文章核心观点 - 维里迪安公司的主要管线药物veligrotug在III期THRIVE临床试验中达到了所有主要和次要终点指标,显示了在治疗活跃性甲状腺眼病(TED)方面的显著疗效 [1][2][3] - 公司正在开发另一款TED治疗候选药物VRDN-003,正在进行III期临床试验,预计2026年提交生物制品许可申请 [4][5] - 公司的两款TED治疗药物如果获批上市,将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,但相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势 [6] 根据目录分别总结 临床试验数据 - THRIVE III期临床试验显示,接受veligrotug治疗的患者有70%达到了凸眼反应率(PRR)目标,而安慰剂组只有5% [2] - 接受veligrotug治疗的患者平均凸眼程度减少2.9mm,而安慰剂组仅减少0.5mm [2] - 54%接受veligrotug治疗的患者完全恢复了复视,而安慰剂组只有12% [2] - 63%接受veligrotug治疗的患者达到了复视反应,而安慰剂组只有20% [2] - 64%接受veligrotug治疗的患者达到了临床活性评分(CAS)最大或接近最大治疗效果,而安慰剂组只有18% [2] - 67%接受veligrotug治疗的患者达到了总体反应,而安慰剂组只有5% [3] 公司未来计划 - 公司正在评估veligrotug在III期THRIVE-2试验中治疗慢性TED,预计2024年底公布结果 [4] - 公司计划于2025年下半年提交veligrotug用于治疗TED的生物制品许可申请 [5] - 公司正在开发另一候选药物VRDN-003,正在进行III期REVEAL-1和REVEAL-2试验,预计2026年上半年公布结果,并于2026年底提交生物制品许可申请 [5] - 公司表示veligrotug和VRDN-003都是IGF-1R抑制剂,在治疗TED方面有效 [5] 行业竞争 - 如果成功开发并获批,公司的veligrotug和VRDN-003将面临来自阿米根公司Tepezza的竞争,Tepezza是目前唯一获批的TED治疗药物 [6] - 相比Tepezza的静脉给药,公司的候选药物具有皮下给药的优势,更加方便和快捷 [6] - 阿米根公司也正在评估Tepezza的皮下给药剂型用于TED适应症 [6]