Iterum Therapeutics plc (NASDAQ:ITRM) U.S. FDA Approval of ORLYNVAH October 28, 2024 8:30 AM ET Company Participants Louise Barrett - SVP, Legal Affairs & Secretary Corey Fishman - President, Director & CEO Steven Aronin - SVP & Head, Clinical Development Conference Call Participants Operator Hello, everyone, and welcome to Iterum Therapeutics call to discuss the recent approval of ORLYNVAH the treatment of Uncomplicated UTIs. My name is Lydia, and I'll be your operator today. I'll now hand you over to your ...

文章核心观点 - 公司获得美国FDA批准上市其首个产品ORLYNVAH™(口服Sulopenem),用于治疗成人女性无法使用其他口服抗菌药物的简单尿路感染[1][2] - ORLYNVAH™是第一个获批的口服青霉烯类抗生素,也是公司的首个获批产品[2] - ORLYNVAH™是过去20年来FDA批准的第二个用于治疗简单尿路感染的药物[2] 公司概况 - 公司专注于开发用于治疗多重耐药病原体感染的差异化抗感染药物,以显著改善受严重和危及生命疾病影响的人们的生活[1][4] - 公司正在开发其首个化合物Sulopenem,包括口服和静脉给药剂型,对多种革兰氏阳性菌、革兰氏阴性菌和厌氧菌具有强大的体外抑菌活性[4] - 公司获得了Sulopenem口服和静脉给药剂型在7个适应症上的QIDP和快速通道资格认定[4]

ORLYNVAH™ is the first oral penem approved for use in the U.S. and the second FDA-approved treatment for uUTIs in the past two decades --Company to Host Conference Call on Monday, October 28th at 8:30 a.m. EDT-- DUBLIN and CHICAGO, Oct. 25, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Iterum Therapeutics plc (Nasdaq: ITRM) (Iterum), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Iterum's new drug application for ORLYNVAH™ (sulopenem etzadroxil and probenecid) for the treatment of uncomplicated ur ...

DUBLIN and CHICAGO, Oct. 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Iterum Therapeutics plc (Nasdaq: ITRM) (the Company), a clinical-stage pharmaceutical company focused on developing next generation oral and IV antibiotics to treat infections caused by multi-drug resistant pathogens in both community and hospital settings, today announced that three posters will be presented at the Infectious Disease Society of America's IDWeek 2024 conference taking place in Los Angeles, CA from October 16-19, 2024. Data to be presente ...

文章核心观点 - 公司是一家专注于开发下一代口服抗生素以治疗社区环境中多药耐药病原体感染的临床阶段制药公司 [1][2] - 公司正在开发其首个化合物sulopenem,包括口服和静脉注射剂型,已针对7个适应症获得QIDP和快速通道指定 [2] - 公司已提交口服sulopenem用于治疗成人女性非复杂性尿路感染的新药申请,并已被FDA受理 [2] 公司概况 - 公司专注于开发用于治疗全球多药耐药病原体感染的差异化抗感染药物,以显著改善受严重和危及生命疾病影响人们的生活 [2] - 公司正在推进其首个化合物sulopenem的开发,包括口服和静脉注射剂型 [2] - sulopenem是一种新型的penem类抗感染化合物,对广谱的革兰氏阴性菌、革兰氏阳性菌和厌氧菌具有强大的体外活性 [2]

Iterum Therapeutics plc (ITRM) recently announced updates from the meeting of the FDA's Antimicrobial Drugs Advisory Committee (AMDAC) that discussed its new drug application (NDA) for oral sulopenem for the treatment of uncomplicated urinary tract infections (uUTIs) in adult women. The FDA held the AMDAC meeting on Sept. 9, to discuss the overall benefits and risks of oral sulopenem in treating uUTIs in women aged more than 18 years and important factors for medical providers to know to ensure the proper u ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总运营费用为400万美元,较2023年同期的1080万美元下降了6.9百万美元,主要是由于2023年支持REASSURE试验的成本较高 [22][23] - 第二季度研发费用为210万美元,较2023年同期的900万美元下降了6.9百万美元 [22][23] - 第二季度一般及行政费用为190万美元,与2023年同期的190万美元持平 [23] - 第二季度GAAP净亏损为500万美元,较2023年同期的1220万美元下降了6.2百万美元,主要是由于REASSURE试验的研发费用下降 [24] - 2024年6月30日,公司拥有1170万美元的现金、现金等价物和短期投资 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前没有任何产品上市销售,主要业务是开发口服sulopenem用于治疗非复杂性尿路感染 [1] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注美国市场,尚未涉及其他地区 [1] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在与FDA就口服sulopenem的新药申请进行沟通,计划于2024年9月9日与FDA的抗菌药咨询委员会进行讨论 [12][13] - 如果获批,口服sulopenem将成为美国首个获批的口服碳青霉烯类抗生素 [13] - 公司正在继续扩大知识产权保护,最近有2项美国专利申请和1项加拿大专利申请获得批准 [14][15] - 公司正在寻求股东批准取消优先认购权,以便更灵活地进行股权融资,为业务发展和偿还债务提供资金支持 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为,公司目前的现金储备加上最近完成的增发,可为公司运营提供资金支持,预计可持续到2025年,包括FDA在2024年10月25日的审批决定 [17][25] - 管理层表示,FDA希望在咨询委员会上讨论sulopenem的合理使用和适当的患者群体,以确保该药物被恰当使用 [33][34] - 管理层认为,如果FDA试图将适应症范围缩小到某些特定患者群体,这可能会很困难,因为公司的临床试验并未针对这些特定群体 [41][43] - 管理层表示,公司将与FDA和咨询委员会合作,争取获得尽可能广泛的适应症批准 [44] 其他重要信息 - 公司最近完成了1580万美元的增发,筹集到580万美元的净额,用于支持业务发展和战略转型 [11] - 公司目前有约2270万普通股股份,另有约190万股可转换票据 [26] - 如果票据不被转换,公司将于2025年1月偿还1470万美元的本金和利息 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** FDA对于sulopenem作为首个获批的口服碳青霉烯类抗生素,是否存在一些顾虑,特别是对抗菌素耐药性的担忧 [28] **Corey Fishman 回答** FDA并非对批准sulopenem持有保留态度,而是希望确保该药物被恰当使用,仅用于获批的适应症。公司也会严格按照批准的适应症进行推广 [29][30] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 公司预计在即将召开的咨询委员会上,FDA可能会关注哪些具体议题 [32] **Corey Fishman 回答** FDA已明确表示,将讨论两个主要议题:1)如何确保合理使用sulopenem,避免滥用;2)确定最适合使用sulopenem的患者群体 [33][34][35] 问题3 **Jason McCarthy 提问** FDA是否可能试图将sulopenem的适应症范围缩小到某些特定患者群体,例如对其他抗生素治疗失败的患者 [40] **Corey Fishman 回答** 这可能会很困难,因为公司的临床试验并未针对这些特定患者群体。公司将与FDA和咨询委员会合作,争取获得尽可能广泛的适应症批准 [41][43][44]

临床试验和新药申请进展 - 公司是一家处于临床阶段的制药公司，致力于开发和商业化sulopenem，这可能成为美国首个口服品牌青霉烯类抗生素以及全球首个口服和静脉注射(IV)品牌青霉烯类抗生素[108] - 公司在2018年第三季度启动了三项III期临床试验,包括无复杂尿路感染(uUTI)、复杂尿路感染(cUTI)和复杂腹腔感染(cIAI)[108] - 在cUTI和uUTI试验中,sulopenem未能达到主要终点指标,主要是由于sulopenem组在疗效评估时出现较高的无症状细菌尿率[108] - 但在uUTI试验的喹诺酮类耐药人群中,sulopenem显示了治疗效果[108] - 公司于2020年第四季度提交了sulopenem口服制剂用于治疗uUTI的新药申请(NDA),并于2021年7月收到完整回应信(CRL)[108,109] - 公司于2022年7月与FDA达成了REASSURE III期临床试验的特殊规程评估(SPA),并于2022年10月开始enrollment,2023年10月完成入组2,222例患者[109] - 2024年1月,公司宣布REASSURE试验达到主要终点,sulopenem在喹诺酮类敏感人群中显示了统计学显著的优效性[109] - 公司已完成FDA要求的额外药代动力学/药效学(PK/PD)研究,并于2024年4月重新提交了sulopenem口服制剂用于治疗uUTI的NDA[109] 财务状况 - 研发费用主要包括与sulopenem项目开发相关的成本[114] - 临床试验和监管准备等工作进展不确定，未来现金流入时间和金额存在很大不确定性[114,115] - 公司已就口服sulopenem治疗复杂尿路感染的新药申请与FDA达成协议，并于2024年1月完成临床试验[115] - 公司已完成FDA要求的补充药代动力学/药效学研究，并于2024年4月重新提交了新药申请[115] - 公司于2024年6月收到FDA通知,口服sulopenem新药申请将提交咨询委员会讨论[115] - 研发费用较上年同期下降6,889千美元,主要是REASSURE试验完成入组后相关费用减少[123,124] - 管理费用较上年同期基本持平[127,129] - 利息费用净额增加247千美元,主要是可交换票据利息增加[130] - 衍生工具公允价值调整费用减少553千美元[130] - 公司研发费用同比下降9,344,000美元，主要由于2023年REASSURE临床试验相关成本较高[134] - 公司一般及行政费用同比增加131,000美元，主要由于法律费用和支持商业化活动的顾问费用增加[139] - 公司利息费用净额同比增加335,000美元，主要由于短期投资和货币基金利息收入减少[141] - 公司衍生工具公允价值调整费用同比减少1,045,000美元，主要与可赎回优先股公允价值随时间增加有关[142] - 公司现金、现金等价物和短期投资余额为11,700,000美元[145] - 公司在2023年和2024年未能获得股东批准放弃优先认购权,未来融资受限[143][144] - 公司2024年上半年营业亏损为10,139,000美元,同比减少9,213,000美元[132] - 公司2024年上半年税前亏损为12,019,000美元,同比减少9,803,000美元[132] - 公司2024年上半年其他费用净额为1,880,000美元,同比减少590,000美元[140] - 公司2024年上半年研发费用为6,052,000美元,同比下降9,344,000美元[134] - 公司于2020年1月21日和2020年9月8日完成了可交换票据和权利票据的私募配售,总金额为51.9百万美元[146] - 公司于2020年6月和2020年7月进行了两次定向增发,共募集资金9.5百万美元[147] - 公司于2021年2月进行了两次定向增发,共募集资金74.3百万美元[149,150] - 2024年上半年经营活动使用现金19.8百万美元,投资活动提供现金11.4百万美元,融资活动提供现金7.4百万美元[151,152,153] - 2023年上半年经营活动使用现金17.2百万美元,投资活动提供现金9.5百万美元,融资活动提供现金0.4百万美元[151,152,153] - 公司预计将继续发生大量费用并增加运营亏损，以寻求口服sulopenem的潜在市场批准、恢复任何预商业化活动并通过临床前和临床开发在其他适应症中开发sulopenem项目[154] - 截至2024年6月30日，公司拥有11.7百万美元的现金、现金等价物和短期投资[154] - 公司未来的生存能力取决于其筹集额外资本为运营提供资金的能力[154] - 公司有义务根据与Pfizer的许可协议支付监管和销售里程碑付款，包括在FDA批准口服sulopenem时支付2000万美元的监管里程碑付款[155] - 根据RLN契约,RLN持有人将有权获得公司从美国销售指定sulopenem产品的净收入的一定百分比付款[156] 风险因素 - 公司面临与投资于有价证券相关的利率风险,并可能面临与与全球CRO和CMO合同相关的外汇风险[157] - 通胀总体上通过增加公司的劳动力和研发成本而影响公司,但目前尚未对公司的财务报表产生重大影响[157]

新药申请审查 - 公司正在与FDA合作,就口服sulopenem用于治疗成人女性无并发症尿路感染的新药申请进行审查,并准备于2024年9月9日参加咨询委员会会议[5][6] 融资情况 - 公司于2024年8月9日完成了7.4百万美元的权益发行,为公司的业务计划和战略提供资金支持,包括为sulopenem的新药申请审查提供资金[7] 专利保护 - 公司获得了美国和加拿大的多项专利申请的通知,涵盖了sulopenem etzadroxil和probenecid的组合用于治疗尿路感染等的专利保护[8] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司的现金、现金等价物和短期投资为1170万美元,预计可为公司的运营提供资金支持至2025年,包括FDA审查决定日期[9] - 2024年第二季度研发费用为210万美元,较2023年同期下降,主要是由于2023年REASSURE试验招募完成后成本下降[10][11] - 2024年第二季度非GAAP净亏损为380万美元,较2023年同期的1000万美元有所下降[13] - 公司总营收为3,976千美元，较上年同期下降63.3%[22] - 研发费用为2,075千美元，较上年同期下降76.8%[22] - 一般及管理费用为1,901千美元，较上年同期增加2.3%[22] - 净亏损为4,997千美元，较上年同期减少59.2%[22] - 每股基本和稀释亏损为0.30美元，较上年同期减少68.4%[22] - 现金、现金等价物和短期投资为11,717千美元，较上年末减少51.0%[24] - 可交换票据为12,952千美元，较上年末增加13.1%[24] - 总负债为25,087千美元，较上年末减少23.2%[24] - 总股东赤字为10,913千美元，较上年末增加70.6%[24]

DUBLIN and CHICAGO, Aug. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Iterum Therapeutics plc (Nasdaq: ITRM) (the Company), a clinical-stage pharmaceutical company focused on developing next generation oral and IV antibiotics to treat infections caused by multi-drug resistant pathogens in both community and hospital settings, today announced that the Company will release its second quarter 2024 financial results before the open of the U.S. financial markets on Wednesday, August 14, 2024. Management will host a conference c ...