公司财务情况 - 公司自2007年成立以来已获得5.301亿美元的股权和可转换债务证券销售收入，1.018亿美元的合作收入，以及1,980万美元的贷款净收益[104] - 公司2024年3月完成了约9390万美元的PIPE融资[132] - 公司预计现有资金可以支持未来至少12个月的计划运营和支出[132] - 公司未来资本需求将取决于多个因素,包括临床试验进展、新产品管线、合作安排、监管审批等[132] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为20.4百万美元,较2023年同期增加42%[135] - 公司2024年上半年投资活动现金流出为78.6百万美元,主要用于购买美国国债[136] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入为92.4百万美元,主要来自PIPE融资[137] - 公司投资组合中的利率变动不会对现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[139,140] - 公司之前的有息贷款已于2024年5月1日到期[140,141,142] 研发情况 - 公司的主要产品候选药物RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD),已完成I期单剂量递增研究并进入III期多剂量研究[107,108,109,110,111,112,113] - 公司与FDA进行了建设性的沟通,确认了RGLS8429有望通过加速审批途径获批[114] - 公司目前主要将研发资源集中在ADPKD项目上,截至2024年6月30日已累计投入4.451亿美元用于研发[118,119] - 公司正在积极推进靶向肝脏、肾脏和中枢神经系统的其他靶点的临床前研究[115] - RGLS8429在I期多剂量研究中表现良好,未发现安全性问题,且呈现剂量依赖性的药效学反应[109,111,112] - 公司计划在2025年初报告RGLS8429 I期多剂量研究的全面结果,包括影像学生物标志物的评估[113] - 公司的研发费用主要包括员工薪酬、外包临床试验费用、许可费等[116,117] - 公司研发费用在2024年上半年为14.3百万美元,较2023年上半年增加45%[128] 运营费用 - 公司的一般及行政费用主要包括高管薪酬、专业服务费用等[122] - 公司一般及行政费用在2024年上半年为6.7百万美元,较2023年上半年增加41%[130] - 公司的其他收支主要包括利息收支[123]