NOVATO, Calif., Nov. 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultrarare genetic diseases, today announced participation in three upcoming investor conferences. Citi’s 2024 Global Healthcare Conference (Miami, FL) Tuesday, December 3, 2024, Emil Kakkis, M.D., Ph.D., CEO and President and Howard Horn, Chief Financial Officer, will participate in a fireside cha ...

MITIGATE Phase 3 Study Results Reinforce Promise of UPLIZNA® as the First Potential Treatment tor IgG4-RDPhase 4 AGILE Data Support Shortening KRYSTEXXA® Infusion TimeTHOUSAND OAKS, Calif., Nov. 14, 2024 /PRNewswire/ -- Amgen (NASDAQ:AMGN) today announced the presentation of new data across its rare disease portfolio and pipeline at the annual American College of Rheumatology (ACR) Convergence 2024 conference in Washington, D.C., Nov. 14-19, 2024. New data showcase reduction in disease activity by UPLIZNA® ...

Thank you for reading my research on Seeking Alpha. If you want to learn even more about my method and how I discover these investment opportunities, please check out my subscription marketplace service, Compounding Healthcare , and sign up for a free trial.It has been years since I have considered restarting a position in Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE ) after having a string of big wins in gene therapy tickers following Biogen Inc.'s ( BIIB )He is the leader of the investing group Compoundin ...

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) incurred a third-quarter 2024 loss of $1.40 per share, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.45. The company had reported a loss of $2.23 per share in the year-ago quarter.      Ultragenyx’s total revenues amounted to $139.5 million in the reported quarter, up 42% year over year. The top line surpassed the Zacks Consensus Estimate of $134 million on the back of higher product revenues.The company markets four drugs, namely Crysvita, Mepsevii, Dojolvi and ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度报告总收入为1.39亿美元，同比增长42% [26] - 净亏损为1.34亿美元，每股亏损1.40美元 [28] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.25亿美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita贡献了9800万美元的收入，其中北美地区贡献5600万美元，拉美和土耳其贡献3600万美元，欧洲贡献600万美元 [27] - Dojolvi贡献2100万美元，Evkeeza贡献1100万美元，Mepsevii贡献1000万美元 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉美市场的Crysvita收入超过1.1亿美元，主要来自巴西 [12] - 日本市场Evkeeza的推出正在进行中，预计在2025年中期提交JNDA [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来提交三项生物制剂许可申请（BLA），包括针对Sanfilippo综合症和骨生成不全的治疗 [6][7] - 公司致力于扩大地理覆盖范围，以提高现有药物的市场渗透率 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来的收入增长持乐观态度，预计将继续看到显著的年增长 [5] - 管理层强调了与FDA的合作，认为这将加速新药的上市进程 [10][11] 其他重要信息 - 公司在第三季度的总运营费用为2.71亿美元，其中研发费用为1.7亿美元，销售和管理费用为8000万美元 [28] - 公司预计2024年净现金使用量将达到4亿美元 [29] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Wilson病的理想患者 - 理想患者为那些未能良好控制病情或无法耐受现有药物的患者，约占20% [49][50] 问题: 关于setrusumab的负二项回归模型 - 该模型用于事件驱动分析，FDA已同意该方法 [52] 问题: OI研究的成功概率 - 管理层认为，首次中期分析的结果不会影响药物的疗效判断 [56][57] 问题: Angelman综合症的更新数据 - 将在即将召开的FAST和儿童神经学会议上分享数据 [63] 问题: Wilson病的第四队列数据 - 预计将在明年获得数据，需等待患者接受至少六个月的治疗 [75] 问题: setrusumab的关键学习 - 14个月的数据更新显示，患者的骨密度显著提高，增强了对研究成功的信心 [80] 问题: DTX401的具体数据 - 在48周的盲法阶段，主要治疗组的玉米淀粉需求减少了41% [101] 问题: 盈利路径的时间表 - 预计到2026年底实现GAAP盈利 [113]

Ultragenyx (RARE) reported $139.49 million in revenue for the quarter ended September 2024, representing a year-over-year increase of 42.3%. EPS of -$1.40 for the same period compares to -$2.23 a year ago.The reported revenue represents a surprise of +4.04% over the Zacks Consensus Estimate of $134.08 million. With the consensus EPS estimate being -$1.45, the EPS surprise was +3.45%.While investors closely watch year-over-year changes in headline numbers -- revenue and earnings -- and how they compare to Wa ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the quarterly period ended September 30, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to . Commission File No. 001-36276 ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC. (Exact name of registrant as ...

Ultragenyx (RARE) came out with a quarterly loss of $1.40 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.45. This compares to loss of $2.23 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 3.45%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $1.64 per share when it actually produced a loss of $1.52, delivering a surprise of 7.32%.Over the last four quarters, the company has s ...

业绩总结 - 2024年预计总收入为5.3亿至5.5亿美元，同比增长22%至27%[19] - Crysvita在2023年的实际收入为3.28亿美元，预计2024年收入为3.75亿至4亿美元，增长14%至22%[19] - 2024年预计Dojolvi的收入为7500万至8000万美元，增长6%至13%[19] - 2024年现金使用量的下降与收入增长和费用管理的持续改善有关，预计将在2026年实现盈利[27] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为8.25亿美元[27] 用户数据与市场扩张 - 公司在34个国家治疗患者，展现出全球商业组织的能力[16] - 2024年预计Crysvita在美国和拉丁美洲的收入增长将推动整体收入增长[18] 新产品与技术研发 - 公司在过去10年内获得4种产品的批准，拥有行业内最大的罕见疾病临床管道[7] - 82%的临床成功率，平均从临床到批准的时间为5.5年[14][15] - UX143治疗后，年化骨折率（AFR）减少67%，从1.5降至0.72，P值为0.0014[37] - 在UX143的第二阶段安全性数据中，至2024年5月24日，没有发生与治疗相关的严重不良事件（SAEs）[38] - GTX-102在Angelman综合症的临床试验中，Cohorts A和B在170天时显示出显著的临床改善，Net Response为+2，P值<0.0001[44] - UX701在Wilson病的第一阶段中，15名患者中有6名完全停止使用螯合剂和/或锌治疗，显示出临床活性[51] - UX111在MPS IIIA的临床试验中，经过约23.9个月的治疗，CSF中的毒性物质减少超过50%[52] - DTX401在GSDIa的三期临床试验中，日均玉米淀粉摄入量显著减少41%（p < 0.0001）[58] - DTX401组患者在48周时，日均玉米淀粉摄入量的基线至周48的变化为-41.4克，显著低于安慰剂组的-10.1克（p < 0.0001）[58] - DTX401的三期数据将与监管机构讨论，以支持2025年中期的生物制剂许可申请[64] 负面信息与专利情况 - MPS7孤儿药物专利将于2024年到期，生物制剂专利将于2029年到期[95] - Evkeeza的专利预计在2037年至2041年之间到期[95]

财务业绩 - 第三季度2024年总收入同比增长42%至1.395亿美元，其中Crysvita®收入为9,784万美元，Dojolvi®收入为2,137万美元[3] - 2024年第三季度总收入为139,494千美元，同比增长42.3%[30] - 2024年前三季度总收入为395,353千美元，同比增长28.8%[30] - 2024年第三季度产品销售收入为77,251千美元，同比增长82.3%[30] - 2024年前三季度产品销售收入为213,545千美元，同比增长65.7%[30] 财务预测 - 重申2024年总收入预期为5.3亿美元至5.5亿美元[10] - 预计2024年Crysvita收入将达到上限3.75亿美元至4亿美元，Dojolvi收入将在7,500万美元至8,000万美元之间[10] - 预计2024年运营净现金流约为4亿美元[10] 研发进展 - 获得用于成骨不全症的setrusumab(UX143)的突破性疗法认定[13] - DTX401 III期随访数据显示糖原贮积病Ia型(GSDIa)交叉患者平均每日玉米淀粉摄入量减少62%[16,18] 成本管控 - 预计2024年全年运营费用与2023年相当，持续管控成本并专注于推进多个III期项目和执行商业产品上市[7] - 2024年第三季度研发费用为170,109千美元，同比增长8.2%[30] - 2024年前三季度研发费用为510,099千美元，同比增长4.5%[30] - 2024年第三季度非现金股票激励费用为41,569千美元，同比增加19.2%[32] 财务状况 - 2024年第三季度净亏损1.335亿美元，每股基本和稀释亏损1.40美元[8] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为8.25亿美元[9] - 2024年9月30日现金及等价物为824,694千美元，较2023年12月31日增加6.1%[33] - 2024年9月30日总资产为1,538,363千美元，较2023年12月31日增加3.2%[33] - 2024年9月30日总股东权益为346,827千美元，较2023年12月31日增加25.9%[33]