财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资总计1.83亿美元相比2023年12月31日的2.412亿美元减少且预计可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年9月30日现金等价物和投资为183012千美元2023年12月31日为241249千美元[22] - 2024年9月30日总资产为204410千美元2023年12月31日为253650千美元[22] - 2024年9月30日总负债为30169千美元2023年12月31日为17452千美元[22] - 2024年9月30日股东权益为174241千美元2023年12月31日为236198千美元[22] - 2024年前三季度净亏损为83278千美元2023年为46789千美元[21] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为2630万美元较2023年同期的1380万美元增加[14] - 2024年第三季度一般和管理费用为680万美元较2023年同期的490万美元增加[14] - 2024年前三季度研发费用为71671千美元2023年为38019千美元[21] - 2024年前三季度管理费用为19685千美元2023年为13495千美元[21] - 2024年前三季度运营费用为91356千美元2023年为51514千美元[21] 临床项目进展 - 截至2024年11月12日RESET™临床开发项目已招募16名患者其中10名已给药40个美国临床点正在招募患者[1] - 数据允许的情况下预计2025年与FDA会面商讨CABA - 201潜在注册项目设计[1] - 2024年10月欧洲药品管理局（EMA）批准CABA - 201的临床试验申请（CTA）公司临床开发向欧洲有效扩展[1] 人事变动 - 2024年10月Gerwin Winter加入公司担任高级副总裁兼国际业务负责人[10] - 2024年11月Nicolette Sherman加入公司担任首席人力资源官[11] 会议安排 - 公司将在2024年11月18日上午8点（美国东部时间）举办投资者电话会议和网络直播[12] - 公司将在2024年11月20日上午11:30（英国格林尼治标准时间）参加伦敦医疗保健会议的炉边谈话[12]

Nationally ranked stock picker for 30 years. Victory Formation and Bottom Fishing Club quant-sort pioneer.....Paul Franke is a private investor and speculator with 38 years of trading experience. Mr. Franke was Editor and Publisher of the Maverick Investor® newsletter during the 1990s, widely quoted by CNBC®, Barron’s®, the Washington Post® and Investor’s Business Daily®. Paul was consistently ranked among top investment advisors nationally for stock market and commodity macro views by Timer Digest® during ...

PHILADELPHIA, Sept. 25, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinicalstage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, today announced two presentations at the upcoming American College of Rheumatology (ACR) Convergence 2024, which is being held at the Walter E. Washington Convention Center in Washington, D.C. from November 14-19, 2024. The presentations will featur ...

PHILADELPHIA, Aug. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinicalstage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, today announced that the Company will participate in the following investor conferences in September: Morgan Stanley 22nd Annual Global Healthcare Conference: Fireside chat on Wednesday, September 4, 2024 at 4:50 p.m. ET in New York, NY. 2024 Wells F ...

财务状况 - 公司现金及现金等价物为1.786亿美元，短期投资为2.461亿美元[14] - 公司累计亏损为2.859亿美元[14] - 公司拥有199.519亿美元的股东权益[14] - 公司现金、现金等价物和投资总额为2.03亿美元[29] - 公司2024年6月30日的累计亏损为2.86亿美元[29] - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物余额为1.79亿美元[24] - 公司于2017年4月成立,2018年8月开始主要业务运营,主要通过可转换票据和可转换优先股的销售以及公开发行股票筹集资金[115] - 截至2024年6月30日,公司拥有2.032亿美元的现金、现金等价物和投资[116] 经营情况 - 公司研发费用为2.343亿美元，管理费用为6,852万美元[16] - 公司净亏损为2.760亿美元[16] - 公司2024年上半年净亏损为5,265万美元[24] - 公司2024年上半年研发和管理费用合计为8,804万美元[24] - 公司2024年上半年购买固定资产支出为158.2万美元[24] - 公司2024年上半年出售到期投资收到现金2,450万美元[24] - 公司2024年上半年发行股票筹集资金574.6万美元[24] - 研发费用同比增加1163万美元，主要由于人员成本增加417万美元、临床试验费用增加361万美元、制造费用增加221万美元以及开发服务费用增加120万美元[141] - 一般及行政费用同比增加276万美元，主要由于人员成本增加180万美元和其他行政费用增加100万美元[142] - 利息收入同比增加127万美元，主要由于现金、现金等价物和投资余额增加[143] - 研发费用同比增加2115万美元，主要由于人员成本增加749万美元、临床试验费用增加703万美元、制造费用增加423万美元和开发服务费用增加266万美元[148] - 一般及行政费用同比增加432万美元，主要由于人员成本增加290万美元和其他行政费用增加140万美元[149] - 利息收入同比增加316万美元，主要由于现金、现金等价物和投资余额增加以及利率上升[150] 融资情况 - 公司发行新股筹集资金9,375.5万美元[19] - 公司于2023年5月完成了8,337,500股的公开发行,募集资金净额9380万美元[159] - 公司于2022年12月完成了126,815股普通股和6,213,776股预付款认股权证的发行,募集资金净额3260万美元[158] - 公司启动了总规模高达2亿美元的新ATM发行计划,并在2023年完成了之前ATM计划的发行[70] 研发情况 - 公司获得Orphan Drug、Rare Pediatric Disease和Fast Track等指定[11] - 公司期望CABA-201能够实现"免疫系统重置"并为患者带来持久的治疗效果[12] - 公司与Penn、CHOP和WuXi建立了研发合作关系[12] - 公司预计CABA-201、DSG3-CAART和MuSK-CAART等产品有望获得监管批准并实现商业化[12] - 公司正在开发CABA-201作为治疗系统性红斑狼疮、肌炎和系统性硬化症的潜在疗法[99][100][101][102] - CABA-201是一种4-1BB共刺激域含有的全人源CD19-CAR T细胞构建,设计用于自身免疫疾病患者[97][98] - 公司已获得FDA对CABA-201治疗上述三种自身免疫疾病的IND申请批准[99][100][101][102] - 公司正在进行RESET-SLE、RESET-Myositis和RESET-SSc三项I/II期临床试验,评估CABA-201的安全性和疗效[99][100][101][102] - 公司还获得了CABA-201治疗系统性红斑狼疮、肌炎和系统性硬化症的快速通道和孤儿药资格认定[100][101][102] - 公司的DSG3-CAART和MuSK-CAART产品候选药物分别针对粘膜类天疱疮和肌无力症的一个亚型[109][110] 合作与许可 - 公司与IASO Biotherapeutics签有独占许可协议,获得一种抗CD19疗法的全球权利,需支付里程碑付款和销售提成[56][57] - 公司与Artisan Bio签有合作许可协议,可使用其基因编辑技术改良公司的管线产品[58] - 公司与Oxford Biomedica签订许可和供应协议,授予公司DSG3-CAART和CABA-201项目使用Oxford的LentiVector®平台的非独家许可,并建立多年的向量供应协议[59] - 公司与Autolus签订期权和许可协议,获得Autolus的RQR8技术在CD19-CAR T细胞疗法项目中的非独家许可,并可选择额外4个靶点[60] - 公司与WuXi签订新的工单,WuXi将为CABA-201和MuSK-CAART项目提供专用的GMP制造车间,初期为期18个月,公司可选择再延长两次18个月[61] - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院签有独占许可协议,需支付里程碑付款和销售提成[51][52][53] - 公司与宾夕法尼亚大学签有多项研发和制造服务协议,相关费用在2024年上半年为806万美元和1519万美元[54][55] 股权激励 - 2019 Plan增加了1,912,929股根据2019 Plan Evergreen Provision[73] - 截至2024年6月30日,2019 Plan剩余2,372,262股可发行[73] - 截至2024年6月30日,共有10,253,666份未行权的股票期权,加权平均行权价格为11.22美元,加权平均剩余合同期限为7.7年[74]

临床试验进展 - 公司在RESET临床开发计划中已经有9名患者入组,其中4名是在6月EULAR大会后新增的,目前在美国已有22个临床试验点在招募患者[2] - 预计在2024年下半年将会有RESET-Myositis和RESET-SLE试验的更多临床数据,以及RESET-SSc和RESET-MG试验的初始临床数据[3] - 2024年6月在EULAR大会上公司展示了RESET-Myositis和RESET-SLE试验首两名患者的初始临床数据[16] - 2024年6月下旬给予CABA-201治疗的一名重度难治性狼疮肾炎患者出现了4级免疫细胞相关神经毒性综合征(ICANS)不良事件,但经标准处理后迅速恢复,独立数据监测委员会建议在当前剂量下继续进行临床试验[4] 制造和供应 - 公司最近与Lonza和Cellares签署协议,支持CABA-201制造战略的下一阶段,为扩大临床供应做准备,同时为CABA-201的商业化供应做好准备[5] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2.032亿美元的现金、现金等价物和短期投资,预计可支持运营到2026年上半年[5,19,20] - 公司在2024年第二季度的研发费用为2,342.7万美元,较2023年同期增加98.7%[25] - 公司在2024年上半年的研发费用为4,538.1万美元,较2023年同期增加87.4%[25] - 公司在2024年第二季度的总运营费用为3,027.9万美元,较2023年同期增加90.5%[25] - 公司在2024年上半年的总运营费用为5,831.0万美元,较2023年同期增加77.5%[25] - 公司在2024年第二季度的净亏损为2,760.2万美元,较2023年同期增加90.4%[25] - 公司在2024年上半年的净亏损为5,264.9万美元,较2023年同期增加73.5%[25] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为20.32亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总资产为21.74亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总负债为1.79亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为19.95亿美元[26] 人事变动 - 公司新任命Sarah Yuan博士为首席技术官,她拥有20多年的细胞治疗工艺开发和制造战略领导经验[18] 新的研究方向 - 公司正在评估CABA-201作为单药治疗黏膜型和黏膜皮肤型天疱疮的RESET-PV子研究[15] - 公司正在评估DSG3-CAART和MuSK-CAART作为治疗黏膜型天疱疮和肌无力的潜在疗法[17]

PHILADELPHIA, July 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, today announced that Steven Nichtberger, M.D., Chief Executive Officer, will participate in a fireside chat at the Stifel 2024 Virtual Cell Therapy Forum on Tuesday, July 9, 2024, at 1:00 p.m. ET. A live webcast of the presentation will be available ...

PHILADELPHIA, July 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, today announced that Steven Nichtberger, M.D., Chief Executive Officer, will participate in a fireside chat at the Stifel 2024 Virtual Cell Therapy Forum on Tuesday, July 9, 2024, at 1:00 p.m. ET. A live webcast of the presentation will be available ...

John M Lund Photography Inc/DigitalVision via Getty Images Investment Overview - Cabaletta's Miraculous Recovery On Potential Best-In-Class Autoimmune Cell Therapy I last covered Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA) in a note for Seeking Alpha in September last year, giving the Philadelphia-based biotech's stock a "buy" rating. In that note, I provided an overview of the company's progress since its IPO in 2019, which raised ~$75m at $11 per share. The (relatively) unique aspect of Cabaletta's business is ...

– No CRS, ICANS, infections or serious adverse events observed in either of the first two patients through data cut-off of May 28, 2024 – – CABA-201 exhibited anticipated profile of CAR T cell expansion and contraction with complete B cell depletion observed in both patients by day 15 post-infusion – – Improvements in both patients' specific disease measures, consistent with academic experience of a similar 4-1BB CD19-CAR T, suggest emerging clinical benefit with CABA-201 while discontinuing all disease-spe ...