公司概况 - 公司于2024年7月1日加入罗素2000指数、罗素3000指数和罗素小型股指数,以支持为利益相关方创造价值的努力[6] - 公司专注于利用内源性酶ADAR(腺苷脱氨酶作用于RNA)修复SERPINA1 RNA上的"A"变异体,从而恢复正常AAT蛋白的分泌,这有望清除肝细胞内的蛋白聚集体,为肝功能带来潜在的临床差异化益处,并通过提供足够的正常AAT蛋白来保护肺功能[5] 研发进展 - 公司预计2024年下半年提交KRRO-110用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的首次人体试验的监管申报[1][2] - 公司在美国胸科学会国际会议(ATS)上展示的临床前数据显示,KRRO-110能够修复α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白(M-AAT)占循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][5] - 公司正在推进KRRO-110用于AATD的首次人体试验,这是公司专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物[5] - 公司预计2025年下半年公布KRRO-110用于ZZ型AATD患者的1/2期临床试验的中期结果,并于2026年完成1/2期临床试验[8] 财务情况 - 公司2024年第二季度现金、现金等价物和可流通证券为1.878亿美元,预计可为公司提供资金支持到2026年下半年,以完成KRRO-110首次人体试验并推进其他管线候选药物[2][9] - 公司2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[10] - 公司2024年第二季度一般及行政费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和归因于加强行政职能及作为上市公司合规成本的人员费用增加[11] - 公司2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[12]

文章核心观点 - 公司正在推进其主要候选药物KRRO-110的首次人体试验,预计于2024年下半年提交监管申报文件[1][2][7] - KRRO-110在动物实验中显示出良好的疗效,能够修复α-1抗胰蛋白(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白占总循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][6] - 公司于2024年第二季度末拥有1.878亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计可为运营提供资金支持至2026年下半年[3][8] 公司概况 - 公司专注于开发基于RNA编辑的新型基因药物,用于治疗罕见和常见疾病[4][12] - 公司的RNA编辑平台OPERA™可以利用内源性酶ADAR对RNA进行精准编辑,从而修复蛋白编码[6] - 公司于2024年7月1日加入罗素2000、罗素3000和罗素小型股指数[6] 财务情况 - 2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[9] - 2024年第二季度管理费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和人员成本的增加以及作为上市公司的合规成本[10] - 2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[11]

KRRO-110 showed sustained editing efficiency of approximately 60% and increased total alpha-1 antitrypsin (AAT) protein levels to greater than 60uM at week 13 in an in vivo genetic Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) mouse modelKRRO-110 showed 35µM of M-AAT one week post the first dose, with 0µM of M-AAT at baseline, increasing to 45µM of M-AAT at week 13 CAMBRIDGE, Mass., May 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) --  Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ:KRRO), a biopharmaceutical company focused on developing a new class ...

KRRO-110 showed sustained editing efficiency of approximately 60% and increased total alpha-1 antitrypsin (AAT) protein levels to greater than 60uM at week 13 in an in vivo genetic Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) mouse modelKRRO-110 showed 35µM of M-AAT one week post the first dose, with 0µM of M-AAT at baseline, increasing to 45µM of M-AAT at week 13 CAMBRIDGE, Mass., May 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) --  Korro Bio, Inc. (Korro) (Nasdaq: KRRO), a biopharmaceutical company focused on developing a new clas ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________________ to _____________________ Commission File Number: 001-39062 Korro Bio, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delawa ...

Exhibit 99.1 Korro Reports First Quarter 2024 Financial Results and Appointment of Kemi Olugemo, M.D. as Chief Medical Officer — On track for regulatory filing for First-in-Human (FIH) study of KRRO-110 in patients with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) anticipated in the second half of 2024 — Further strengthened balance sheet with closing of $70.0 million private placement (PIPE) on April 22, 2024, with cash and cash equivalents of approximately $206.0 million at close — Cash runway into second half o ...

On track for regulatory filing for First-in-Human (FIH) study of KRRO-110 in patients with Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) anticipated in the second half of 2024 Further strengthened balance sheet with closing of $70.0 million private placement (PIPE) on April 22, 2024, with cash and cash equivalents of approximately $206 million at close Cash runway into second half of 2026 to fund anticipated interim readout of KRRO-110 in the second half of 2025 and FIH study completion in 2026 Appointed Kemi Oluge ...

Financing led by Deep Track Capital with participation from other leading healthcare investors Pro-forma cash and cash equivalents of approximately $236 million before fees and expenses On track for regulatory filing for First-in-Human (FIH) study of KRRO-110 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) patients anticipated in the second half of 2024Proceeds fund interim readout in the second half of 2025 and FIH study completion in 2026 for KRRO-110 CAMBRIDGE, Mass., April 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Korro Bi ...

Exhibit 99.1 Korro Reports Full Year 2023 Financial Results and Highlights Recent Progress - On track for regulatory filing for First-in-Human study of KRRO-110 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency (AATD) patients anticipated in the second half of 2024 - Demonstrated the versatility of Korro’s RNA editing platform by generating de-novo protein variants via multiple targets in non-human primates (NHPs) - Demonstrated greater than 50% editing using GalNAc conjugates in the liver with subcutaneous administration ...

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化基于RNA编辑的新型基因药物[361] 项目进展 - 公司的最先进项目是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物KRRO-110，预计在2024年下半年提交监管申请[363] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过私募股票融资支持运营，累计筹集约2.236亿美元的总收益[364] 财务状况 - 公司尚未获得任何产品候选药物的销售批准，也未从产品销售中产生任何收入[365] - 公司的研发费用在2023年达到5725万美元，较2022年的4220.1万美元增加了1504.9万美元[375] - 公司的总营业费用在2023年达到8453.4万美元，较2022年的5899.8万美元增加了2553.6万美元[375] - 公司的净亏损在2023年达到8117.2万美元，较2022年的5803.2万美元增加了2314万美元[375] - 2023年12月31日，总体和行政费用增加10500万美元，主要原因包括人员相关费用增加450万美元[377] - 2023年12月31日，其他收入净额增加240万美元，主要是由于货币市场基金账户上的利息收入增加[378] - 截至2023年12月31日，公司拥有1.661亿美元的现金及现金等价物，预计足以支持运营支出和资本支出需求至2026年[379] 资金需求与筹集 - 预计未来资金需求将取决于多个因素，包括继续构建OPERA平台和发现额外新型基因药物的成本[380] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集资金以支持现金需求[381] 现金流 - 2023年12月31日，公司的经营活动中净现金流为6728.3万美元，较2022年增加1370万美元[382] - 2023年12月31日，投资活动中净现金流为1116.4万美元，较2022年增加1106万美元[383] - 2023年12月31日，融资活动中净现金流为1.878亿美元，较2022年增加187.8万美元[384] 外汇风险 - 公司员工和业务主要位于美国，与承包商或其他供应商签订的合同有时以美元以外的货币进行，但迄今为止，公司对外汇汇率波动的暴露很小[1] - 公司认为自己没有重大外汇风险敞口，因为交易发起日期和付款或收款日期之间的时间段通常很短[1]