公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化基于RNA编辑的新型基因药物[361] 项目进展 - 公司的最先进项目是针对Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物KRRO-110，预计在2024年下半年提交监管申请[363] 融资情况 - 公司自成立以来主要通过私募股票融资支持运营，累计筹集约2.236亿美元的总收益[364] 财务状况 - 公司尚未获得任何产品候选药物的销售批准，也未从产品销售中产生任何收入[365] - 公司的研发费用在2023年达到5725万美元，较2022年的4220.1万美元增加了1504.9万美元[375] - 公司的总营业费用在2023年达到8453.4万美元，较2022年的5899.8万美元增加了2553.6万美元[375] - 公司的净亏损在2023年达到8117.2万美元，较2022年的5803.2万美元增加了2314万美元[375] - 2023年12月31日，总体和行政费用增加10500万美元，主要原因包括人员相关费用增加450万美元[377] - 2023年12月31日，其他收入净额增加240万美元，主要是由于货币市场基金账户上的利息收入增加[378] - 截至2023年12月31日，公司拥有1.661亿美元的现金及现金等价物，预计足以支持运营支出和资本支出需求至2026年[379] 资金需求与筹集 - 预计未来资金需求将取决于多个因素，包括继续构建OPERA平台和发现额外新型基因药物的成本[380] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集资金以支持现金需求[381] 现金流 - 2023年12月31日，公司的经营活动中净现金流为6728.3万美元，较2022年增加1370万美元[382] - 2023年12月31日，投资活动中净现金流为1116.4万美元，较2022年增加1106万美元[383] - 2023年12月31日，融资活动中净现金流为1.878亿美元，较2022年增加187.8万美元[384] 外汇风险 - 公司员工和业务主要位于美国，与承包商或其他供应商签订的合同有时以美元以外的货币进行，但迄今为止，公司对外汇汇率波动的暴露很小[1] - 公司认为自己没有重大外汇风险敞口，因为交易发起日期和付款或收款日期之间的时间段通常很短[1]