财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度报告总收入为1.39亿美元，同比增长42% [26] - 净亏损为1.34亿美元，每股亏损1.40美元 [28] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.25亿美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita贡献了9800万美元的收入，其中北美地区贡献5600万美元，拉美和土耳其贡献3600万美元，欧洲贡献600万美元 [27] - Dojolvi贡献2100万美元，Evkeeza贡献1100万美元，Mepsevii贡献1000万美元 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉美市场的Crysvita收入超过1.1亿美元，主要来自巴西 [12] - 日本市场Evkeeza的推出正在进行中，预计在2025年中期提交JNDA [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来提交三项生物制剂许可申请（BLA），包括针对Sanfilippo综合症和骨生成不全的治疗 [6][7] - 公司致力于扩大地理覆盖范围，以提高现有药物的市场渗透率 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来的收入增长持乐观态度，预计将继续看到显著的年增长 [5] - 管理层强调了与FDA的合作，认为这将加速新药的上市进程 [10][11] 其他重要信息 - 公司在第三季度的总运营费用为2.71亿美元，其中研发费用为1.7亿美元，销售和管理费用为8000万美元 [28] - 公司预计2024年净现金使用量将达到4亿美元 [29] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Wilson病的理想患者 - 理想患者为那些未能良好控制病情或无法耐受现有药物的患者，约占20% [49][50] 问题: 关于setrusumab的负二项回归模型 - 该模型用于事件驱动分析，FDA已同意该方法 [52] 问题: OI研究的成功概率 - 管理层认为，首次中期分析的结果不会影响药物的疗效判断 [56][57] 问题: Angelman综合症的更新数据 - 将在即将召开的FAST和儿童神经学会议上分享数据 [63] 问题: Wilson病的第四队列数据 - 预计将在明年获得数据，需等待患者接受至少六个月的治疗 [75] 问题: setrusumab的关键学习 - 14个月的数据更新显示，患者的骨密度显著提高，增强了对研究成功的信心 [80] 问题: DTX401的具体数据 - 在48周的盲法阶段，主要治疗组的玉米淀粉需求减少了41% [101] 问题: 盈利路径的时间表 - 预计到2026年底实现GAAP盈利 [113]