文章核心观点 - 公司将停止PRECISION1试验,因为该试验不太可能达到加速审批所需的疗效阈值 [4] - 公司将专注于商业化其已获批的FYARRO®产品,并进行全面的战略评估以最大化股东价值 [2][5] - 为进一步保留现金头寸,公司将暂停新的患者入组,但继续为已入组患者提供治疗,同时将R&D员工减少80%,从而将现金储备延长至至少2026年下半年 [3][6] 根据相关目录分别进行总结 PRECISION1试验 - 公司将停止PRECISION1试验,因为独立数据监测委员会分析显示该试验不太可能达到支持加速审批所需的疗效阈值 [4] - 仍从该试验中获益的约25名患者将有资格转入计划中的扩大接入方案,公司将在稍后提供PRECISION1试验的完整分析 [4] 商业化和战略评估 - 公司将专注于商业化其已获批的FYARRO®产品,这是治疗晚期恶性PEComa(一种罕见且侵略性强的癌症)的首选治疗方法 [5] - 公司将进行全面的战略评估,以最大化股东价值 [2] 现金保留和管线调整 - 为进一步保留现金头寸,公司将暂停新的患者入组,但继续为已入组患者提供治疗,这两项正在进行的II期试验已经入组足够的患者,预计今年晚些时候可以评估初步疗效信号 [6] - 公司将将R&D员工减少80%,这些措施将使公司的现金储备延长至至少2026年下半年 [3][6]

财务数据和关键指标变化 - FYARRO产品销售额为620万美元,与上年同期持平,较第一季度增长15% [30] - 截至第二季度末,公司现金、现金等价物和短期投资达7860万美元,资金充足,可支持运营至2025年第四季度 [31] - 研发费用1310万美元,与上年同期基本持平,主要用于PRECISION1试验和内分泌癌以及神经内分泌瘤项目的推进 [32] - 销售、一般及管理费用790万美元,较上年同期下降,主要由于商业、营销和人员费用的精简以及法律费用的减少 [33] - 第二季度净亏损1460万美元,较上年同期1800万美元有所下降 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - FYARRO在学术和社区医疗机构的渗透率和需求均保持良好,自上市以来已有超过200家医疗机构订购 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于利用nab技术和强效mTOR抑制剂sirolimus的独特组合,以实现更完全的mTOR靶点抑制、更强的肿瘤抑制和更广的治疗指数 [11] - FYARRO已成为恶性PEComa治疗的首选,自2022年2月上市以来累计销售5.11亿美元 [13] - 公司正在探索nab-sirolimus用于更大适应症的mTOR驱动肿瘤,包括晚期或复发性子宫内膜癌和神经内分泌瘤 [14][15] - PRECISION1试验是一项旨在获批的肿瘤无关试验,评估携带TSC1或TSC2失活突变的实体瘤患者,已完成入组120例 [17][23] - 公司预计PRECISION1试验将于年底完成,并计划于2025年提交FDA申请 [36][37] - 公司估计携带TSC1和TSC2突变的肿瘤患者总数约为16,000例,其中约一半集中在高NGS检测专科,这些医生可能会在二三线后使用nab-sirolimus [26][27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PRECISION1试验结果持乐观态度,认为如果与之前的中期结果相当或有所改善,有望获得FDA批准 [25][29] - 公司对FYARRO在PEComa适应症的持续增长前景保持乐观,但预计未来增长将是渐进式的 [91] 其他重要信息 - 无相关内容 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Roger Song 提问** 对于PRECISION1试验第二次中期数据,公司有何预期?公司将如何与FDA讨论并达成共识? [39][40][41][42] **David Lennon 回答** 第二次中期数据将报告80例患者(每组40例)的主要终点独立评估的客观缓解率。公司将与FDA就此数据展开讨论,探讨提交申请的可能性 [40][41][42] 问题2 **Joseph Catanzaro 提问** PRECISION1试验后续如何进行?是否会调整试验设计和目标入组人数? [52][53][54] **David Lennon 回答** 目前公司没有调整试验的计划,预计将按原计划完成120例患者的入组,并于明年初报告全部结果 [53][54] 问题3 **Ahu Demir 提问** 公司是否会披露PRECISION1试验不同治疗线患者的数据?公司如何看待内分泌癌试验与既往mTOR抑制剂试验的比较? [65][66][67][69][70][71][72] **Loretta Itri 回答** 公司将披露总体缓解率,是否会分析不同治疗线的差异还需看具体数据。内分泌癌试验设计是基于既往研究,旨在探索能否在一线或二线替代化疗 [66][69][70][71][72] 问题4 **Dan 提问** 公司对神经内分泌瘤试验有何预期?未来是否考虑其他药物组合? [81][82][83][87][88][89][90][91] **David Lennon 和 Loretta Itri 回答** 既往mTOR抑制剂在神经内分泌瘤中显示低缓解率但延长无进展生存期,公司希望nab-sirolimus能显示更好的初始缓解率。公司正在评估未来的潜在组合,但现阶段为时尚早。对于PEComa市场,公司认为增长将是渐进的 [87][88][89][90][91]

业绩总结 - FYARRO®自上市以来销售额达到了51.1百万美元，反映了持续稳定的需求增长[9] - FYARRO®在2024年第二季度的净销售额为6.2百万美元，较2024年第一季度增长14%[13] - FYARRO®在美国主要肿瘤中心的产品需求依然强劲，年至今账户再订购率约为80%[15] 产品研发 - PRECISION1注册意向性试验正在进行中，预计将于年底完成[10] - 公司的研发费用主要用于PRECISION1、EEC和NETs试验[17] - PRECISION1的2/3中期分析预计在第三季度公布，同时也预计在2025年初公布120名患者的完整结果[19] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日的现金、现金等价物和短期投资总额为78.6百万美元，预计资金可以支持运营至2025年第四季度[11] 未来展望 - 公司预计在2025年初向FDA提交nab-sirolimus用于肿瘤不可知指标的申请[21]

产品销售与财务表现 - 公司在美国市场推出FYARRO，2024年第二季度和上半年分别实现净产品销售额6.2百万美元和11.5百万美元[104] - 公司与BMS的许可协议下，2024年第二季度和上半年分别支付产品销售版税0.5百万美元[107] - 公司与EOC的许可协议中，2021年第四季度确认许可收入1百万美元，并支付给BMS的子许可费用为0.2百万美元[108] - 截至2024年6月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资共计7860万美元[113] - 公司预计现有资金将支持其运营至2025年第四季度[113] - 自成立以来，公司每年均录得净亏损，截至2024年6月30日，累计亏损达3.018亿美元[113] - 2024年上半年，公司产品净销售额为1153.2万美元，较2023年同期的1206.9万美元有所下降[121] - 2024年上半年，公司运营亏损为3509.6万美元，较2023年同期的3637万美元有所减少[120] - 2024年上半年，公司研发费用为2668.6万美元，较2023年同期的2427.1万美元有所增加[124] - 2024年上半年，公司销售、一般及行政费用为1851.2万美元，较2023年同期的2298.3万美元有所减少[122] - 2024年上半年，公司其他收入净额为222.4万美元，较2023年同期的317.6万美元有所减少[126] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，主要由于研发成本、临床试验、监管审批及产品商业化[113] - 公司于2022年9月22日通过私募股权融资（2022 PIPE融资）获得净资金7220万美元[128] - 公司于2022年3月17日与Cowen and Company, LLC（Cowen）签订销售协议，可能通过市场发行方式出售最多7500万美元的普通股[128] - 截至2024年6月30日，公司尚未通过销售协议出售任何普通股[128] - 公司通过销售协议和货架注册声明（Shelf Registration Statement）计划出售最多1.5亿美元的证券，包括普通股、优先股、债务证券、认股权证或这些证券的组合[128] - 2022年9月22日，公司通过2022 PIPE融资协议出售3,373,526股普通股和2,426,493份预融资认股权证，净收益为7220万美元[128] - 2024年上半年，公司经营活动现金流出为2881万美元，投资活动现金流入为698.4万美元，融资活动现金流入为7.7万美元[128] - 2023年上半年，公司经营活动现金流出为3806.8万美元，投资活动现金流入为6689万美元，融资活动现金流入为32.1万美元[128] - 2024年上半年，公司经营活动现金流出主要由净亏损3290万美元、运营资产和负债增加190万美元及非现金调整600万美元导致[129] - 2023年上半年，公司经营活动现金流出主要由净亏损3320万美元、运营资产和负债增加900万美元及非现金调整410万美元导致[129] - 2024年上半年，公司投资活动现金流入主要来自短期投资到期3480万美元，减去购买短期投资2660万美元和固定资产130万美元[130] 研发与临床试验 - 公司终止与Mirati的合作协议，专注于FYARRO在子宫内膜癌和神经内分泌肿瘤的二期临床试验[106] - 公司预计2024年第三季度报告PRECISION1试验的两阶段中期分析结果，包括80名患者的总体响应率分析[104] - 公司预计2024年底完成PRECISION1试验，2025年初公布结果[106] - 公司预计2024年研究与开发成本将增加，主要由于PRECISION1试验和其他临床项目的费用[111] - 公司正在进行的临床试验包括FYARRO与来曲唑联合治疗晚期或复发性子宫内膜癌，以及FYARRO在胃肠道、肺或胰腺的神经内分泌肿瘤中的应用[112] - 公司预计研发费用将随着FYARRO在其他适应症的临床试验和潜在产品管线的扩展而增加[117] 法律与仲裁 - 公司面临EOC的仲裁，预计2024年下半年将作出决定，可能影响销售、一般和管理费用[112] 合作与许可协议 - 公司与BMS的许可协议下，2024年第二季度和上半年分别支付产品销售版税0.5百万美元[107] - 公司与EOC的许可协议中，2021年第四季度确认许可收入1百万美元，并支付给BMS的子许可费用为0.2百万美元[108] - 公司预计2024年8月26日前向BMS支付5.8百万美元[107]

财务表现 - FYARRO®销售额为620万美元，较上一季度增长15%[5] - 第二季度净亏损为1460万美元,较2023年同期的1800万美元有所下降[9] 临床试验进展 - 计划在第三季度进行PRECISION1试验的两三分之一的中期分析[6] - 正在进行两项额外的II期试验,预计年底前会有初步数据[7] 财务状况 - 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和短期投资为7860万美元,预计可为公司运营提供资金至2025年第四季度[8]

Company to Host Conference Call and Webcast on August 7, 2024LOS ANGELES, July 31, 2024 /PRNewswire/ -- Aadi Bioscience, Inc. (NASDAQ: AADI), a commercial-stage precision oncology company focused on developing and commercializing therapies for cancers with alterations in the mTOR pathway, today announced that it will host a conference call and live webcast on Wednesday, August 7, 2024, at 8:30 am EDT (5:30 am PDT) to report second quarter 2024 financial results and provide recent corporate updates.Conferenc ...

文章核心观点 - 该公司是一家专注于开发和商业化针对mTOR通路改变的癌症治疗药物的精准肿瘤学公司 [3] - 公司正在探索使用nab-sirolimus进行多项临床试验,包括PRECISION1试验(肿瘤无关的注册意向试验)和针对神经内分泌瘤及子宫内膜癌的单适应症II期试验 [4] 公司概况 - 公司名称为Aadi Bioscience,Inc.,是一家商业化阶段的精准肿瘤学公司 [3] - 公司专注于开发和商业化针对mTOR通路改变的癌症治疗药物 [3] - 公司已获得FDA批准并商业化FYARRO®用于治疗成人局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa) [3] 临床试验情况 - 公司正在进行PRECISION1试验,这是一项II期肿瘤无关的注册意向试验,探索nab-sirolimus在携带TSC1或TSC2失活性改变的恶性实体瘤患者中的疗效 [4] - 公司还在进行两项单适应症II期试验,分别探索nab-sirolimus在神经内分泌瘤和子宫内膜癌患者中的疗效 [4]

文章核心观点 - nab-sirolimus 在体内实验中显示出更高的肿瘤内药物浓度、更强的mTOR靶点抑制作用和更强的抗肿瘤活性,相比于静脉和口服mTOR抑制剂 [2][3][4] - 这些结果支持进一步临床探索nab-sirolimus作为单药或联合用药的潜力 [5] - 公司正在开展一项针对难治性mTOR驱动型癌症内膜癌的II期临床试验,评估nab-sirolimus联合letrozole的疗效和安全性 [6][7][8][9][10] 公司概况 - Aadi Bioscience是一家专注于开发和商业化针对mTOR通路异常的癌症治疗药物的精准肿瘤学公司 [11] - 公司已获批上市FYARRO®用于治疗成人局部晚期不可切除或转移性恶性血管周皮细胞瘤(PEComa) [11] - 公司正在探索nab-sirolimus在多个适应症的开发,包括PRECISION1项目(肿瘤无关的TSC1/TSC2基因突变实体瘤)和神经内分泌瘤、内膜癌等单一适应症的II期试验 [12] 投资风险 - 公司的前景和发展存在不确定性,包括nab-sirolimus在其他适应症的临床开发和监管审批风险,以及可能出现的不良反应和安全性问题 [14][15] - 公司未来的资本需求和融资需求存在不确定性 [14][15]

公司业务 - 公司专注于开发和商业化针对mTOR通路变异癌症的精准疗法[127] - FYARRO在2021年11月获得FDA批准，用于治疗成人晚期不可切除或转移性恶性PEComa，2024年3月份实现净产品销售额为5.4百万美元[128] - 公司与Mirati Therapeutics, Inc.合作的KRASG12C突变非小细胞肺癌和其他实体瘤的Phase 1/2试验已终止，重点转向EEC和NETs的Phase 2试验[131] - 公司与BMS签订的许可协议中，根据协议的条款，公司应支付20%的所有转让费用给BMS[136] - 公司与EOC Pharma签订的许可协议已于2022年6月终止，双方已就此事项进行仲裁[138] 财务状况 - 2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8830万美元[147] - 2024年3月31日，净亏损为1828.9万美元[163] - 2024年3月31日，产品销售净额为535.3万美元[163] - 2024年3月31日，销售、一般和管理费用为1062万美元[164] - 2024年3月31日，研发费用为1359.3万美元[165] 资金情况 - 公司签署了2022 PIPE融资协议，出售了3373526股普通股，募集资金7220万美元[175] - 2024年第一季度，公司经营活动现金流为净现金流出1,965.3万美元[176] - 2024年第一季度，公司投资活动现金流入1055.5万美元，主要与短期投资到期1890万美元、购买短期投资760万美元和固定资产70万美元有关[179] - 2024年第一季度，公司融资活动现金流出与延迟发行费用有关[181] 合作与协议 - 公司与Fresenius Kabi签署了FYARRO生产协议，有效期至2024年7月31日，公司可以购买FYARRO用于美国和加拿大的临床或商业用途[185] - 公司与各组织签订了进行研发活动的合同，包括管理临床试验活动的临床试验组织和制造用于临床试验的药物产品的制造公司[186] 会计准则 - 公司的财务报表按照美国通用会计准则（GAAP）编制，需要进行一定的估计、判断和假设，这些可能会影响资产和负债的报告金额以及在报告期间的收入和支出金额[188]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第一季度现金、现金等价物和短期投资为8830万美元 [1] - 2024年第一季度FYARRO净产品销售额为540万美元,较上年同期下降8.8%,主要由于分销商订单模式变化和新商业患者启动数量下降 [1][3] - 2024年第一季度研发费用为1360万美元,较上年同期增加,主要由于PRECISION1试验持续推进以及内分泌癌和神经内分泌瘤项目的进展 [1] - 2024年第一季度销售、一般及管理费用为1060万美元,较上年同期下降,主要由于法律和咨询费用减少,部分被裁员相关的遣散费抵消 [1] - 2024年第一季度净亏损为1830万美元,较上年同期增加 [1] 各条业务线数据和关键指标变化 - FYARRO在恶性PEComa治疗中的地位进一步巩固,已有超过200家医疗机构订购 [1][2] - 公司终止与Mirati(现BMS)的合作,停止评估nab-sirolimus与KRAS抑制剂adagrasib联合用药的临床试验,以集中资源开展内分泌癌和神经内分泌瘤的II期试验 [2][3] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于利用nab技术提升mTOR抑制剂sirolimus的疗效,开发适用于TSC1/TSC2基因失活肿瘤的nab-sirolimus [1][2] - PRECISION1试验已完全入组,为评估nab-sirolimus在TSC1/TSC2突变实体瘤中的疗效提供关键数据 [1][2] - 公司还在开展nab-sirolimus治疗内分泌癌和神经内分泌瘤的II期试验,为拓展适应症创造机会 [2] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有望在2024年第二季度实现FYARRO销售增长 [3] - 公司有望在2024年第三季度公布PRECISION1试验的中期数据分析结果,这将是一个重要里程碑 [1][2] - 公司有望在2024年底完成PRECISION1试验,并在2025年获得完整数据 [2] - 公司有信心利用nab-sirolimus的独特优势,成为一家多适应症的精准肿瘤学公司 [1] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Roger Song 提问** 询问内分泌癌和神经内分泌瘤试验的预期数据和意义 [4] **Loretta Itri 回答** 这些是II期分阶段试验,第一阶段各约10例患者,预计今年底能够报告初步疗效和安全性数据,这对这些适应症的潜力很重要 [4] 问题2 **Joseph Catanzaro 提问** 询问FYARRO商业动态中"蚕食"现象的原因 [5][6] **Dave Lennon 回答** 这可能是由于一些非PEComa患者被临床试验所吸引,而不是PEComa患者被临床试验吸引,因为PEComa患者是排除在临床试验之外的,这种影响很小,随着临床试验完全入组,商业业务有望恢复增长 [5][6] 问题3 **Ahu Demir 提问** 询问终止与Mirati合作的原因,以及未来是否会在RAS突变肿瘤中评估nab-sirolimus [7] **Dave Lennon 回答** 这是基于财务和战略考虑,暂时没有计划在RAS突变肿瘤中评估nab-sirolimus,未来会根据获得的临床数据再做决定 [7]