业绩总结 - 2024年预计总收入为5.3亿至5.5亿美元，同比增长22%至27%[19] - Crysvita在2023年的实际收入为3.28亿美元，预计2024年收入为3.75亿至4亿美元，增长14%至22%[19] - 2024年预计Dojolvi的收入为7500万至8000万美元，增长6%至13%[19] - 2024年现金使用量的下降与收入增长和费用管理的持续改善有关，预计将在2026年实现盈利[27] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为8.25亿美元[27] 用户数据与市场扩张 - 公司在34个国家治疗患者，展现出全球商业组织的能力[16] - 2024年预计Crysvita在美国和拉丁美洲的收入增长将推动整体收入增长[18] 新产品与技术研发 - 公司在过去10年内获得4种产品的批准，拥有行业内最大的罕见疾病临床管道[7] - 82%的临床成功率，平均从临床到批准的时间为5.5年[14][15] - UX143治疗后，年化骨折率（AFR）减少67%，从1.5降至0.72，P值为0.0014[37] - 在UX143的第二阶段安全性数据中，至2024年5月24日，没有发生与治疗相关的严重不良事件（SAEs）[38] - GTX-102在Angelman综合症的临床试验中，Cohorts A和B在170天时显示出显著的临床改善，Net Response为+2，P值<0.0001[44] - UX701在Wilson病的第一阶段中，15名患者中有6名完全停止使用螯合剂和/或锌治疗，显示出临床活性[51] - UX111在MPS IIIA的临床试验中，经过约23.9个月的治疗，CSF中的毒性物质减少超过50%[52] - DTX401在GSDIa的三期临床试验中，日均玉米淀粉摄入量显著减少41%（p < 0.0001）[58] - DTX401组患者在48周时，日均玉米淀粉摄入量的基线至周48的变化为-41.4克，显著低于安慰剂组的-10.1克（p < 0.0001）[58] - DTX401的三期数据将与监管机构讨论，以支持2025年中期的生物制剂许可申请[64] 负面信息与专利情况 - MPS7孤儿药物专利将于2024年到期，生物制剂专利将于2029年到期[95] - Evkeeza的专利预计在2037年至2041年之间到期[95]