RICHMOND, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), a genomic medicine company, today announced important U.S. and European regulatory updates for isaralgagene civaparvovec, or ST-920, its wholly owned gene therapy product candidate for the treatment of Fabry disease. The FDA has agreed in a Type D meeting that data from a single, adequate, and well-controlled study may form the primary basis of approval of a BLA for isaralgagene civaparvovec. The proposed study would enroll up to ...

文章核心观点 - 公司宣布其基因疗法产品候选药物isaralgagene civaparvovec(ST-920)用于治疗法布里病的最新临床试验数据[1][2][3] - 该产品在24名患者中表现出良好的安全性和初步疗效,包括持续提高α-Gal A酶活性、患者可以停用酶替代疗法(ERT)且保持稳定等[3][6][7][8] - 该产品在改善患者的疾病严重程度、生活质量和胃肠道症状等方面也显示出潜力[12][13][14][15] 关键要点总结 安全性 - isaralgagene civaparvovec总体耐受性良好,常见不良事件主要为发热、头痛、COVID-19、疲劳和鼻咽炎,大多为1/2级,仅有1例3级发热[4][5] - 未出现需要使用类固醇的肝功能异常[5] 疗效 - 患者表现出持续、高水平的α-Gal A酶活性,最长达3年[6][7] - 停用ERT的患者大部分能维持高于生理水平的酶活性,部分患者的溶酶体球蛋白(lyso-Gb3)水平也相应下降[8] - 肾功能基本稳定,疾病严重程度和生活质量均有显著改善[11][12][13][14][15] - 部分患者的抗体水平下降,未出现新的抗体产生[9] 临床开发计划 - 公司正在完成该产品的I/II期STAAR临床试验,预计2024年上半年完成剩余患者的给药[17] - 公司正在与FDA等监管机构探讨注册申请的路径,同时也在寻求合作伙伴或融资支持后续III期临床[18]

财务数据和关键指标变化 - 公司预计2024年运营费用将从2023年的2.4亿美元至2.6亿美元降至1.5亿美元至1.35亿美元,降幅约50% [61][62][64][68] - 公司预计2024年核心神经学业务的运营费用将在8000万美元至1亿美元之间,不包括约3000万美元至4000万美元的战略转型过渡成本 [68][69] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司决定暂缓对法布里病和CAR-Treg细胞疗法项目的新投资,并寻求合作伙伴或外部投资来推进这些项目 [22][30] - 法布里病项目25名患者已接受治疗,14名患者达到计划的III期剂量,所有患者的α-半乳糖苷酶A水平持续升高,最长治疗患者已达3年随访 [18][19][20] - CAR-Treg细胞疗法项目Tx200已完成4名患者的给药,第二剂量组的首位患者已完成给药,公司还获批加速剂量递增方案,预计2024年初给药最高剂量组的首位患者 [25][26][27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司决定将业务重点转向神经系统疾病领域,成为专注于神经系统基因组医学的公司 [12][13][40][41] - 公司相信其锌指蛋白基因编辑技术和新型AAV载体能够在神经系统疾病领域取得领先地位 [15][41][48] - 公司将关注具有明确疾病驱动因素的神经系统适应症,以提高临床成功的可能性 [46][47] - 公司将关注Nav1.7、普里昂病等神经系统疾病项目,并计划2024年提交IND申请 [53][55][56] - 公司正在开发能够跨越血脑屏障的新型AAV载体,这将为公司神经系统管线带来重大机遇 [56][57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前资本市场环境仍具有挑战性,需要优化资源配置和控制支出 [10][11][61] - 公司相信其技术平台在神经系统疾病领域具有独特优势,有望成为该领域的领导者 [41][48][51] - 公司对神经系统疾病管线的未来前景表示乐观,将继续推进相关项目并分享进展情况 [73] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Reena Patel 提问** 公司正在寻求法布里病项目的合作伙伴,理想的合作伙伴应具备哪些特点? [78][79][80] **Mark McClung 回答** 理想的合作伙伴应该对法布里病患者群体有承诺,并拥有完成III期临床试验和全球商业化所需的资本实力 [81] 问题2 **Andreas Argyrides 提问** 1) 公司是否与监管机构就法布里病III期临床试验设计进行过沟通? 2) 生物公司Biogen近期大幅减持公司股份,公司对此有何评论? [85][86][87][88][89][90] **Nathalie Dubois-Stringfellow 回答** 1) 公司与FDA就III期试验设计保持良好沟通,已获得明确指引,并获得RMAT认定,为未来合作伙伴提供良好基础 [89][90] **Prathyusha Duraibabu 回答** 2) Biogen此次减持主要是为了降低持股比例至10%以下,公司预计Biogen不会有进一步减持 [92][93] 问题3 **Nishant Poddar 提问** 公司为何将业务重点转向神经系统疾病领域的表观遗传调控疗法和新型载体开发? [105][106][107][108][109] **Amy Pooler 回答** 1) 表观遗传调控技术能够精准调控与神经系统疾病相关的基因表达,与公司紧凑型锌指蛋白技术相结合优势明显 [107][108][109] 2) 公司自主开发的新型AAV载体有望实现跨血脑屏障递送,为神经系统疾病管线带来重大机遇 [127][128][129]

Pioneering and Delivering the Future of Genomic Medicines Forward-Looking Statements This presentation contains forward-looking statements regarding our current expectations. These forward-looking statements include, without limitation, statements relating to our focus on epigenetic regulation and delivery engineering, the potential to develop, obtain regulatory approvals for and commercialize durable, safe and effective therapies to treat certain diseases and the timing, availability and costs of such ther ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 ____________________ ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年第二季度的现金、现金等价物和可流通证券为1.82亿美元,较上一季度下降5900万美元 [58] - 2023年第二季度的非GAAP经营费用约为7200万美元,较2022年同期的6700万美元有所增加,主要是由于本季度的重组费用以及临床试验成本的增加 [59][60] - 公司预计2023年全年的非GAAP经营费用将保持在2.4亿美元至2.6亿美元的范围内,2024年的经营费用将大幅降低,反映出重组带来的成本节约 [62][63] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在Fabry病临床试验方面,公司已累计给22名患者进行了给药,并与FDA就III期临床试验的设计进行了积极沟通,预计将于2023年底提交III期临床试议案 [9][19][20] - 在TX200 CAR-Treg细胞治疗项目方面,公司已有6个试验点在4个国家开放并积极招募患者,安全监测委员会建议公司进入下一个更高剂量组 [21][22][23] - 在血友病A基因治疗项目方面,辉瑞公司预计将于2024年中期完成主要分析,并于2024年下半年提交BLA和MMA申请 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在Fabry病患者群体中发现,实际接受酶替代治疗的患者数量远低于已确诊的患者数量,约为1800人,其中长期规律服药的患者更少,仅约1300人 [85] - 公司认为基因治疗可以为Fabry病患者带来更好的治疗选择,避免每两周注射一次酶替代治疗的不便 [89] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进自有的Fabry病和TX200肾移植排斥项目,同时重点发展神经系统领域的表观遗传调控治疗管线 [66] - 公司与Prevail Therapeutics、Voyager Therapeutics和Chroma Medicine等公司达成合作,利用公司的基因编辑和载体递送技术,展现了公司在行业内的技术领先地位 [30][31][34][36] - 公司正在开发自主的AAV载体,以解决中枢神经系统给药的挑战,并已取得一些突破性进展 [51][52][53][55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司正在积极寻求额外融资渠道,同时也在进一步优化运营成本,这是公司当前的首要任务 [15] - 公司认为,自身的基因编辑和载体递送技术在行业内具有领先优势,未来将继续推动公司的发展 [13][30][56] - 公司对Fabry病和TX200项目的临床进展表示乐观,并期待在未来一年内提供更多数据更新 [9][21][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 对于Fabry病III期临床试验的设计,公司是否计划同时进行针对治疗naive/pseudo-naive患者和酶替代治疗患者的两个研究? FDA是否要求公司进行与酶替代治疗的对照试验? [70][71][72][73] **Sandy Macrae 和 Nathalie Dubois-Stringfellow 回答** 公司正在与FDA进一步沟通以完善III期临床试验方案,包括针对酶替代治疗患者的具体设计。公司不需要与酶替代治疗进行对照试验,但仍需要就一些具体问题与FDA进一步澄清。公司计划于2023年底提交III期临床试验方案 [72][73][74][75] 问题2 **Luca Issi 提问** 对于计划针对酶替代治疗患者进行的Fabry病III期临床试验,公司有何具体计划?FDA提出了哪些要求? [79][80] **Mark McClung 和 Nathalie Dubois-Stringfellow 回答** 公司正在与FDA进一步沟通以完善针对酶替代治疗患者的III期临床试验设计。公司了解到实际接受长期规律治疗的Fabry病患者数量较少,这部分患者是公司的重点关注对象。公司将在适当时候提供更多关于III期临床试验设计的细节 [85][86][87][88][89] 问题3 **Gena Wang 提问** 公司自主开发的AAV载体与Voyager公司提供的载体相比有何不同? [106][107][108][109][110][111] **Jason Fontenot 回答** 公司一直在自主开发针对中枢神经系统的AAV载体,取得了一些重要进展。但对于特定适应症,公司也会选择与合作伙伴的载体进行合作,以最快地推进项目进度。公司会根据具体情况,权衡自有载体和合作载体的优劣,做出最佳选择 [108][109][110][111][149][150][151][152][153][154]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 _________________________ ...

业绩总结 - 公司专注于转化开创性科学成果为能够改变患者和家庭生活的药物[3] - 公司在Fabry病领域的临床动力强劲，准备与FDA商讨夏季提议的第三期试验设计[4] - 公司的现金、现金等价物和可市场化证券截至2023年3月31日约为2.41亿美元[9] - 公司更新了2023年的非GAAP运营费用指导范围，从275-295百万美元调整为240-260百万美元[10] - 公司继续评估进一步降低年度运营费用的方式，与公司的优先目标和进展保持一致[11] 项目进展 - 公司在神经病学和自身免疫疾病领域的价值驱动项目持续推进，展示了合作伙伴关系的成果[3] - 公司在CAR-Treg领域继续推进，已在HLA A2不匹配肾移植中的Phase 1/2 STEADFAST研究中给第三名患者注射[5] - 公司已确定Nav 1.7作为慢性神经病理性疼痛的旗舰项目，预计2024年提交IND[6] 新产品和技术研发 - 针对布鲁病的基因抑制方法可能有助于减缓或停止疾病进展[34] - Isaralgagene civaparvovec (ST-920)是一种治疗法布里病的候选基因疗法，具有潜在的持久疗效和良好的安全性[36] 市场扩张和并购 - 公司宣布战略管道优先级和企业重组，包括美国员工减少约27%[7] 未来展望 - 公司继续评估进一步降低年度运营费用的方式，与公司的优先目标和进展保持一致[11]

公司战略和项目进展 - 公司是一家临床阶段的基因组医学公司，致力于将开创性科学转化为能够改变患有严重疾病的患者和家庭生活的药物[65] - 公司在2023年3月宣布了一项运营重组和相应的员工减少，旨在降低成本并增加对三个关键战略重点的关注[67] - 公司的Fabry病临床项目STAAR研究的扩展阶段正在进行中，计划在2023年下半年启动第3期临床试验[70] - 公司的TX200肾脏移植排斥研究正在进行中，计划在2023年底分享第一组数据[72] - 公司的血友病A临床试验AFFINE的主要分析支持性剂量已经完成，预计在2024年上半年进行关键读数[73] - 公司的Nav 1.7通路被确定为新重点项目，预计2024年提交新药申请[75] - 公司与生物制药公司的多项合作为公司带来重要的财务和战略利益，强调了公司的ZF技术平台的价值[76] - 公司决定停止在加利福尼亚布里斯班设施进行细胞治疗制造，并将异基因细胞疗法研究转移到法国瓦尔邦[77] 财务状况和运营数据 - 公司的收入主要来自于前期许可费、研究服务补偿、里程碑成就和研究资助，预计收入将在不同期间波动[81] - 2023年第一季度营收为15.7957亿美元，同比增长460%[84] - 2023年第一季度研发支出为6,321.6万美元，同比增长8%[86] - 2023年第一季度总营运支出为13.9923亿美元，同比增长90%[87] 资本需求和财务风险 - 公司预计未来几年将继续发生营运亏损，并需要筹集大量额外资本[90] - 公司未来资本需求将取决于多个前瞻性因素，包括临床试验的进展、监管批准的结果和成本、合作协议的成功等[91] - 公司在2022年12月31日的未来最低合同义务已在2022年年度报告中披露[92] 投资组合和风险管理 - 公司的投资组合中的证券不是杠杆的，大部分是短期性质的，几乎没有利率风险[94] - 公司不在投资组合中使用衍生金融工具[95]

Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO) Q1 2023 Earnings Conference Call April 27, 2023 8:30 AM ET Company Participants Louise Wilkie - VP, IR and Corporate Communications Alexander D. Macrae - President and CEO D. Mark McClung - EVP and COO Prathyusha Duraibabu - SVP, Principal Accounting Officer and CFO Jason D. Fontenot - SVP and Chief Scientific Officer Nathalie Dubois-Stringfellow - SVP and Chief Development Officer Bettina M. Cockroft - CMO Conference Call Participants Benjamin Burnett - Stifel Grego ...