一期3研发候选药物，用于治疗PWS的过度进食症状[47] - 公司在2022年6月收购了全球开发和商业化ACP-101的权利，并计划在2023年第四季度启动第三期研究[48] - 公司在2022年8月宣布正在开发一种内部发现的新分子ACP-204，用于治疗阿尔茨海默病精神病症状[48] 财务信息 - 2023年6月30日，公司的研发费用为58771千美元，较2022年同期的75646千美元有所下降[62] - 2023年6月30日，公司的销售、一般和管理费用为96000千美元，较2022年同期的89900千美元有所增加[63] - 2023年6月30日，公司的产品销售成本为750万美元，占净产品销售额的5%[61] - 2023年6月30日，公司的研发费用为127915千美元，较2022年同期的204501千美元有所下降[65] 资金运营 - 公司主要通过股票销售、合作协议支付、债务融资、利息收入以及NUPLAZID和DAYBUE销售收入资助运营[67] - 预计公司现金、现金等价物和投资证券将足以支持未来12个月及更长时间的计划运营[67] - 公司可能需要未来额外融资以支持运营，未来资本需求取决于多个因素，包括产品候选人或研发项目的收购成本、研发项目的范围和优先级、合作伙伴达成里程碑等[67]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度录得118.5百万美元的净销售额,同比增长3% [47] - 需求瓶装同比增长约2%,主要由于新患者启动在社区和长期护理渠道的增加 [31][32] - 销售额同比略有下降约2%,主要由于渠道库存的季节性波动 [47][48] - 研发费用从上年同期的128.9百万美元下降至69.1百万美元,主要由于去年第一季度计入了6000万美元的Stoke合作前期费用 [48] - 销售及一般管理费用略有增加至101.2百万美元,但预计全年将保持与2022年基本持平 [49] - 公司现金余额为402.9百万美元,较2022年末的416.8百万美元略有下降,但财务状况仍然稳健 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 NUPLAZID业务 - NUPLAZID业务在第一季度录得118.5百万美元的净销售额,同比增长3% [47] - 需求瓶装同比增长约2%,主要由于新患者启动在社区和长期护理渠道的增加 [31][32] - 公司正在通过提高医生对NUPLAZID真实世界证据数据的认知,来推动市场份额的进一步提升 [33] - NUPLAZID业务自2019年转为现金流正后,每年的盈利能力都在不断提升 [34] DAYBUE业务 - DAYBUE于3月10日获批,成为首个获批治疗雷特综合征的药物 [9][12] - 公司已于4月中旬实现DAYBUE的商业化上市,并正在与医保公司进行报销谈判 [13][28] - 目前已有超过90%的开放性延长研究患者开始转为付费患者 [93] - 公司正在积极与医疗机构和医生群体进行沟通,已覆盖超过50%的已诊断雷特综合征患者 [25][26] - 公司正在进行一项大规模的前瞻性自然研究,以了解DAYBUE在真实世界中的使用情况 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司尚未提供DAYBUE业务的具体市场数据,表示将在下一季度财报时提供 [80][81] - NUPLAZID业务在社区和长期护理渠道的新患者启动均有所增加,显示市场份额有所提升 [31][32][33] - 整体帕金森病药物市场仍处于疫情后恢复阶段,尚未完全恢复到疫情前水平 [32][33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进DAYBUE的商业化,并与医保公司进行积极沟通以确保患者获得报销 [13][28] - 公司将继续优化NUPLAZID商业费用,提升该业务的盈利能力 [34] - 公司正在推进ADVANCE-2项目,评估pimavanserin治疗精神分裂症阴性症状的潜力,预计2024年初公布结果 [10][41][42] - 公司已完成ACP-204的1期临床,计划与FDA讨论后续2期临床开发计划,将其评估为治疗阿尔茨海默病精神病的潜在疗法 [43][44][45] - 公司将继续关注业务发展和盈利能力的平衡,适当进行并购等外部拓展 [120][121] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DAYBUE的上市反响感到高度鼓舞,医疗界和患者家属的反馈都非常积极 [12][30] - 公司认为NUPLAZID业务仍有进一步增长的潜力,一方面通过提高医生对真实世界证据的认知,另一方面随着帕金森病患者就诊量的恢复 [17][33] - 公司对ADVANCE-2项目和ACP-204的后续临床开发充满信心,认为这些管线都有望为公司带来新的增长动力 [10][43] - 公司将继续保持谨慎的投资策略,在保证现金流和盈利能力的同时,适当进行外部拓展 [120][121] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ritu Baral 提问** 关于DAYBUE的医保报销情况,公司是否遇到任何意外的事前授权要求或对特定患者群体的限制? [56] **Brendan Teehan 回答** 公司目前与医保公司的沟通进展顺利,尚未发现有任何特别的限制。公司正在通过医疗必要性等方式,帮助初期患者获得报销。预计未来60-90天内会有更多政策决定出台。公司对获得广泛报销持乐观态度 [58][59][60][61] 问题2 **Charles Duncan 提问** 公司是否计划建立雷特综合征患者登记系统,以及即将发布的两篇论文是否会对DAYBUE的采用产生影响?此外,是否存在关于使用DAYBUE时处理腹泻的反馈? [67] **Brendan Teehan 和 Kathie Bishop 回答** 公司正在启动一项前瞻性的真实世界研究,以了解DAYBUE在实际应用中的情况,包括长期疗效和腹泻管理。公司已经与医生和患者家属就腹泻管理进行了充分沟通,并在标签中明确了相关指导,获得了积极反馈。即将发布的论文也将提供更多临床数据支持 [69][70][71][73][74] 问题3 **Tessa Romero 提问** 除了DAYBUE销售收入,公司还将提供哪些关键指标来评估该业务的发展情况? [78] **Mark Schneyer 回答** 公司目前仅在上市3周,暂时无法提供具体的指标。但公司承诺在下一季度财报时,将提供一系列有意义的指标,以便投资者了解DAYBUE业务的进展情况 [80][81]

营收情况 - 公司营收同比增长10% [1] - 净营收达到1亿美元 [1] 利润状况 - 净利润同比增长15% [2] - 毛利润率提高至20% [2] 成本控制 - 成本控制效果显著，净利润增长明显 [3] - 成本管理得当，使得毛利润率有所提高 [3] 现金流 - 现金流量稳定，公司财务状况良好 [4]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发和商业化创新药物的生物制药公司[206] - 公司成功开发并商业化了NUPLAZID (pimavanserin)，并获得了FDA批准用于治疗帕金森病精神病的幻觉和妄想[206] - 公司目前正在评估pimavanserin用于治疗精神分裂症的负性症状，并计划在2024年初公布顶线结果[208] - 公司正在开发内部发现的新分子ACP-204，计划在完成阶段1临床试验后评估其在阿尔茨海默病精神病患者中的各种剂量[208] - 公司与Stoke签订了许可和合作协议，共同发现、开发和商业化用于治疗中枢神经系统严重和罕见遗传神经发育疾病的新型RNA药物[208] 研发费用 - 公司的研发费用主要包括外部服务提供商的费用、工资和相关人员费用、设施和设备费用以及与早期商业化产品候选者相关的其他成本[214] - 公司2022年的研发费用总额为3.61575亿美元，其中包括NUPLAZID、Trofinetide和早期项目的外部服务提供商费用、内部成本和股权补偿[215] - 公司预计未来研发费用将继续增加，特别是在进行符合FDA批准NUPLAZID后的后市场研究和推进pimavanserin治疗精神分裂症的研发方面[215] 销售情况 - 2022年和2021年的产品销售净额分别为5.172亿美元和4.841亿美元，主要由于2022年NUPLAZID的平均毛销售价格较2021年提高[228] - 2022年销售折让和应计金额总额为3.6629亿美元，其中包括分销费用、折扣、共付、回报等[229] 资金情况及未来计划 - 公司通过股票销售、合作协议支付、债务融资、利息收入和NUPLAZID销售收入等方式资助运营[238] - 公司预计未来12个月内的现金、现金等价物和投资证券将足以支持计划运营[238] - 公司可能需要未来大量额外融资来支持运营，未来资本需求将取决于多个因素，包括研发活动、产品销售成本、商业化费用等[239] - 公司计划通过现有资金、公开或私人股票销售、债务融资或战略合作来满足未来现金需求[240] - 公司将现金主要投资于货币市场基金、美国国债和高质量、市场化的债务工具，以保持本金和流动性[241] - 公司的主要现金需求包括运营、制造和资本支出，计划通过现有财务资源和产品销售收入来满足[242] - 公司在2022年底的现金、现金等价物和投资证券为4.168亿美元，较2021年底的5.207亿美元减少了1.039亿美元[244] - 2022年运营活动中的净现金流为1.14亿美元，较2021年的1.257亿美元和2020年的1.362亿美元有所减少[245] - 2022年投资活动中的净现金流为7.32亿美元，较2021年的净投资活动流出7.11亿美元和2020年的净投资活动流入1.925亿美元有所增加[245] - 公司未涉足与未合并实体或金融合作伙伴关系，因此不会受到与这些关系有关的融资、流动性、市场或信用风险的重大影响[246]