文章核心观点 - 公司正在推进其主要候选药物KRRO-110的首次人体试验,预计于2024年下半年提交监管申报文件[1][2][7] - KRRO-110在动物实验中显示出良好的疗效,能够修复α-1抗胰蛋白(AAT)蛋白,使正常AAT蛋白占总循环蛋白的70%以上,同时降低了Z-AAT蛋白[2][6] - 公司于2024年第二季度末拥有1.878亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计可为运营提供资金支持至2026年下半年[3][8] 公司概况 - 公司专注于开发基于RNA编辑的新型基因药物,用于治疗罕见和常见疾病[4][12] - 公司的RNA编辑平台OPERA™可以利用内源性酶ADAR对RNA进行精准编辑,从而修复蛋白编码[6] - 公司于2024年7月1日加入罗素2000、罗素3000和罗素小型股指数[6] 财务情况 - 2024年第二季度研发费用为1710万美元,较2023年同期增加30.5%,主要由于发现、临床前和合同制造成本、许可和里程碑费用以及人员相关费用的增加[9] - 2024年第二季度管理费用为700万美元,较2023年同期增加32.1%,主要由于总部设施成本和人员成本的增加以及作为上市公司的合规成本[10] - 2024年第二季度净亏损为2182万美元,较2023年同期增加23.8%[11]