财务状况 - 公司现金及现金等价物为1.786亿美元，短期投资为2.461亿美元[14] - 公司累计亏损为2.859亿美元[14] - 公司拥有199.519亿美元的股东权益[14] - 公司现金、现金等价物和投资总额为2.03亿美元[29] - 公司2024年6月30日的累计亏损为2.86亿美元[29] - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物余额为1.79亿美元[24] - 公司于2017年4月成立,2018年8月开始主要业务运营,主要通过可转换票据和可转换优先股的销售以及公开发行股票筹集资金[115] - 截至2024年6月30日,公司拥有2.032亿美元的现金、现金等价物和投资[116] 经营情况 - 公司研发费用为2.343亿美元，管理费用为6,852万美元[16] - 公司净亏损为2.760亿美元[16] - 公司2024年上半年净亏损为5,265万美元[24] - 公司2024年上半年研发和管理费用合计为8,804万美元[24] - 公司2024年上半年购买固定资产支出为158.2万美元[24] - 公司2024年上半年出售到期投资收到现金2,450万美元[24] - 公司2024年上半年发行股票筹集资金574.6万美元[24] - 研发费用同比增加1163万美元，主要由于人员成本增加417万美元、临床试验费用增加361万美元、制造费用增加221万美元以及开发服务费用增加120万美元[141] - 一般及行政费用同比增加276万美元，主要由于人员成本增加180万美元和其他行政费用增加100万美元[142] - 利息收入同比增加127万美元，主要由于现金、现金等价物和投资余额增加[143] - 研发费用同比增加2115万美元，主要由于人员成本增加749万美元、临床试验费用增加703万美元、制造费用增加423万美元和开发服务费用增加266万美元[148] - 一般及行政费用同比增加432万美元，主要由于人员成本增加290万美元和其他行政费用增加140万美元[149] - 利息收入同比增加316万美元，主要由于现金、现金等价物和投资余额增加以及利率上升[150] 融资情况 - 公司发行新股筹集资金9,375.5万美元[19] - 公司于2023年5月完成了8,337,500股的公开发行,募集资金净额9380万美元[159] - 公司于2022年12月完成了126,815股普通股和6,213,776股预付款认股权证的发行,募集资金净额3260万美元[158] - 公司启动了总规模高达2亿美元的新ATM发行计划,并在2023年完成了之前ATM计划的发行[70] 研发情况 - 公司获得Orphan Drug、Rare Pediatric Disease和Fast Track等指定[11] - 公司期望CABA-201能够实现"免疫系统重置"并为患者带来持久的治疗效果[12] - 公司与Penn、CHOP和WuXi建立了研发合作关系[12] - 公司预计CABA-201、DSG3-CAART和MuSK-CAART等产品有望获得监管批准并实现商业化[12] - 公司正在开发CABA-201作为治疗系统性红斑狼疮、肌炎和系统性硬化症的潜在疗法[99][100][101][102] - CABA-201是一种4-1BB共刺激域含有的全人源CD19-CAR T细胞构建,设计用于自身免疫疾病患者[97][98] - 公司已获得FDA对CABA-201治疗上述三种自身免疫疾病的IND申请批准[99][100][101][102] - 公司正在进行RESET-SLE、RESET-Myositis和RESET-SSc三项I/II期临床试验,评估CABA-201的安全性和疗效[99][100][101][102] - 公司还获得了CABA-201治疗系统性红斑狼疮、肌炎和系统性硬化症的快速通道和孤儿药资格认定[100][101][102] - 公司的DSG3-CAART和MuSK-CAART产品候选药物分别针对粘膜类天疱疮和肌无力症的一个亚型[109][110] 合作与许可 - 公司与IASO Biotherapeutics签有独占许可协议,获得一种抗CD19疗法的全球权利,需支付里程碑付款和销售提成[56][57] - 公司与Artisan Bio签有合作许可协议,可使用其基因编辑技术改良公司的管线产品[58] - 公司与Oxford Biomedica签订许可和供应协议,授予公司DSG3-CAART和CABA-201项目使用Oxford的LentiVector®平台的非独家许可,并建立多年的向量供应协议[59] - 公司与Autolus签订期权和许可协议,获得Autolus的RQR8技术在CD19-CAR T细胞疗法项目中的非独家许可,并可选择额外4个靶点[60] - 公司与WuXi签订新的工单,WuXi将为CABA-201和MuSK-CAART项目提供专用的GMP制造车间,初期为期18个月,公司可选择再延长两次18个月[61] - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院签有独占许可协议,需支付里程碑付款和销售提成[51][52][53] - 公司与宾夕法尼亚大学签有多项研发和制造服务协议,相关费用在2024年上半年为806万美元和1519万美元[54][55] 股权激励 - 2019 Plan增加了1,912,929股根据2019 Plan Evergreen Provision[73] - 截至2024年6月30日,2019 Plan剩余2,372,262股可发行[73] - 截至2024年6月30日,共有10,253,666份未行权的股票期权,加权平均行权价格为11.22美元,加权平均剩余合同期限为7.7年[74]