Aadi Bioscience, Inc. AMPECT 试验结果 - Aadi Bioscience, Inc. 在 AMPECT 试验中展示了长期的疗效和安全性结果[1] - nab-sirolimus 对于晚期 PEComa 患者的反应持续了中位数39.7个月[2] - nab-sirolimus 的长期、持久的反应和可耐受的安全性对于患有这种罕见疾病的患者来说是个好消息[3]

Aadi Bioscience, Inc.（NASDAQ：AADI） - Aadi Bioscience, Inc.是一家专注于为患有mTOR通路变异的患者开发和商业化精准疗法的生物制药公司[1] - 在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统癌症研讨会上，Aadi Bioscience公司展示了关于TSC1和TSC2基因失活变异在晚期泌尿生殖系统（GU）癌症患者中的分析结果[1] - Aadi公司正在进行PRECISION 1研究（NCT05103358），该研究目前正在招募携带TSC1和/或TSC2基因失活变异的实体瘤患者[1] FYARRO® - Aadi公司已获得FDA批准并已商业化FYARRO®，用于治疗成人局部晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮细胞瘤（PEComa）[4] PRECISION1 - Aadi公司还启动了PRECISION1，这是一项针对携带TSC1或TSC2基因失活变异的mTOR抑制剂原始恶性实体肿瘤的2期肿瘤不可知注册试验[5]

Aadi Bioscience, Inc.介绍 - Aadi Bioscience, Inc.是一家专注于为患有mTOR通路突变的患者开发和商业化精准疗法的生物制药公司[2] - 在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)胃肠道(GI)癌症研讨会上，Aadi Bioscience, Inc.宣布了海报展示[2] - 一项关于患有TSC1和TSC2基因突变的晚期胃肠道(GI)癌症患者的真实世界分析显示，在138,671名患有GI癌症的患者中，有1,898名患者携带至少一个已知或可能的TSC1或TSC2基因失活突变[2]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度FYARRO销售额为6百万美元,同比增长40% [28] - 公司前9个月累计FYARRO销售额为80百万美元 [14] - 公司第三季度研发费用为11.9百万美元,同比增加 [28] - 公司第三季度销售及管理费用为11.2百万美元,同比增加 [29] - 公司第三季度净亏损为16.3百万美元,同比增加 [30] - 公司截至第三季度末现金及现金等价物为119.3百万美元,预计可为公司运营提供资金至2025年 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司FYARRO销售保持稳定增长,第三季度同比增长40% [14] - 公司正在推进nab-Sirolimus在内膜癌和神经内分泌瘤适应症的2期临床试验 [14] - 公司正在与Mirati合作,开展nab-Sirolimus联合KRAS抑制剂在肺癌及其他实体瘤的临床试验 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司分析显示,TSC1或TSC2基因失活突变患者约占所有癌症患者的2%,约16,000例 [16][17] - 这些TSC1或TSC2突变癌症分布广泛,主要集中在肺癌、胃肠道、泌尿生殖系统、乳腺和妇科等部位 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进PRECISION 1试验,这是一项独特的肿瘤无关试验,旨在评估nab-Sirolimus对TSC1或TSC2基因失活突变的各种实体瘤的疗效 [15][20] - 公司计划在今年12月中旬和2024年第三季度分别进行两次中期分析,以评估试验进展和疗效 [23][24] - 公司预计将在明年春季完成PRECISION 1试验的患者入组,并于2024年底前完成整个试验 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新任CEO Dave Lennon表示,公司有机会在mTOR抑制剂在肿瘤治疗领域的成功基础上,进一步发展nab-Sirolimus这一创新疗法 [11][12] - 公司对PRECISION 1试验的前景感到非常兴奋,并期待在未来12-18个月内获得多项重要数据读数 [12][13] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Boris Peaker 提问** 对于2024年第三季度的第二次中期分析,公司需要达到什么疗效才会考虑提前终止试验? [36] **Dave Lennon 回答** 公司目前不会对此做出具体说明,需要综合考虑两个试验组的反应率和持续时间等因素,再决定是否提前终止试验 [37] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 对于年底预期的首次中期分析,最短随访时间为4.5个月,那么最少需要几次基线后随访才能纳入分析? [41][42] **Loretta Itri 回答** 4.5个月的最短随访时间保证了每例患者至少有2次基线后随访。此外,公司一直计划在2/3入组时进行第二次中期分析,这是一种常见的自适应设计,可以评估是否需要调整样本量或提前申报 [46][47] 问题3 **Roger Song 提问** 在两次中期分析中,公司何时会披露疗效是否达到FDA统计学目标或预设的对照标准? [52][53] **Dave Lennon 回答** 第一次中期分析只是初步的调查者评估客观缓解率,不涉及主要终点分析。第二次中期分析时,公司会就疗效情况做出评估,但不会具体透露统计学目标,而是给出当时的疗效数据,以及是否需要继续试验的判断 [54][56]

公司业务发展 - Aadi Bioscience, Inc.是一家专注于开发和商业化针对基因定义癌症的精准疗法的生物制药公司[125] - FYARRO是一种与白蛋白结合的西罗莫司，已获得FDA批准用于治疗晚期恶性血管周皮细胞瘤（PEComa）[126] - FYARRO在2023年9月底的三个月内实现了1800万美元的净产品销售额[126] - FYARRO的商业销售于2022年2月22日启动，截至2023年9月30日的三个月和九个月内，净产品销售额分别为600万美元和1800万美元[146] - 公司与Fresenius Kabi签订了FYARRO的制造和购买协议，有效期至2024年3月31日[199] - 公司与Mirati签订了合作和供应协议，共同研究FYARRO和adagrasib在非小细胞肺癌等肿瘤中的组合[200] - 公司与各组织签订了进行研发活动的合同，包括管理临床试验活动的临床试验组织和制造药品的制造公司[202] 财务状况 - 我们的产品销售净额在2023年9月30日的三个月和九个月内分别为5959万美元和1.8028亿美元，较2022年同期分别增长了40.7%和80.4%[169] - 我们的销售、一般和行政费用在2023年9月30日的三个月和九个月内分别为1.1221亿美元和3.4204亿美元，较2022年同期分别增长了13.1%和17.6%[169] - 我们的研发费用在2023年9月30日的三个月和九个月内分别为1.189亿美元和3.6161亿美元，较2022年同期分别增长了35.3%和55.4%[169] - 我们自成立以来每年都出现净亏损，截至2023年9月30日，我们累计亏损为2.527亿美元，这些亏损主要是由于与研发活动、销售、一般和行政成本以及并购相关的费用所致[151] - 截至2023年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资总额为1.193亿美元，根据我们目前的计划，我们相信现有的现金、现金等价物和短期投资将支持我们进行计划内的运营至2025年[150] - 公司管理层认为截至2023年9月30日，披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[211] - 在2023年第三季度，公司的内部财务报告控制没有发生任何变化，不会对内部财务报告产生重大影响[212] - 控制系统的有效性存在局限性，无法提供绝对保证，可能无法检测到所有控制问题和欺诈情况[213] 资金流动 - 2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和短期投资总额为1.193亿美元[181] - 2023年9月30日，公司累计亏损为2.527亿美元[182] - 2023年9月30日，公司从2021年PIPE融资中净获得1.454亿美元[183] - 2023年9月30日，公司的经营活动现金流为-5,001.9万美元，主要由于净亏损和工作资本账户减少[189] - 2023年9月30日，公司的投资活动现金流为7,955.7万美元，主要用于购买固定资产和短期投资[192] - 2023年9月30日，公司的融资活动现金流为20万美元，主要来自员工购买计划下的普通股发行和股票期权行权[194]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度FYARRO销售额为6.2百万美元,较上一季度增长6%,较上年同期增长80% [9][24] - 公司现金、现金等价物和短期投资达到134.9百万美元,预计可为运营提供资金至2025年 [27] - 研发费用增加至13.3百万美元,主要用于PRECISION 1试验的持续推进和R&D团队建设 [27] - 销售、一般及管理费用增加至11.8百万美元,主要用于公司基础设施建设和FYARRO商业化相关营销费用 [28] - 本季度净亏损为18百万美元,较上年同期18.3百万美元略有下降 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - FYARRO在PEComa适应症的销售持续增长,已达到16个月内27百万美元的累计销售额 [24] - 第二季度FYARRO的重复订单率约为85%,反映了医生对其疗效和安全性的正面反馈 [25] - 社区诊所和医院占FYARRO销售的约一半,FYARRO在一线治疗中的份额不断提高 [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 - FYARRO在商业保险中的覆盖率超过90%,市场准入保持良好 [24] - FYARRO在肉瘤专科医生中的认知度达到80%,在整体医生群体中达到65% [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在拓展FYARRO的适应症,启动了内膜癌和神经内分泌瘤的II期临床试验 [19][21] - 公司正在与Mirati合作,评估FYARRO联合adagrasib治疗KRAS G12C突变实体瘤的疗效 [22] - 公司认为PRECISION 1试验有望大幅拓展nab-sirolimus在多种肿瘤适应症的应用 [11][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PRECISION 1试验的进展和新适应症拓展计划感到乐观,认为能够体现nab-sirolimus的价值 [13][30][31] - 公司对FYARRO在PEComa适应症的商业化进展感到满意,认为能够巩固其在该领域的地位 [10][26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Catanzaro 提问** 询问PRECISION 1试验中期数据的最小随访时间和分析方法 [34][35] **Loretta Itri 回答** 中期数据将采用调查者评估,最短随访时间约4.5个月,大部分患者为6个月 [36][37] 问题2 **Ahu Demir 提问** 询问公司是否会在神经内分泌瘤试验中评估TSC1/2突变 [43] **Loretta Itri 回答** 神经内分泌瘤试验不会评估TSC1/2突变,而是针对所有患者,目标是显示nab-sirolimus的疗效优于口服雷帕霉素类药物 [45][46] 问题3 **Boris Peaker 提问** 询问FYARRO在临床实践中的治疗持续时间情况 [54] **Scott Giacobello 回答** 公司尚未公开治疗持续时间数据,但预计随着更多一线患者使用,持续时间会有所改善 [55]

FYARRO药物研发与销售 - FYARRO是一种sirolimus结合到白蛋白的药物，用于治疗晚期恶性PEComa[124] - FYARRO在2023年6月30日的三个月内实现了620万美元的净产品销售额[125] - 在2022年10月，与Mirati Therapeutics, Inc.合作，首次对KRASG12C突变的非小细胞肺癌患者进行FYARRO和adagrasib的联合试验[129] - 我们预计在2023年第四季度将启动FYARRO与letrozole联合治疗晚期子宫内膜癌的研究[128] 研发成本与支出增加 - 公司在2023年继续加强研发团队建设，预计2023年研发成本将增加，主要是由于与PRECISION1试验相关的显著费用，该试验在2022年12月31日结束，首位患者于2022年3月接受了剂量。[1] - 公司作为一家上市公司，支出已经从私人公司时增加，包括遵守SEC和纳斯达克资本市场规则和法规的成本，法律、会计和其他专业服务费用，保险费用，投资者关系活动以及其他行政和专业服务费用。[2] 财务状况与现金储备 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.349亿美元，根据当前计划，公司相信现有的现金、现金等价物和短期投资将支持公司的计划运营至2025年。[3] 内部控制与报告 - 公司在2023年6月30日的披露控制和程序方面达到了合理保障水平[200] - 公司在2023年6月30日的内部财务报告控制方面没有发现任何变化[201] - 控制系统设计为提供合理但非绝对的保障水平，存在资源约束和成本效益考虑[203]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度实现了5.9百万美元的销售额,较上一季度增长12% [8] - 截至第一季度末,公司拥有超过145个独立订购账户,较上一季度增加21% [24] - 第一季度的重复订单率超过90%,反映了医疗服务提供者对FYARRO的积极临床体验 [24] - 研发费用增加至1100万美元,主要与PRECISION 1试验的持续进展和R&D团队的建设有关 [26] - 销售、一般及管理费用增加至1120万美元,主要由于公司基础设施建设和FYARRO商业化相关营销费用的增加 [27] - 第一季度净亏损为1520万美元,较上年同期的1390万美元有所增加 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司FYARRO产品在PEComa治疗领域的商业化进展良好,销售额持续增长 [8][9][23] - 公司正在推进PRECISION 1肿瘤无关试验,该试验有望大幅扩展nab-sirolimus的适用范围 [10][15][16] - 公司计划于2023年第二季度启动与Mirati Therapeutics合作的KRASG12C突变实体瘤的联合用药试验 [12] - 公司正在评估nab-sirolimus在多个新临床适应症的潜力,包括单药或联合用药 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司FYARRO产品在美国市场的商业覆盖率超过85% [23] - 公司FYARRO产品在社区诊所和医院的销售占比约为50% [24] - 公司FYARRO产品在肉瘤专科医生中的认知度达到80% [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在努力将FYARRO确立为PEComa治疗的金标准 [25] - 公司正在评估FYARRO在美国以外市场的商业化机会,考虑PEComa市场和TSC1/TSC2适应症的潜力 [71] - 公司正在探索nab-sirolimus在多种新适应症的潜力,包括单药和联合用药 [69] - 公司正在努力建立自身作为精准肿瘤学公司的地位,致力于为患者提供改善生活的治疗方案 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PRECISION 1试验的初步入组数据感到鼓舞,期待在今年晚些时候公布40例患者的中期分析结果 [10][28][29] - 公司对FYARRO在PEComa治疗领域的商业化进展感到满意,并将继续努力提高产品的市场渗透率 [8][9][23][29] - 公司有望凭借PRECISION 1试验和其他新适应症的开发,进一步扩大nab-sirolimus的应用范围,创造长期价值 [29] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Roger Song 提问** 询问PRECISION 1试验初步入组数据的更多细节,包括肿瘤组织学分布、TSC1和TSC2基因突变的平衡情况,以及患者特征如共突变、疾病阶段和既往治疗等 [32] **Loretta Itri 回答** 公司目前不打算公开太多患者特征的细节,但可以确认大部分患者都有晚期疾病,预计为二线或三线治疗患者 [34] 公司有信心在今年年底能够收集到40例患者的数据,并有足够的随访时间 [34][44] 问题2 **Joseph Catanzaro 提问** 询问PRECISION 1试验初步数据是否包含了疗效信息,还是只有安全性数据 [42] **Loretta Itri 回答** 公司目前仍然对疗效数据保持盲法,只掌握了一些独立报告的严重不良事件的安全性信息 [48] 问题3 **Ahu Demir 提问** 询问公司是否有计划启动其他联合用药试验或探索其他mTOR相关肿瘤,以及时间安排 [68] **Loretta Itri 回答** 公司计划今年启动与Mirati的联合用药试验,并正在评估其他一些有趣的联合用药组合,但暂未公开具体计划 [69]

公司业务及合作 - 公司是一家专注于开发和商业化针对基因定义癌症的精准疗法的生物制药公司[122] - 公司已启动FYARRO在具有TSC1和TSC2基因突变的患者中的Phase 2研究，预计2023年底前将进行初步中期分析[124] - 公司与Mirati Therapeutics, Inc.达成合作协议，评估Mirati的adagrasib和FYARRO在KRASG12C突变非小细胞肺癌和其他实体瘤中的联合应用[128] - 公司与Abraxis BioScience, LLC签订BMS许可协议，根据协议，公司在2023年第一季度录得了40万美元的特许权利费[131] - 公司与EOC签订了EOC许可协议，根据协议，公司在2020年12月收到了1400万美元的非退还性预付款[133] - 公司收到EOC的书面通知，EOC选择终止EOC许可协议，公司已对此提起仲裁，目前无法估计可能的损失范围[136] 财务状况 - 公司在2023年3月31日拥有1.512亿美元的现金、现金等价物和短期投资，预计现有资金将支持公司计划的运营至2025年[144] - 公司预计未来将继续承担重大费用和运营亏损[145] - 产品销售净额在2023年第一季度为5,867万美元，较2022年同期的2,307万美元有显著增长[160] - 销售、一般和行政费用在2023年第一季度为11,207万美元，较2022年同期的9,148万美元增长2,100万美元[161] - 研发费用在2023年第一季度为10,956万美元，较2022年同期的6,794万美元增长4,200万美元[162] - 货物销售成本在2023年第一季度为0.5万美元，较2022年同期的0.2万美元有所增长[163] - 其他收入（费用）在2023年第一季度为1.6万美元，较2022年同期的43,000美元的其他费用有所增长[164] - 公司截至2023年3月31日拥有现金、现金等价物和短期投资共计1.512亿美元[165] - 公司自成立以来累计亏损达2.184亿美元，2023年第一季度净亏损为1,522.3万美元[166] 资金运作 - 公司通过种子融资、发行可转换优先股、2021年PIPE融资、2022年PIPE融资等方式获得资金[167] - 公司与Cowen签订了销售协议，可以通过Cowen进行最高7500万美元的股票发行[168] 现金流 - 2023年第一季度，公司经营活动中现金使用额为2131万美元，主要由净亏损1520万美元和工作资本账户净减少780万美元导致[173] - 2023年第一季度，公司投资活动中现金提供额为1632.9万美元，主要用于购买固定资产和短期投资[175] - 2023年第一季度，公司融资活动中现金提供额为8美元，主要来自股票期权行权[176]

财务状况 - 2022财年销售额为1520万美元，净亏损为6050万美元[657] - 公司2022年度的产品销售净额为15216万美元，研发费用为32662万美元[705] - 公司2022年度的其他收入为2,168万美元，经营活动现金流为-4,964万美元[714] - 公司2022年度的投资活动现金流为-1.32886亿美元，筹资活动现金流为7,262万美元[726] - 公司2022年度的净亏损为6,050万美元，现金、现金等价物和短期投资为1.726亿美元[715] - 公司2022年现金流量表显示，经营活动现金流量净额为-49,640千美元[774] - 公司2022年发行普通股筹集资金72,620千美元[774] - 公司2022年12月31日拥有1.726亿美元的现金、现金等价物[795] - 公司2022年12月31日的现金和现金等价物总额为3200万美元和1.4亿美元[809] 合并与收购 - 公司进行了与Private Aadi的合并，Private Aadi成为公司的全资子公司[680] - 公司于2021年5月16日与Aerpio Pharmaceuticals, Inc.完成合并，并更名为Aadi Bioscience, Inc.[778] - 合并后，公司进行了15:1的股票合并，并发行了577万6600股普通股给Private Aadi的股东[780] - 合并被视为资产逆向收购，私人Aadi被视为会计收购方[781] 业务发展 - 公司主要业务是开发和商业化针对mTOR通路基因变异的癌症的精准疗法[776] - 公司于2022年10月与Mirati Therapeutics, Inc.签署合作协议，共同研究FYARRO和adagrasib在KRAS G12C突变非小细胞肺癌和其他实体瘤中的组合[667] - FYARRO的商业销售于2022年2月22日启动，截至2022年12月31日，净产品销售额为1520万美元[681] 会计政策与估计 - 公司的主要会计政策对财务报表的判断和估计至关重要[738] - 公司通过ASC Topic 606确定收入确认，包括五个步骤：识别与客户的合同、确定合同中的履约义务、确定交易价格、分配交易价格到合同中的履约义务、在满足履约义务时确认收入[739] - 公司对员工的股权报酬进行公允价值确认，使用Black-Scholes期权定价模型进行估计[745] - 公司根据GAAP将合并和收购的合同无形资产进行会计处理[750] - 公司根据GAAP将合并处理为资产收购，未在资产负债表上确认任何商誉[751]