业绩总结 - 公司专注于转化开创性科学成果为能够改变患者和家庭生活的药物[3] - 公司在Fabry病领域的临床动力强劲，准备与FDA商讨夏季提议的第三期试验设计[4] - 公司的现金、现金等价物和可市场化证券截至2023年3月31日约为2.41亿美元[9] - 公司更新了2023年的非GAAP运营费用指导范围，从275-295百万美元调整为240-260百万美元[10] - 公司继续评估进一步降低年度运营费用的方式，与公司的优先目标和进展保持一致[11] 项目进展 - 公司在神经病学和自身免疫疾病领域的价值驱动项目持续推进，展示了合作伙伴关系的成果[3] - 公司在CAR-Treg领域继续推进，已在HLA A2不匹配肾移植中的Phase 1/2 STEADFAST研究中给第三名患者注射[5] - 公司已确定Nav 1.7作为慢性神经病理性疼痛的旗舰项目，预计2024年提交IND[6] 新产品和技术研发 - 针对布鲁病的基因抑制方法可能有助于减缓或停止疾病进展[34] - Isaralgagene civaparvovec (ST-920)是一种治疗法布里病的候选基因疗法，具有潜在的持久疗效和良好的安全性[36] 市场扩张和并购 - 公司宣布战略管道优先级和企业重组，包括美国员工减少约27%[7] 未来展望 - 公司继续评估进一步降低年度运营费用的方式，与公司的优先目标和进展保持一致[11]