财务数据和关键指标变化 - 公司预计2024年运营费用将从2023年的2.4亿美元至2.6亿美元降至1.5亿美元至1.35亿美元,降幅约50% [61][62][64][68] - 公司预计2024年核心神经学业务的运营费用将在8000万美元至1亿美元之间,不包括约3000万美元至4000万美元的战略转型过渡成本 [68][69] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司决定暂缓对法布里病和CAR-Treg细胞疗法项目的新投资,并寻求合作伙伴或外部投资来推进这些项目 [22][30] - 法布里病项目25名患者已接受治疗,14名患者达到计划的III期剂量,所有患者的α-半乳糖苷酶A水平持续升高,最长治疗患者已达3年随访 [18][19][20] - CAR-Treg细胞疗法项目Tx200已完成4名患者的给药,第二剂量组的首位患者已完成给药,公司还获批加速剂量递增方案,预计2024年初给药最高剂量组的首位患者 [25][26][27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司决定将业务重点转向神经系统疾病领域,成为专注于神经系统基因组医学的公司 [12][13][40][41] - 公司相信其锌指蛋白基因编辑技术和新型AAV载体能够在神经系统疾病领域取得领先地位 [15][41][48] - 公司将关注具有明确疾病驱动因素的神经系统适应症,以提高临床成功的可能性 [46][47] - 公司将关注Nav1.7、普里昂病等神经系统疾病项目,并计划2024年提交IND申请 [53][55][56] - 公司正在开发能够跨越血脑屏障的新型AAV载体,这将为公司神经系统管线带来重大机遇 [56][57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当前资本市场环境仍具有挑战性,需要优化资源配置和控制支出 [10][11][61] - 公司相信其技术平台在神经系统疾病领域具有独特优势,有望成为该领域的领导者 [41][48][51] - 公司对神经系统疾病管线的未来前景表示乐观,将继续推进相关项目并分享进展情况 [73] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Reena Patel 提问 公司正在寻求法布里病项目的合作伙伴,理想的合作伙伴应具备哪些特点? [78][79][80] Mark McClung 回答 理想的合作伙伴应该对法布里病患者群体有承诺,并拥有完成III期临床试验和全球商业化所需的资本实力 [81] 问题2 Andreas Argyrides 提问 1) 公司是否与监管机构就法布里病III期临床试验设计进行过沟通? 2) 生物公司Biogen近期大幅减持公司股份,公司对此有何评论? [85][86][87][88][89][90] Nathalie Dubois-Stringfellow 回答 1) 公司与FDA就III期试验设计保持良好沟通,已获得明确指引,并获得RMAT认定,为未来合作伙伴提供良好基础 [89][90] Prathyusha Duraibabu 回答 2) Biogen此次减持主要是为了降低持股比例至10%以下,公司预计Biogen不会有进一步减持 [92][93] 问题3 Nishant Poddar 提问 公司为何将业务重点转向神经系统疾病领域的表观遗传调控疗法和新型载体开发? [105][106][107][108][109] Amy Pooler 回答 1) 表观遗传调控技术能够精准调控与神经系统疾病相关的基因表达,与公司紧凑型锌指蛋白技术相结合优势明显 [107][108][109] 2) 公司自主开发的新型AAV载体有望实现跨血脑屏障递送,为神经系统疾病管线带来重大机遇 [127][128][129]