UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-36483 VIRIDIAN THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 47-1187261 (State or other ju ...

Exhibit 99.1 Viridian Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Recent Progress Including New FcRn Data - Reported positive topline phase 3 data for veligrotug from THRIVE in patients with active thyroid eye disease (TED); on track to report topline data from THRIVE-2 in chronic patients in December 2024 - - Initiated two global phase 3 clinical trials of subcutaneous VRDN-003, REVEAL-1 and REVEAL-2 in August, in active and chronic TED, respectively; topline data anticipated in the first ...

文章核心观点 - 维里迪安公司的主要管线药物veligrotug在III期THRIVE临床试验中达到了所有主要和次要终点指标,显示了在治疗活跃性甲状腺眼病(TED)方面的显著疗效 [1][2][3] - 公司正在开发另一款TED治疗候选药物VRDN-003,正在进行III期临床试验,预计2026年提交生物制品许可申请 [4][5] - 公司的两款TED治疗药物如果获批上市,将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,但相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势 [6] 根据目录分别总结 临床试验数据 - THRIVE III期临床试验显示,接受veligrotug治疗的患者有70%达到了凸眼反应率(PRR)目标,而安慰剂组只有5% [2] - 接受veligrotug治疗的患者平均凸眼程度减少2.9mm,而安慰剂组仅减少0.5mm [2] - 54%接受veligrotug治疗的患者完全恢复了复视,而安慰剂组只有12% [2] - 63%接受veligrotug治疗的患者达到了复视反应,而安慰剂组只有20% [2] - 64%接受veligrotug治疗的患者达到了临床活性评分(CAS)最大或接近最大治疗效果,而安慰剂组只有18% [2] - 67%接受veligrotug治疗的患者达到了总体反应,而安慰剂组只有5% [3] 公司未来计划 - 公司正在评估veligrotug在III期THRIVE-2试验中治疗慢性TED,预计2024年底公布结果 [4] - 公司计划于2025年下半年提交veligrotug用于治疗TED的生物制品许可申请 [5] - 公司正在开发另一候选药物VRDN-003,正在进行III期REVEAL-1和REVEAL-2试验,预计2026年上半年公布结果,并于2026年底提交生物制品许可申请 [5] - 公司表示veligrotug和VRDN-003都是IGF-1R抑制剂,在治疗TED方面有效 [5] 行业竞争 - 如果成功开发并获批,公司的veligrotug和VRDN-003将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,Tepezza是目前唯一获批的TED治疗药物 [6] - 相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势,更加方便和快捷 [6] - 阿米根公司也正在评估Tepezza的皮下给药剂型用于TED适应症 [6]

文章核心观点 - 公司最近发布了THRIVE III期临床试验的积极数据,该试验使用veligrotug治疗活跃性甲状腺眼病(TED)患者,达到了主要终点指标 [1] - 公司还有另一项THRIVE-2 III期临床试验正在进行,预计于2024年底公布结果,如果顺利,公司将于2025年下半年提交veligrotug的生物制品许可申请(BLA) [1][3] - 公司还有其他管线,如VRDN-003和VRDN-006等,分别针对TED和自身免疫疾病,有望通过给药方式和药代动力学优势与竞争对手产品差异化 [3][4] - 公司目前现金储备充足,预计可支持运营至2026年下半年 [5] 根据目录分别总结 甲状腺眼病(TED)市场和公司产品 - TED是一种眼部组织发炎或损害的疾病,主要症状包括眼球突出、干眼、眼睑肿胀等 [2][3] - 预计到2034年,全球7大TED市场将达到41.3亿美元的规模,是一个巨大的市场机会 [3] - 公司的veligrotug在治疗活跃性TED的III期临床试验中达到主要终点,患者眼球突出程度显著改善,疗效与已上市的Tepezza相当 [3] - 公司正在开发VRDN-003,这是一种具有延长半衰期的抗IGF-1R单抗,有望通过更方便的皮下给药方式和更好的疗效优势来与Tepezza竞争 [3] 抗FcRn药物管线 - 公司的抗FcRn药物VRDN-006正处于临床前阶段,计划于2024年底提交IND申请开展I期临床试验 [4] - 这一领域已有多家公司的产品获批或进入临床,竞争较为激烈,公司可能需要通过给药方式等差异化来获得优势 [4] - 公司还在开发另一种抗FcRn药物VRDN-008,采用延长半衰期技术,有望实现更好的疗效 [4] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日拥有5.714亿美元的现金、现金等价物和短期投资 [5] - 公司有足够的现金储备支持运营至2026年下半年 [5] - 公司还有一笔150亿美元的贷款额度可供动用 [5] 风险因素 - 公司THRIVE-2试验能否成功达到主要终点存在不确定性 [6][7] - 即使临床试验成功,公司产品能否获得监管批准和成功商业化也存在风险 [6][7] - 公司产品与已上市竞品Tepezza的竞争也存在不确定性 [6] - 公司其他管线产品的临床开发和商业化也存在风险 [6][7]

Viridian Therapeutics Inc (NASDAQ:VRDN) stock is up 11.1% to trade at $15.75 today, and earlier traded as high as $16.35, after the biotech company's eye disorder treatment met the main goal of a late-stage study. VRDN is on track for its best single-session gain of 2024. Despite today's breakout, the shares are still 28% lower year to date, and momentum has fallen short of its 200- day moving average. A short squeeze could keep the wind at the equity's back though; short interest fell 7.3% in the two most ...

报告行业投资评级 - 报告给予Viridian Therapeutics Inc.(VRDN)股票买入评级 [14] 报告的核心观点 - SLRN公司宣布将优先发展lonigutamab用于治疗甲状腺眼病(TED),并放弃之前的HS/PsA项目 [1] - SLRN公司决定直接进入lonigutamab的III期临床试验,这给VRDN-003的开发带来更大压力 [1][2] - VRDN-003的III期临床试验预计将在SLRN的lonigutamab之前完成,有望率先获得上市 [2] - VRDN-003相比lonigutamab具有更长的半衰期和自动注射器等商业优势,有望成为TED治疗领域的最佳选择 [7] - lonigutamab在6周的I/II期试验中出现耳鸣不良反应,但症状可自行缓解而无需干预,与VRDN-003观察到的IGF-1R相关听力不良反应一致 [3][10][11] 报告内容总结 行业竞争格局 - SLRN公司宣布将优先发展lonigutamab用于治疗TED,这加大了VRDN-003的竞争压力 [1] - VRDN-003的III期临床试验预计将在SLRN的lonigutamab之前完成,有望率先获得上市 [2] - VRDN-003相比lonigutamab具有更长的半衰期和自动注射器等商业优势,有望成为TED治疗领域的最佳选择 [7] 临床试验进展 - SLRN公司决定直接进入lonigutamab的III期临床试验,预计2026年完成试验并申报上市 [1][2] - VRDN-003的III期REVEAL-1/REVEAL-2试验计划于2024年8月启动,预计2026年上半年完成试验并申报上市 [2] - lonigutamab在I/II期试验中出现耳鸣不良反应,但症状可自行缓解而无需干预 [3][10][11]

Viridian Therapeutics, Inc. (VRDN) came out with a quarterly loss of $1.02 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.87. This compares to loss of $1.27 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -17.24%. A quarter ago, it was expected that this company would post a loss of $1.07 per share when it actually produced a loss of $0.79, delivering a surprise of 26.17%. Over the last four quarters, the compa ...

财务状况 - 公司现金、现金等价物和短期投资为5.714亿美元,可为公司运营提供资金支持至2026年下半年[6] - 公司现金、现金等价物和短期投资为5.71366亿美元[24] - 公司总资产为5.85663亿美元[24] - 公司总负债为5.6325亿美元[24] - 公司总股东权益为5.29338亿美元[24] 临床试验进展 - THRIVE和THRIVE-2全球三期临床试验正按计划进行,预计分别于2024年9月和年底公布顶线数据[2][3] - REVEAL-1和REVEAL-2全球三期临床试验计划于2024年8月启动,评估VRDN-003在活跃和慢性甲状腺眼病患者中的疗效和安全性[4] - THRIVE-2试验于2024年7月完成入组,共入组188名患者,超过了159名的目标入组人数[10] - VRDN-001的数据包有望支持于2025年下半年提交生物制品许可申请,并在欧洲获得上市许可[10] 新药开发计划 - 计划于2024年底提交VRDN-006的新药申请,并于2024年下半年公布VRDN-008的非人灵长类动物试验数据[5][13] - 公司计划如VRDN-003获批准后,将推出带有可商用自动注射器的产品[11] 财务数据 - 第二季度研发费用为5,620万美元,较上年同期增加40%,主要由于THRIVE和THRIVE-2临床试验成本增加以及管线开发人员成本上升[14] - 第二季度净亏损为6,500万美元,较上年同期增加18%[14] - 截至2024年6月30日,公司拥有约8,394万股普通股[14] 联系方式 - 公司联系人为Louisa Stone,电话617-272-4604,电子邮箱IR@viridiantherapeutics.com[25]

公司概况 - 公司专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物[192] - 公司优先开发治疗甲状腺眼病(TED)的疗法[195] - 公司正在开发两种治疗TED的产品候选药物VRDN-001和VRDN-003[198][200] - VRDN-001在临床试验中显示出良好的疗效和安全性[198] - 公司正在进行VRDN-001和VRDN-003的全球关键性临床试验[199][202] - 公司还在开发一系列针对FcRn的抑制剂,包括VRDN-006和VRDN-008[203][204] 收入来源 - 公司未来收入来源预计包括许可费、里程碑付款、产品销售和版税[206][209] 研发费用 - 研发费用主要包括员工成本、临床试验费用、原料药采购和生产成本等[210][211] - 公司会将一些前期和里程碑付款记为研发费用[213][214] - 公司预计研发费用将随着临床开发项目的扩展和新临床试验的启动而增加[215] - 未来产品候选的成功开发存在高度不确定性,需要持续评估并调整资金投入[216] 一般及行政费用 - 一般及行政费用主要包括薪酬福利、专业服务费用、保险费用等[217] 其他收益 - 其他收益净额主要包括利息收入、非经常性收益等[218] 会计政策 - 公司的关键会计政策和估计在报告期内未发生变化[219] 财务数据 - 2024年第二季度收入为72,000美元,与2023年同期持平[222] - 2024年第二季度研发费用为56,193,000美元,较2023年同期增加16,110,000美元[223,224] - 2024年第二季度一般及行政费用为16,066,000美元,较2023年同期减少3,198,000美元[226] - 2024年第二季度其他收益净额为7,194,000美元,较2023年同期增加2,982,000美元[227] 融资活动 - 公司根据Hercules贷款和担保协议的条款,原本有义务在2024年4月1日之前仅支付利息,但在2022年8月达到一个发展里程碑后,利息支付期限延长至2024年10月1日[245] - 公司与贷款人签订了Hercules贷款和担保协议的修订案,获得了总额高达1.5亿美元的增加贷款额度,分四个部分提供[246] - 修订后的贷款利率为浮动年利率,不低于7.45%,且不超过8.95%[247] - 公司有义务在2025年4月1日之前仅支付利息,如果达到某些发展里程碑,利息支付期限可进一步延长至2026年4月1日[248,249] - 公司在2023年8月提取了1500万美元的贷款额度,并确认了0.2百万美元的债务清算损失[250] - 公司在2024年1月完成了1.5亿美元的公开发行,在2023年11月完成了约1.86亿美元的私募配售[251,252] - 公司在2022年9月与Jefferies签订了最高1.75亿美元的ATM协议,在2023年和2024年上半年分别筹得1480万美元和3520万美元[253] 现金流 - 公司2024年上半年经营活动现金流出9128万美元,投资活动现金流出8107万美元,筹资活动现金流入17719万美元[254,255,258,260]

文章核心观点 - 维里迪安治疗公司(Viridian Therapeutics, Inc.)的股价在上一个交易日上涨8.7%至15.97美元,成交量较高[1] - 股价上涨主要归因于投资者对公司临床管线进展持乐观态度[2] - 公司正在进行两项晚期临床试验,评估其主要候选药物VRDN-001治疗活动性和慢性甲状腺眼病(TED)[2] - 如果两项试验结果均为阳性,公司计划于2025年底前向FDA提交监管申请[2] - 公司还宣布了另一候选药物VRDN-003的晚期临床计划,用于治疗中重度TED患者[2] 根据相关目录分别进行总结 财务数据 - 公司预计在即将发布的季度报告中,每股亏损将为0.87美元,同比减亏31.5%[3] - 收入预计为0.08百万美元,同比增长18.6%[3] 股价走势 - 过去4周,公司股价已上涨20.4%[1] - 股价上涨主要得益于投资者对公司管线进展的乐观预期[2] - 但如果没有盈利预测修正趋势,股价难以持续上涨[4][5] 行业比较 - 公司目前的Zacks排名为3级(持有)[6] - 同行业公司CollPlant Biotechnologies Ltd.的股价在过去一个月下跌0.8%[7] - CollPlant Biotechnologies的下季度每股亏损预期为0.35美元,同比下降171.4%[8]