公司概况 - 公司于2024年7月1日加入罗素2000指数、罗素3000指数和罗素小型股指数,以支持为利益相关方创造价值的努力[6] - 公司专注于利用内源性酶ADAR(腺苷脱氨酶作用于RNA)修复SERPINA1 RNA上的"A"变异体,从而恢复正常AAT蛋白的分泌,这有望清除肝细胞内的蛋白聚集体,为肝功能带来潜在的临床差异化益处,并通过提供足够的正常AAT蛋白来保护肺功能[5] 研发进展 - 公司预计2024年下半年提交KRRO-110用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的首次人体试验的监管申报[1][2] - 公司在美国胸科学会国际会议(ATS)上展示的临床前数据显示,KRRO-110能够修复α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白(M-AAT)占循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][5] - 公司正在推进KRRO-110用于AATD的首次人体试验,这是公司专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物[5] - 公司预计2025年下半年公布KRRO-110用于ZZ型AATD患者的1/2期临床试验的中期结果,并于2026年完成1/2期临床试验[8] 财务情况 - 公司2024年第二季度现金、现金等价物和可流通证券为1.878亿美元,预计可为公司提供资金支持到2026年下半年,以完成KRRO-110首次人体试验并推进其他管线候选药物[2][9] - 公司2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[10] - 公司2024年第二季度一般及行政费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和归因于加强行政职能及作为上市公司合规成本的人员费用增加[11] - 公司2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[12]