Morgan Stanley 22nd Annual Global Healthcare Conference on September 4 Cantor Global Healthcare Conference on September 17 Bank of America Global Healthcare Conference on September 18 NOVATO, Calif., Aug. 29, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for serious rare and ultrarare genetic diseases, today announced participation in three upcoming investor conferences. Morgan Stanley ...

Andrzej Rostek Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) develops innovative therapies for rare and ultra-rare genetic diseases. Its commercial portfolio includes Crysvita, Mepsevii, Dojolvi, and Evkeeza, which address unmet medical needs in conditions like X-linked hypophosphatemia [XLH], Mucopolysaccharidosis VII [MPS VII], long-chain fatty acid oxidation disorders [LC-FAOD], and homozygous familial hypercholesterolemia [HoFH]. Additionally, RARE’s pipeline targets severe diseases such as osteogene ...

When the human genome was fully sequenced in 2003, the prospects of genetic medicine ushered in a new era of human health. Today, scientists and drug developers have a better understanding of the genetic drivers of disease than ever before. As such, genomics stocks present a new opportunity for investors to buy into the potential future of medicine, as nearly all modern therapies rely on understanding patient genetics to be as efficient as possible.Moreover, genomics companies differ from traditional health ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度实现总收入1.47亿美元,较上一季度有所反弹 [20][21] - Crysvita在北美、拉美和欧洲的收入合计1.14亿美元,是公司最大的收入来源 [23] - Dojolvi收入1900万美元,Evkeeza收入800万美元,Mepsevii收入600万美元 [24] - 总运营费用2.63亿美元,其中研发费用1.62亿美元,销售及管理费用8100万美元 [24] - 第二季度净亏损1.32亿美元,每股亏损1.52美元 [25] - 截至6月30日,公司现金及等价物余额8.74亿美元,包括6月融资3.81亿美元 [25] - 全年净现金流支出预计低于4亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在美国需求保持强劲,成人患者占比约60% [14] - Crysvita在拉美地区新增约60名患者,累计超620名获得报销治疗 [15] - Dojolvi在美国新增约30名患者,累计520名获得报销治疗 [17] - Dojolvi在欧洲和中东地区主要通过临时性销售获得收入 [18] - Evkeeza在EMEA地区新增约60名患者,在日本已获批并开始销售 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - Crysvita在北美收入6700万美元,在拉美和土耳其收入4000万美元,在欧洲收入600万美元 [23] - Dojolvi在欧洲和中东地区的收入主要来自临时性销售 [18] - Evkeeza在EMEA地区和日本市场开始销售,为公司带来新的收入来源 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在罕见病药物研发和商业化方面取得重大进展,管线有多个重要临床数据读出和监管进展 [8][9][10] - 公司有望在未来12-18个月内提交2个新药申请,并获得UX143的关键III期临床数据 [43] - 公司有望在未来6-18个月内取得多个重要监管和临床里程碑,展现了强大的执行能力 [12] - 公司在罕见病领域的管线和商业化能力在行业中处于领先地位 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化和临床开发方面的强劲表现,使公司有信心超过年初设定的收入指引区间 [7][21][27] - 公司有望在未来12-18个月内提交2个新药申请,并获得多个重要临床数据读出,展现了强大的执行能力 [37][43] - 公司在罕见病领域的管线和商业化能力在行业中处于领先地位,前景看好 [12] 其他重要信息 - 公司已完成与FDA关于UX-111和GTX-102的关键临床试验设计的沟通,为后续提交新药申请奠定基础 [10][34] - 公司计划在2024年底或2025年初提交UX-111和DTX401的新药申请 [43] - 公司正在积极推进GTX-102的III期临床试验,预计年内启动 [34][35] - 公司正在评估UX143的中期分析结果,如达到预设标准可能会提前停止试验 [39][40] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gena Wang 提问** 询问公司对竞争对手Ionis和Roche Angelman综合征药物数据的看法,以及对公司GTX-102临床试验设计的影响 [46][47] **Eric Crombez 回答** 公司对竞争对手的数据有所关注,但认为自身长期数据更为出色,显示了药物的持续疗效。公司已与FDA达成一致,确定了III期试验的设计和关键终点指标 [48][49] 问题2 **Dae Gon Ha 提问** 询问公司在GTX-102临床试验设计上如何最大化产品差异化,以及是否考虑使用脊髓腔注射装置等生命周期管理策略 [57] **Emil Kakkis 回答** 公司的长期数据显示了药物的持续疗效优势,且给药剂量远低于竞争对手,体现了产品的优势。公司未来会考虑使用脊髓腔注射等生命周期管理策略,以进一步提升疗效和患者体验 [58][59][60] 问题3 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司UX701 Wilson病临床试验数据推迟的原因,以及后续的发展计划 [62] **Emil Kakkis 回答** 完成最后一组病人的6个月随访时间较预期有所延迟,公司需要更长时间观察药物对铜代谢的影响。公司对早期数据结果感到鼓舞,未来将继续推进III期临床试验 [63]

Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) incurred a second-quarter 2024 loss of $1.52 per share, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.64. The company had reported a loss of $2.25 per share in the year-ago quarter.  Ultragenyx’s total revenues amounted to $147 million in the reported quarter, up 36% year over year. The top line also beat the Zacks Consensus Estimate of $123 million on the back of higher product revenues.The company markets four drugs, namely Crysvita, Mepsevii, Dojolvi and Evke ...

Corporate Presentation August 2024 Confidential and Proprietary Forward Looking Statements Cautionary note regarding forward-looking statements: This presentation contains forward-looking statements, including, but not limited to, statements regarding our expectations and projections regarding our future operating results and financial performance, anticipated cost or expense reductions, plans with respect to commercializing our product and product candidates, our translational research program, expectation ...

Ultragenyx (RARE) reported $147.03 million in revenue for the quarter ended June 2024, representing a year-over-year increase of 35.8%. EPS of -$1.52 for the same period compares to -$2.25 a year ago.The reported revenue compares to the Zacks Consensus Estimate of $123.42 million, representing a surprise of +19.13%. The company delivered an EPS surprise of +7.32%, with the consensus EPS estimate being -$1.64.While investors scrutinize revenue and earnings changes year-over-year and how they compare with Wal ...

产品管线和临床进展 - 公司致力于开发治疗罕见和超罕见遗传性疾病的创新产品[87] - 公司目前拥有4类产品:生物制品、小分子药物、AAV基因疗法和核酸产品候选药物[88] - Crysvita获批用于成人和儿童1岁及以上X联锁性低磷血症(XLH)和肿瘤性骨软化症(TIO)的治疗[91,92] - Mepsevii获批用于治疗黏多糖贮积症VII型(MPS VII)[94] - Dojolvi获批用于治疗长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)[95] - Evkeeza获批用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)[96] - UX143(setrusumab)在II期临床试验中显示可显著降低成骨不全患者的骨折发生率和改善骨密度[104] - GTX-102计划启动III期临床试验,评估其治疗天使综合征的疗效[105,106] - UX111计划在2024年底或2025年初提交生物制品许可申请[107] - 公司在2024年5月宣布了用于治疗I型糖原贮积症的DTX401药物的III期临床试验取得积极的结果[108] - DTX401治疗组患者在48周时平均减少了41.3%的每日玉米淀粉摄入量,而安慰剂组仅减少10.3%(p<0.0001)[108] - 68%的DTX401治疗组患者实现了≥30%的玉米淀粉摄入量减少,37%实现了≥50%的减少,而安慰剂组分别只有13%和4%[108] - 公司正在进行为期64周的III期临床试验,评估DTX301治疗OTC缺乏症的疗效,预计2024年下半年完成患者入组[109] - 公司已经完成了UX701治疗Wilson病的剂量递增试验的3个剂量组,预计2024年下半年获得结果,并选择剂量进入下一阶段的随机安慰剂对照试验[110] 财务表现 - 公司2024年上半年总收入为2.559亿美元,同比增长23%,主要由于Crysvita、Evkeeza等产品需求增加[116] - Crysvita在拉丁美洲和欧洲、中东及非洲地区的销售增加是收入增长的主要原因[116] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和可流通债务证券余额为8.745亿美元[111] - 公司2024年上半年净亏损为3.023亿美元,主要由于研发和销售费用的增加[111] - 研发费用增加主要是由于基因疗法项目的临床进展以及相关的内部和外部制造成本增加[122][123] - 生物制品和核酸项目的研发费用增加主要是由于UX143和GTX102项目的临床进展和相关的临床开发及制造费用增加[122][123] - 转化研究费用减少主要是由于IND阶段项目的制造和人员费用减少[122][123] - 获得许可、收购和里程碑费用减少主要是由于2023年6月30日三个月期间确认了UX143项目临床入组里程碑费用[122][123] - 已上市产品费用减少主要是由于Crysvita在北美的商业化责任转移给KKC,以及与Evkeeza相关的儿科和开放标签延长试验的Regeneron合作费用减少[122][123] 资金来源和现金流 - 公司截至2024年6月30日三个月和六个月的所得税准备金名义金额有所增加[142] - 公司主要通过出售股权证券、商业产品收入、出售未来特许权使用费以及战略合作安排为运营提供资金[143] - 截至2024年6月30日公司拥有8.745亿美元的现金、现金等价物和可流通债务证券[143] - 公司于2023年10月和2024年6月分别完成了两次公开发行,共募集到7.074亿美元[143] - 公司2024年上半年经营活动使用现金2.677亿美元,主要是由于净亏损和营运资金变动[146] - 公司2024年上半年投资活动提供现金1.55亿美元,主要是由于可流通债务证券净变动[147] - 公司2024年上半年筹资活动提供现金3.849亿美元,主要是由于公开发行股票[148] - 公司预计未来几年将继续产生年度亏损,需要额外资金支持研发、商业化和基础设施建设[149] - 公司预计未来现金需求将取决于临床试验进度、产品制造、新产品管线、监管审批等因素[149] - 公司预计将通过现有资金、商业收入、股权或债务融资等方式满足未来现金需求[150]

财务数据 - 第二季度总收入为1.47亿美元，Crysvita®收入为1.14亿美元，Dojolvi®收入为1,935万美元[2] - 2024年全年总收入预计将增加至5.3亿美元至5.5亿美元[2] - 2024年上半年总收入为2.56亿美元，同比增长21.3%[31] - 2024年上半年产品销售收入为1.36亿美元，同比增长57.7%[31] - 2024年上半年专利权使用费收入为1.20亿美元，同比增长133.6%[31] - 2024年6月30日现金及可流动性资产为8.74亿美元，较2023年12月31日增加12.5%[34] - 2024年6月30日总资产为16.18亿美元，较2023年12月31日增加8.5%[34] - 2024年6月30日股东权益为4.32亿美元，较2023年12月31日增加57.1%[34] 产品收入预测 - Crysvita收入预计将达到上限375-400百万美元，包括拉丁美洲和土耳其的产品销售、欧洲的特许权使用费以及北美的特许权使用费[11] - Dojolvi收入预计将达到7500-8000万美元[11] 研发及费用 - 2024年上半年研发费用为3.40亿美元，同比增加2.8%[31] - 2024年上半年销售及管理费用为1.59亿美元，与去年同期持平[31] - 2024年上半年非现金股票激励费用为7,630万美元，同比增加14.6%[32] - 2023年6月UX143临床里程碑费用为900万美元[32] 临床试验进展 - UX143(setrusumab)治疗成骨不全的14个月数据显示骨折率大幅降低67%，骨密度持续改善[12][13] - GTX-102治疗天使综合征已完成与FDA的关键性III期临床试验设计沟通，计划于2024年底启动III期临床试验[15][16][18] - UX701基因治疗治疗Wilson病的III期临床试验第3组患者已完成给药，预计2024年下半年获得中期数据[19] - UX111基因治疗治疗粘多糖贮积症IIIA型已与FDA达成共识,可以使用脑脊液硫酸肝素作为加速批准的合理替代终点指标[20] 现金流预测 - 2024年净现金使用量预计低于4亿美元[11]

Wall Street expects a year-over-year increase in earnings on higher revenues when Ultragenyx (RARE) reports results for the quarter ended June 2024. While this widely-known consensus outlook is important in gauging the company's earnings picture, a powerful factor that could impact its near-term stock price is how the actual results compare to these estimates.The stock might move higher if these key numbers top expectations in the upcoming earnings report. On the other hand, if they miss, the stock may move ...