财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度的现金、现金等价物和可流通证券余额为3.819亿美元,其中包括第三季度约2,830万美元的认股权证行权收益 [70][71][72] - 研发费用同比增加,主要用于支持IMerge三期临床试验和IMpactMF试验 [72] - 销售、一般及管理费用同比增加,主要用于支持商业化准备活动 [73] - 公司预计2023年全年GAAP经营费用在2亿到2.1亿美元之间 [75] - 根据目前的经营计划和对imetelstat新药申请获批时间的预期,公司目前的现金储备预计可支持运营至2025年第三季度末 [76] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的imetelstat在复发/难治性骨髓纤维化(MF)三期试验IMpactMF预计将于2025年上半年进行中期分析,2026年上半年进行最终分析 [43] - 公司正在评估imetelstat与ruxolitinib联合用于初治MF的安全性,并探索其潜在疗效 [44][45][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据最新NCCN指南,对于大部分RS阴性的低危骨髓增生异常综合征(MDS)患者,ESAs仍是首选治疗,对于高血清铁蛋白水平患者,鼓励参与临床试验 [50][51][52][53][54] - 公司预计imetelstat在低危MDS适应症的总可达市场规模到2033年将达到35亿美元(包括美国和欧洲主要市场) [55][56] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在评估自主商业化或寻找合作伙伴的战略选择,预计将在2024年晚些时候提供更新 [14][21] - 公司认为imetelstat在低危MDS适应症具有差异化优势,包括对不同亚型患者的广泛疗效、前所未有的缓解持续时间等 [15][16][32][33][37][39] - 行业内近10年来创新相对较少,尽管最近批准了luspatercept适应症扩大,但NCCN指南仍指出目前治疗选择有限 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为imetelstat在低危MDS适应症的商业机会具有吸引力,预计将成为该治疗领域的新标准 [54][57][58][59][60][61][62][63][64] - 公司已做好充分准备,包括建立商业化团队、完善内部系统和运营等,以确保imetelstat上市后的顺利推广 [66][67] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Tuuli Tsogtbaatar 提问 1) ImproveMF研究的imetelstat剂量水平和剂量递增方案是什么,是否与低危MDS研究的剂量相当 [82][83][84] 2) FDA批准luspatercept在一线适应症是否会影响公司对imetelstat的风险收益评估 [86][87] 3) 公司是否会公布IMpactMF研究达到50%入组目标的时间 [89] Faye Feller 和 Anil Kapur 回答 1) ImproveMF研究的imetelstat剂量从较低的4.7 mg/kg开始递增到6 mg/kg,与之前MF研究的剂量水平相当 [84][85] 2) luspatercept适应症扩大对imetelstat的风险收益评估影响很小,因为两者研究的患者人群差异很大 [86][87] 3) 公司历来会在达到重要临床试验里程碑时进行公告,IMpactMF 50%入组目标也会如此 [89] 问题2 Craig Miller 提问 公司启动的扩展获取计划(EAP)中,目前入组的患者类型和反馈如何 [92][93] Faye Feller 回答 EAP的入组标准和临床试验类似,但作为一个获取计划,公司无法主动招募,而是依赖医生的申请。目前公司正在评估入组情况和患者类型,暂不提供更多细节 [93] 问题3 Kalpit Patel 提问 1) 根据与医生的交流,luspatercept在实际临床应用中的使用情况如何,是否与公司之前的调研数据一致 [100][101][102] 2) 公司是否考虑对欧洲市场进行合作,还是仅限于美国市场 [104][105][106][107] Anil Kapur 和 John Scarlett 回答 1) 医生在一线使用luspatercept和ESAs,对于RS阳性患者更倾向于使用luspatercept,但对于ESA无法耐受的患者,仍存在较大未满足需求 [101][102] 2) 公司一直开放合作,正在评估欧洲市场的战略选择,包括自主商业化或寻找合作伙伴,预计将在2024年晚些时候提供更新 [104][105][106][107]