财务数据 - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资为8730万美元[8] - 2024年前三季度研发费用分别为1130万美元和2570万美元较2023年同期的550万美元和1540万美元增加[9] - 2024年前三季度管理费用分别为390万美元和1060万美元较2023年同期的260万美元和740万美元增加[10] - 2024年前三季度净亏损分别为1410万美元和3360万美元较2023年同期的780万美元和2200万美元增加[11] 临床试验进展 - 已完成RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）1b期多剂量递增（MAD）临床试验第四组的入组[1] - 2024年10月宣布完成ADPKD患者1b期MAD研究第四组患者入组[3] - 前三组体重队列的初步顶线数据显示出机械剂量反应证据[4] - 预计2025年初分享1b期MAD研究第四组大量患者的初步顶线数据[2] 合作与会议 - 与德克萨斯大学西南医学中心达成专利与技术许可协议[7] - 公司在2024年底前有望与美国食品药品监督管理局（FDA）进行1期结束会议[4]