文章核心观点 - 公司宣布其基因疗法产品候选药物isaralgagene civaparvovec(ST-920)用于治疗法布里病的最新临床试验数据[1][2][3] - 该产品在24名患者中表现出良好的安全性和初步疗效,包括持续提高α-Gal A酶活性、患者可以停用酶替代疗法(ERT)且保持稳定等[3][6][7][8] - 该产品在改善患者的疾病严重程度、生活质量和胃肠道症状等方面也显示出潜力[12][13][14][15] 关键要点总结 安全性 - isaralgagene civaparvovec总体耐受性良好,常见不良事件主要为发热、头痛、COVID-19、疲劳和鼻咽炎,大多为1/2级,仅有1例3级发热[4][5] - 未出现需要使用类固醇的肝功能异常[5] 疗效 - 患者表现出持续、高水平的α-Gal A酶活性,最长达3年[6][7] - 停用ERT的患者大部分能维持高于生理水平的酶活性,部分患者的溶酶体球蛋白(lyso-Gb3)水平也相应下降[8] - 肾功能基本稳定,疾病严重程度和生活质量均有显著改善[11][12][13][14][15] - 部分患者的抗体水平下降,未出现新的抗体产生[9] 临床开发计划 - 公司正在完成该产品的I/II期STAAR临床试验,预计2024年上半年完成剩余患者的给药[17] - 公司正在与FDA等监管机构探讨注册申请的路径,同时也在寻求合作伙伴或融资支持后续III期临床[18]