SAN DIEGO, Nov. 26, 2024 /PRNewswire/ -- Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq: RGLS), a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of innovative medicines targeting microRNAs (the "Company" or "Regulus"), today announced that the Company will participate in the following investor conferences: Evercore 7th Annual HealthCONx Conference: Fireside chat on Tuesday, December 3, 2024, at 3:50 p.m. ET Piper Sandler 36th Annual Healthcare Conference: Presentation on Wednesday, December 4, 2024, ...

公司资金来源 - 自2007年成立至2024年9月30日，公司通过出售股权和可转换债务证券获得5.301亿美元[90] - 自2007年成立至2024年9月30日，公司从合作中获得1.018亿美元[90] - 自2007年成立至2024年9月30日，公司从定期贷款中获得1980万美元净收益[90] - 2024年3月，公司通过出售普通股和无表决权可转换优先股筹集约9390万美元净收益[118] 公司现金及资源状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资8730万美元[90] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资8730万美元[118] - 公司认为现有资源至少可满足未来12个月的计划运营和支出[118] 公司债务相关情况 - 2024年5月1日，定期贷款到期，公司支付了总计160万美元的剩余本金、应计利息和贷款修正费用[90] ADPKD疾病相关情况 - 美国仅ADPKD患者约16万，全球患病率估计为400 - 700万[92] - 公司已在ADPKD项目上花费了绝大部分研发资源[105] 公司研发费用情况 - 自成立以来至2024年9月30日，公司已产生约4.564亿美元的研发费用[106] - 2024年9月30日止三个月和九个月的研发费用分别为1134.7万美元和2569.5万美元，2023年同期分别为548.8万美元和1538.9万美元[115] 公司产品相关情况 - 公司产品RGLS8429在治疗ADPKD的1b期研究中各队列均显示良好耐受性且无安全问题[96][97][98] - 公司预计2025年初报告1b期研究中大量受试者的顶线数据[99] 公司一般及行政费用情况 - 2024年9月30日止三个月和九个月的一般及行政费用分别为386.3万美元和1059.9万美元，2023年同期分别为263.7万美元和742.0万美元[116] 公司净利息及其他收入情况 - 2024年9月30日止三个月和九个月的净利息及其他收入分别为114.8万美元和272.8万美元，2023年同期分别为30.1万美元和83.4万美元[117] 公司现金流量情况 - 2024年9月30日止九个月经营活动使用的净现金为2982.8万美元，2023年同期为2064.3万美元[124] - 2024年9月30日止九个月投资活动使用的净现金为6000万美元，2023年同期投资活动提供的净现金为955.9万美元[125] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为9241.7万美元，2023年同期为1268.9万美元[126]

财务数据 - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资为8730万美元[8] - 2024年前三季度研发费用分别为1130万美元和2570万美元较2023年同期的550万美元和1540万美元增加[9] - 2024年前三季度管理费用分别为390万美元和1060万美元较2023年同期的260万美元和740万美元增加[10] - 2024年前三季度净亏损分别为1410万美元和3360万美元较2023年同期的780万美元和2200万美元增加[11] 临床试验进展 - 已完成RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）1b期多剂量递增（MAD）临床试验第四组的入组[1] - 2024年10月宣布完成ADPKD患者1b期MAD研究第四组患者入组[3] - 前三组体重队列的初步顶线数据显示出机械剂量反应证据[4] - 预计2025年初分享1b期MAD研究第四组大量患者的初步顶线数据[2] 合作与会议 - 与德克萨斯大学西南医学中心达成专利与技术许可协议[7] - 公司在2024年底前有望与美国食品药品监督管理局（FDA）进行1期结束会议[4]

Completed enrollment in the fourth cohort of the Phase 1b multiple-ascending dose (MAD) clinical trial of RGLS8429 for the treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD)Presented a poster highlighting data from the ongoing MAD study of RGLS8429 in ADPKD at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week On track for an End-of-Phase 1 meeting by year-endEnded third quarter 2024 with cash, cash equivalents, and investments of $87.3 million; Cash runway into H1 2026SAN DIEGO, Nov. 7, 2024 / ...

公司财务情况 - 公司自2007年成立以来已获得5.301亿美元的股权和可转换债务证券销售收入，1.018亿美元的合作收入，以及1,980万美元的贷款净收益[104] - 公司2024年3月完成了约9390万美元的PIPE融资[132] - 公司预计现有资金可以支持未来至少12个月的计划运营和支出[132] - 公司未来资本需求将取决于多个因素,包括临床试验进展、新产品管线、合作安排、监管审批等[132] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为20.4百万美元,较2023年同期增加42%[135] - 公司2024年上半年投资活动现金流出为78.6百万美元,主要用于购买美国国债[136] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入为92.4百万美元,主要来自PIPE融资[137] - 公司投资组合中的利率变动不会对现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[139,140] - 公司之前的有息贷款已于2024年5月1日到期[140,141,142] 研发情况 - 公司的主要产品候选药物RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD),已完成I期单剂量递增研究并进入III期多剂量研究[107,108,109,110,111,112,113] - 公司与FDA进行了建设性的沟通,确认了RGLS8429有望通过加速审批途径获批[114] - 公司目前主要将研发资源集中在ADPKD项目上,截至2024年6月30日已累计投入4.451亿美元用于研发[118,119] - 公司正在积极推进靶向肝脏、肾脏和中枢神经系统的其他靶点的临床前研究[115] - RGLS8429在I期多剂量研究中表现良好,未发现安全性问题,且呈现剂量依赖性的药效学反应[109,111,112] - 公司计划在2025年初报告RGLS8429 I期多剂量研究的全面结果,包括影像学生物标志物的评估[113] - 公司的研发费用主要包括员工薪酬、外包临床试验费用、许可费等[116,117] - 公司研发费用在2024年上半年为14.3百万美元,较2023年上半年增加45%[128] 运营费用 - 公司的一般及行政费用主要包括高管薪酬、专业服务费用等[122] - 公司一般及行政费用在2024年上半年为6.7百万美元,较2023年上半年增加41%[130] - 公司的其他收支主要包括利息收支[123]

临床试验进展 - 公司在第二季度宣布了RGLS8429在自主显性多囊肾病(ADPKD)第1b期多剂量研究第三组患者的积极顶线数据[2] - RGLS8429在第1b期多剂量研究第三组中显示出对PC1和PC2的剂量反应,70%的患者肾体积有所下降[6] - 公司计划在2025年初提供第四组患者的顶线数据[5] 公司动态 - 公司任命Rekha Garg博士为首席医疗官[7] - 公司于2024年6月30日拥有9,590万美元的现金、现金等价物和投资,预计现金可持续到2026年上半年[9] - 公司宣布加入罗素3000指数和罗素2000指数[8] 财务数据 - 研发费用从2023年同期的500万美元增加到830万美元[10] - 一般及行政费用从2023年同期的230万美元增加到395万美元[11] - 净亏损从2023年同期的700万美元增加到1,100万美元[12] 未来计划 - 公司计划在今年年底前与FDA进行临床1期结束会议[2]

Announced positive topline data from the third cohort of patients in the Phase 1b MAD study of RGLS8429 in autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) On track for an End-Of-Phase 1 meeting by year-end Appointed Rekha Garg, M.D., M.S., to Chief Medical Officer Ended second quarter 2024 with cash, cash equivalents, and investments of $95.9 million; Cash runway into H1 2026 SAN DIEGO, Aug. 8, 2024 /PRNewswire/ -- Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq: RGLS), a biopharmaceutical company focused on the dis ...

SAN DIEGO, Aug. 6, 2024 /PRNewswire/ -- Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq: RGLS), a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of innovative medicines targeting microRNAs (the "Company" or "Regulus"), today announced that members of the management team will present at the Canaccord Genuity 44th Annual Growth Conference on Tuesday, August 13th at 8:30 a.m. ET. A replay of the live presentation will be available under "Events and Presentations" through the investor relations section of ...

SAN DIEGO, July 9, 2024 /PRNewswire/ -- Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq: RGLS), a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of innovative medicines targeting microRNAs (the "Company" or "Regulus"), today announced that the Company will participate in the following investor conferences:H.C. Wainwright Third Annual Kidney Virtual Conference: Fireside chat on Monday, July 15, 2024, at 10:30 a.m. ET (7:30 a.m. PT).JonesHealthcare Seaside Summit: Presentation on Monday, July 15, 2024, ...

SAN DIEGO, June 4, 2024 /PRNewswire/ -- Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq: RGLS), a biopharmaceutical company focused on the discovery and development of innovative medicines targeting microRNAs (the "Company" or "Regulus"), today announced that it expects to be added to the broad-market Russell 3000® Index and the Russell 2000® Index at the conclusion of the 2024 Russell US Indexes annual reconstitution, effective at the open of US equity markets on Monday, July 1st, according to a preliminary list of addi ...