公司资金来源 - 自2007年成立至2024年9月30日，公司通过出售股权和可转换债务证券获得5.301亿美元[90] - 自2007年成立至2024年9月30日，公司从合作中获得1.018亿美元[90] - 自2007年成立至2024年9月30日，公司从定期贷款中获得1980万美元净收益[90] - 2024年3月，公司通过出售普通股和无表决权可转换优先股筹集约9390万美元净收益[118] 公司现金及资源状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资8730万美元[90] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资8730万美元[118] - 公司认为现有资源至少可满足未来12个月的计划运营和支出[118] 公司债务相关情况 - 2024年5月1日，定期贷款到期，公司支付了总计160万美元的剩余本金、应计利息和贷款修正费用[90] ADPKD疾病相关情况 - 美国仅ADPKD患者约16万，全球患病率估计为400 - 700万[92] - 公司已在ADPKD项目上花费了绝大部分研发资源[105] 公司研发费用情况 - 自成立以来至2024年9月30日，公司已产生约4.564亿美元的研发费用[106] - 2024年9月30日止三个月和九个月的研发费用分别为1134.7万美元和2569.5万美元，2023年同期分别为548.8万美元和1538.9万美元[115] 公司产品相关情况 - 公司产品RGLS8429在治疗ADPKD的1b期研究中各队列均显示良好耐受性且无安全问题[96][97][98] - 公司预计2025年初报告1b期研究中大量受试者的顶线数据[99] 公司一般及行政费用情况 - 2024年9月30日止三个月和九个月的一般及行政费用分别为386.3万美元和1059.9万美元，2023年同期分别为263.7万美元和742.0万美元[116] 公司净利息及其他收入情况 - 2024年9月30日止三个月和九个月的净利息及其他收入分别为114.8万美元和272.8万美元，2023年同期分别为30.1万美元和83.4万美元[117] 公司现金流量情况 - 2024年9月30日止九个月经营活动使用的净现金为2982.8万美元，2023年同期为2064.3万美元[124] - 2024年9月30日止九个月投资活动使用的净现金为6000万美元，2023年同期投资活动提供的净现金为955.9万美元[125] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为9241.7万美元，2023年同期为1268.9万美元[126]