股价上涨 - Geron (NASDAQ:GERN) 股票在周五大幅上涨，因为FDA的顾问支持其血液疾病药物imetelstat[1] 专家支持 - Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) 以12票对2票的结果支持imetelstat，认为该药物的益处大于风险[2] 临床试验结果 - ODAC在审查第三阶段临床试验数据后得出imetelstat的结论，该试验显示了积极的结果，包括达到主要终点[3] 首席医疗官看法 - Geron的执行副总裁兼首席医疗官Faye Feller博士对支持发表了看法，指出imetelstat对治疗依赖输血的成年低风险MDS患者具有积极的临床益处/风险概况[4]

Geron公司新药imetelstat的临床试验结果 - imetelstat在至少连续八周的红细胞输注独立性(RBC-TI)主要终点方面明显优于安慰剂，同时28%的imetelstat治疗患者在至少24周的RBC-TI关键次要终点上有显著改善[3] - 由于ODAC的有利决定，FDA批准该药物的可能性增加，这对GERN的股价有积极影响[6] Geron公司imetelstat的新药申请(NDA)和审查进展 - FDA接受了imetelstat用于治疗低到中等风险骨髓增生异常综合征患者的新药申请(NDA)，设定了2024年6月16日的目标行动日期[4] - FDA已经安排了2024年3月14日的公开ODAC审查imetelstat的NDA[5] Geron公司imetelstat的未来发展计划 - Geron目前正准备在美国推出该药物，如果获得批准并成功商业化，将对GERN有重大提振[7] - Geron还在进行一项针对复发/难治性骨髓纤维化(R/R MF)的imetelstat的III期研究[8]

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Geron Corporation (Nasdaq: GERN), a late-stage clinical biopharmaceutical company developing investigational first-in-class telomerase inhibitor, imetelstat, to treat hematologic malignancies, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) voted 12 to 2 in favor of the clinical benefit/risk profile of imetelstat for the treatment of transfusion-dependent (TD) anemia in adult patients with low-to-intermediate-1 ...

ktsimage Investment Overview I last updated on Geron Corporation (NASDAQ:GERN), the Foster City, California-based biotech primarily focused on securing commercial approval in the U.S. for its lead candidate, imetelstat, in the indication of transfusion-dependent anemia in adult patients, with low-to-intermediate-1 risk myelodysplastic syndromes ("MDS"), in a note for Seeking Alpha back in early December last year. I gave the company and its stock a "Buy" rating, based on my belief that the FDA is likely to ...

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年总运营费用为1.941亿美元,较2022年增加39%,主要是由于支持III期临床试验IMerge和IMpactMF的费用增加 [23] - 2023年12月31日,公司现金、现金等价物和可流通证券为3.781亿美元,预计可支持公司运营至2025年第三季度 [22][25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在开展的主要项目包括治疗转移依赖性贫血的低危骨髓增生异常综合征(MDS)的III期IMerge试验,以及治疗JAKi复发/难治性骨髓纤维化的III期IMpactMF试验 [9][15] - IMerge III期试验数据显示imetelstat在低危MDS患者中具有高的红细胞输血独立反应率和持久性,以及在常见MDS基因突变频率的显著降低等独特优势 [8] - IMpactMF III期试验预计2025年上半年进行中期分析,如果结果积极,将为JAKi复发/难治性骨髓纤维化患者带来转变性治疗选择 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计imetelstat在低危MDS和JAKi复发/难治性骨髓纤维化两个适应症的总可寻址市场规模在2031年将达到每个适应症70亿美元,合计140亿美元 [9] - 如果imetelstat获欧盟批准用于治疗低危MDS,预计将于2025年在欧洲上市,公司正在评估自主商业化或合作的战略选择 [10] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在为imetelstat在美国的潜在上市做好准备,包括建立商业团队、分销网络和患者支持计划等 [19][20] - 公司还在评估imetelstat在骨髓纤维化一线治疗的潜力,正在开展IMproveMF I期联合试验 [16] - 公司认为imetelstat在低危MDS和骨髓纤维化两个适应症都具有重大的商业机会,满足了巨大的未满足医疗需求 [18][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信imetelstat的临床数据支持其作为一种有潜力的转变性治疗选择,有望获得监管机构的批准 [8][11] - 公司有充足的现金资源支持imetelstat在低危MDS适应症的潜在上市和运营,预计可支持至2025年第三季度 [10][25] - 公司对imetelstat在骨髓纤维化适应症的III期试验结果持乐观态度,认为若结果积极将为该领域带来重大转变 [9][28] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Corinne Johnson 提问** 公司对imetelstat是否可能获得黑框警示或REMS计划的评估,以及对商业前景的影响 [31][35] **John Scarlett 回答** 公司认为imetelstat不太可能需要黑框警示或REMS,但具体情况需要等待监管机构的决定。公司正专注于imetelstat的前进,而不是过多猜测这些问题 [32][36] 问题2 **Kalpit Patel 提问** 公司是否就imetelstat的其他安全性问题如血细胞减少进行过独立评估 [39] **John Scarlett 回答** 公司已经成立了肝脏安全性评估委员会,对imetelstat的所有肝脏安全性数据进行了全面评估,结果显示imetelstat的肝脏安全性良好。对于其他安全性问题,公司会根据临床试验数据进行评估 [40] 问题3 **Stephen Willey 提问** IMerge试验中对血细胞计数的监测频率,以及未来产品标签是否会有更严格的要求 [45][47] **John Scarlett 回答** IMerge试验中有每周监测,这可能会成为未来标签的参考。具体监测频率需要等待监管机构的决定。对于MDS患者而言,定期监测血细胞计数是常规做法 [46][48]

Q3 2023 Earnings Call Welcome and Introduction ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度的现金、现金等价物和可流通证券余额为3.819亿美元,其中包括第三季度约2,830万美元的认股权证行权收益 [70][71][72] - 研发费用同比增加,主要用于支持IMerge三期临床试验和IMpactMF试验 [72] - 销售、一般及管理费用同比增加,主要用于支持商业化准备活动 [73] - 公司预计2023年全年GAAP经营费用在2亿到2.1亿美元之间 [75] - 根据目前的经营计划和对imetelstat新药申请获批时间的预期,公司目前的现金储备预计可支持运营至2025年第三季度末 [76] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的imetelstat在复发/难治性骨髓纤维化(MF)三期试验IMpactMF预计将于2025年上半年进行中期分析,2026年上半年进行最终分析 [43] - 公司正在评估imetelstat与ruxolitinib联合用于初治MF的安全性,并探索其潜在疗效 [44][45][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据最新NCCN指南,对于大部分RS阴性的低危骨髓增生异常综合征(MDS)患者,ESAs仍是首选治疗,对于高血清铁蛋白水平患者,鼓励参与临床试验 [50][51][52][53][54] - 公司预计imetelstat在低危MDS适应症的总可达市场规模到2033年将达到35亿美元(包括美国和欧洲主要市场) [55][56] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估自主商业化或寻找合作伙伴的战略选择,预计将在2024年晚些时候提供更新 [14][21] - 公司认为imetelstat在低危MDS适应症具有差异化优势,包括对不同亚型患者的广泛疗效、前所未有的缓解持续时间等 [15][16][32][33][37][39] - 行业内近10年来创新相对较少,尽管最近批准了luspatercept适应症扩大,但NCCN指南仍指出目前治疗选择有限 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为imetelstat在低危MDS适应症的商业机会具有吸引力,预计将成为该治疗领域的新标准 [54][57][58][59][60][61][62][63][64] - 公司已做好充分准备,包括建立商业化团队、完善内部系统和运营等,以确保imetelstat上市后的顺利推广 [66][67] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tuuli Tsogtbaatar 提问** 1) ImproveMF研究的imetelstat剂量水平和剂量递增方案是什么,是否与低危MDS研究的剂量相当 [82][83][84] 2) FDA批准luspatercept在一线适应症是否会影响公司对imetelstat的风险收益评估 [86][87] 3) 公司是否会公布IMpactMF研究达到50%入组目标的时间 [89] **Faye Feller 和 Anil Kapur 回答** 1) ImproveMF研究的imetelstat剂量从较低的4.7 mg/kg开始递增到6 mg/kg,与之前MF研究的剂量水平相当 [84][85] 2) luspatercept适应症扩大对imetelstat的风险收益评估影响很小,因为两者研究的患者人群差异很大 [86][87] 3) 公司历来会在达到重要临床试验里程碑时进行公告,IMpactMF 50%入组目标也会如此 [89] 问题2 **Craig Miller 提问** 公司启动的扩展获取计划(EAP)中,目前入组的患者类型和反馈如何 [92][93] **Faye Feller 回答** EAP的入组标准和临床试验类似,但作为一个获取计划,公司无法主动招募,而是依赖医生的申请。目前公司正在评估入组情况和患者类型,暂不提供更多细节 [93] 问题3 **Kalpit Patel 提问** 1) 根据与医生的交流,luspatercept在实际临床应用中的使用情况如何,是否与公司之前的调研数据一致 [100][101][102] 2) 公司是否考虑对欧洲市场进行合作,还是仅限于美国市场 [104][105][106][107] **Anil Kapur 和 John Scarlett 回答** 1) 医生在一线使用luspatercept和ESAs,对于RS阳性患者更倾向于使用luspatercept,但对于ESA无法耐受的患者,仍存在较大未满足需求 [101][102] 2) 公司一直开放合作,正在评估欧洲市场的战略选择,包括自主商业化或寻找合作伙伴,预计将在2024年晚些时候提供更新 [104][105][106][107]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to . Commission File Number: 000-20859 GERON CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) DELAWARE 75-2287752 (State or other jurisdi ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度运营费用较上一季度有所增加,主要反映了研发费用的上升,包括临床试验成本增加、人员成本增加、咨询费用增加以及为准备2024年上半年在低危MDS潜在上市而增加的imetelstat生产成本 [73] - 公司预计2023年全年非GAAP总运营费用最高为2.1亿美元,未来可能根据FDA对imetelstat在低危MDS的批准时间进行调整 [75] - 截至2023年6月30日,公司现金及可流动证券约为4亿美元,其中包括第二季度收到的1780万美元认股权证行权款,2023年上半年共收到7760万美元认股权证行权款,剩余约3200万美元认股权证有待行权 [76][77] - 根据公司目前的经营计划和对imetelstat在低危MDS的NDA提交、FDA受理和批准时间以及IMpactMF试验中期和最终分析时间的预期,公司现有财务资源和预计收入预计可为公司运营需求提供资金支持至2025年第三季度 [78] - 如果加上剩余约3200万美元的认股权证行权收入,公司的总财务资源预计可为公司运营需求提供资金支持至2025年底 [79] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进imetelstat在低危MDS和难治复发骨髓纤维化两个关键适应症的临床开发 [10][19] - 在低危MDS方面,公司已于2023年6月提交了imetelstat新药申请,并获得优先审评地位,预计最快可于2024年第一季度获批 [28][29][30] - 在骨髓纤维化方面,公司正在进行IMpactMF III期试验,这是首个以总生存期为主要终点的骨髓纤维化III期试验,预计中期分析将于2025年上半年完成,最终分析将于2026年上半年完成 [19][20][51][54][56] - 公司还启动了一项针对复发难治急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征的imetelstat I/II期临床试验 [60][61] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计imetelstat在低危MDS市场的潜在总市场规模在2033年将达到35亿美元 [17] - 公司在美国和欧洲市场的商业化准备工作正在顺利推进 [64][103] - 在美国市场,公司的重点是确保imetelstat获得广泛的医保报销覆盖,并密切监测上市初期的患者使用情况和反馈 [90] - 在欧洲市场,公司的重点是在各主要国家建立合理的定价和报销政策,利用imetelstat在疗效和持续性等方面的优势来获得支持 [103][104] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为imetelstat有望成为低危MDS治疗的新标准,特别是对于目前治疗选择有限的难治患者群体 [16][81] - 公司正在全力推进imetelstat的商业化准备工作,计划于2024年上半年在美国实现上市 [17][64][84] - 公司认为imetelstat在骨髓纤维化患者中的总生存期改善潜力可能会改变该疾病的治疗格局 [19][51][59] - 公司正在密切关注竞争对手在骨髓纤维化领域的临床进展,但认为IMpactMF试验的设计和imetelstat的疗效数据仍具有独特优势 [93][94] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对imetelstat在低危MDS和骨髓纤维化两个关键适应症的临床数据和商业前景表示高度信心 [10][16][81] - 管理层认为imetelstat的安全性数据已得到医生群体的广泛认可,不会成为上市的障碍 [97][98][100] - 管理层表示将继续推进IMpactMF III期试验,尽管由于资源限制导致入组进度有所延缓,但仍对该试验的潜在价值充满信心 [92][94][123][124] - 管理层预计公司现有财务资源和预计收入可为公司运营提供资金支持至2025年第三季度,如果加上剩余认股权证行权收入则可支持至2025年底 [78][79] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kalpit Patel 提问** 对于imetelstat在低危MDS上市初期,公司将重点关注哪些关键指标来展示上市初期的进展情况? [89] **Anil Kapur 回答** 公司将重点关注以下几个方面:1)确保imetelstat在学术和社区医疗机构都获得广泛的医保报销覆盖;2)密切监测imetelstat在学术和社区医疗机构的使用情况和患者类型;3)继续关注imetelstat疗效的持续性和安全性问题;4)确保imetelstat的供应链和患者支持服务运转顺畅。这些都是公司上市初期的重点工作。 [90] 问题2 **Corinne Jenkins 提问** 公司目前的员工规模和未来的销售团队规模是怎样的规划? [111][112] **Olivia Bloom 和 Anil Kapur 回答** 公司目前的员工规模预计到年底将达到160人左右,但这还不包括销售团队。销售团队的具体规模和时间安排将取决于FDA的批准时间。公司预计成熟的商业化团队规模将在100-120人之间,包括销售团队和其他支持职能。 [113][114]

业绩总结 - Geron在2023年第二季度财报电话会议中宣布，LR MDS新药申请已于2023年6月提交，商业计划进展顺利，预计2023年非GAAP总运营费用将达2.1亿美元[6][9][18] - IMerge Phase 3数据显示，Imetelstat治疗患者在输血独立性、血红蛋白水平等方面取得显著临床效果，且具有广泛的疗效，得到了学术界和社区血液学家的认可[12][16] - IMpactMF是美国首个且唯一一个以OS为主要终点的MF第3期试验，预计2025年上半年进行中期分析，2026年上半年进行最终分析[13]