财务业绩 - 第三季度2024年总收入同比增长42%至1.395亿美元，其中Crysvita®收入为9,784万美元，Dojolvi®收入为2,137万美元[3] - 2024年第三季度总收入为139,494千美元，同比增长42.3%[30] - 2024年前三季度总收入为395,353千美元，同比增长28.8%[30] - 2024年第三季度产品销售收入为77,251千美元，同比增长82.3%[30] - 2024年前三季度产品销售收入为213,545千美元，同比增长65.7%[30] 财务预测 - 重申2024年总收入预期为5.3亿美元至5.5亿美元[10] - 预计2024年Crysvita收入将达到上限3.75亿美元至4亿美元，Dojolvi收入将在7,500万美元至8,000万美元之间[10] - 预计2024年运营净现金流约为4亿美元[10] 研发进展 - 获得用于成骨不全症的setrusumab(UX143)的突破性疗法认定[13] - DTX401 III期随访数据显示糖原贮积病Ia型(GSDIa)交叉患者平均每日玉米淀粉摄入量减少62%[16,18] 成本管控 - 预计2024年全年运营费用与2023年相当，持续管控成本并专注于推进多个III期项目和执行商业产品上市[7] - 2024年第三季度研发费用为170,109千美元，同比增长8.2%[30] - 2024年前三季度研发费用为510,099千美元，同比增长4.5%[30] - 2024年第三季度非现金股票激励费用为41,569千美元，同比增加19.2%[32] 财务状况 - 2024年第三季度净亏损1.335亿美元，每股基本和稀释亏损1.40美元[8] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为8.25亿美元[9] - 2024年9月30日现金及等价物为824,694千美元，较2023年12月31日增加6.1%[33] - 2024年9月30日总资产为1,538,363千美元，较2023年12月31日增加3.2%[33] - 2024年9月30日总股东权益为346,827千美元，较2023年12月31日增加25.9%[33]