UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39103 CABALETTA BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 82-1685768 (State or other jurisdiction of ...

公司背景 - Cabaletta Bio, Inc.（NASDAQ：CABA）是一家专注于开发和推出首个针对自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法的临床阶段生物技术公司[1] - CABA-201是一种设计用于深度和短暂清除CD19阳性B细胞的产品，可能在一次输注后实现“免疫系统重置”，从而在自身免疫性疾病患者中实现持久缓解[21] - Cabaletta已获得FDA对CABA-201在多种自身免疫疾病中的四个新药申请（IND）的批准，包括系统性红斑狼疮（SLE）、肌炎、系统性硬化症（SSc）和全身性重症肌无力（gMG）[21] - Cabaletta正在进行四个第1/2期RESET™临床试验，共有九个队列可以同时推进，采用类似的并行队列设计和起始剂量为1 x 106个细胞/公斤，无需剂量递增要求[21] 财务数据 - CABALETTA BIO, INC.在2023年第四季度的研发费用为17,405千美元，较去年同期增长了40%[25] - CABALETTA BIO, INC.在2023年第四季度的总营业费用为23,146千美元，较去年同期增长了42%[25] - CABALETTA BIO, INC.在2023年第四季度的现金、现金等价物和短期投资为241,249千美元，较去年同期增长了126%[26]

PHILADELPHIA, March 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies for patients with autoimmune diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to CABA-201, a 4-1BB-containing fully human CD19- CAR T cell investigational therapy, for the treatment of systemic sclerosis (SSc). CABA-201 is in development as a ...

PHILADELPHIA, Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), a clinical- stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies for patients with autoimmune diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation (ODD) to CABA-201, a 4-1BB-containing fully human CD19-CAR T cell investigational therapy, for the treatment of idiopathic inflammatory myopathies (IIM, or myositis). CAB ...

Tanjim Hasan Tamim/iStock via Getty Images Cabaletta Bio (NASDAQ:CABA) fast making headway with its lead asset CABA-201 for the treatment of patients with autoimmune disorders. This is a CD-19 CAR-T therapy being used for the treatment of patients with lupus nephritis [SLE of the kidney] and non-renal SLE as well. What makes this company unique would be its approach of attaching a 4-1BB co-stimulatory domain to the drug to enhance efficacy. The main form of the technology is known as Chimeric Antigen Recept ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from_______________ to _______________ Commission File Number: 001-39103 CABALETTA BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-1 ...

财务状况 - 2023年6月30日，Cabaletta Bio, Inc.的研发支出为11,797千美元，较2022年同期的9,514千美元增长了24.0%[22] - 2023年6月30日，Cabaletta Bio, Inc.的总营业支出为15,890千美元，较2022年同期的13,060千美元增长了21.6%[22] - 2023年6月30日，Cabaletta Bio, Inc.的净亏损为14,487千美元，较2022年同期的12,910千美元增加了12.2%[22] - 2023年6月30日，Cabaletta Bio, Inc.的股东权益为174,141千美元，较2022年同期的95,530千美元增长了82.4%[24] - 2023年6月30日，Cabaletta Bio, Inc.的现金及现金等价物为128,072千美元，较2022年同期的47,169千美元增长了171.7%[25] - 公司的现金、现金等价物和短期投资截至2023年6月30日预计足以支持其未来至少12个月的运营[26] - 公司的财务资产包括现金、现金等价物、可供出售债务证券、应付账款和应计费用[35] - 公司的现金和现金等价物、应付账款和应计费用的账面价值与其公允价值大致相等[35] - 公司于2023年5月通过公开发行募集了93,755美元的净收益[50] - 公司于2022年12月通过发行普通股和预先融资认股权证募集了32,562美元的净收益[51] 研发合作与许可协议 - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院签订了许可协议，获得了一项全球范围内的知识产权许可，用于治疗自身免疫和异体免疫性疾病[36] - 公司与宾夕法尼亚大学签订了主要转化研究服务协议，用于研究、开发和制造服务，相关研发费用已在财务报表中确认[37] - 公司与Nanjing IASO Biotherapeutics Co., Ltd.签订了独家许可协议，获得了一项新型临床阶段抗CD19结合物的独家全球许可[38] - 公司与Artisan Bio, Inc.签订了合作和许可协议，合作增强公司的某些产品线产品，使用Artisan的基因编辑和工程技术[40] - 公司与Oxford Biomedica签订了许可和供应协议，获得了非独家许可，用于公司的DSG3-CAART项目，总成本高达约4,000美元[41] - 公司与Autolus Holdings (UK) Limited签订了选择和许可协议，获得了非独家许可，使用Autolus的RQR8技术，总前期许可费为1,200美元[43] - 公司与WuXi Advanced Therapies, Inc.签订了发展和制造服务协议，公司有权因方便或其他原因提前终止该协议，提前终止费用高达1,500美元[44] 风险因素 - 公司的业务涉及重大风险，包括尚未完成任何临床试验，如果无法推进产品候选品的临床开发、获得监管批准并最终商业化，业务将受到重大损害[96] - 公司产品候选人可能会出现严重不良事件，如神经毒性和细胞溶解综合征[104] - FDA可能会对生物技术产品进一步进行监管，可能会延迟或阻止部分或全部产品候选人的商业化[102] - 公司的未来成功取决于能否获得针对自身免疫性疾病的首批产品候选者的监管批准，并成功推出和商业化这些产品候选者[113] - 公司的产品候选者可能会导致不良副作用，延误临床试验，限制市场接受度，对公司的发展计划和业务前景造成重大危害[114] 知识产权 - 公司的成功在很大程度上取决于在美国和其他国家获得和维护与产品候选人有关的知识产权保护[185] - 未来，公司可能需要扩大专利组合，以追求对希望开发的新产品候选人的专利覆盖[187] - 公司或其许可方可能会面临关于前雇员、合作者或其他第三方对我们许可的专利和知识产权拥有权的主张[190] - 公司可能会卷入诉讼以保护或执行其专利权或其他知识产权权利，这可能会昂贵、耗时且不成功[191] - 竞争对手可能侵犯、盗用或以其他方式违反公司拥有或许可的专利、商标、版权或其他知识产权[192]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from_______________ to _______________ Commission File Number: 001-39103 CABALETTA BIO, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-16857 ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39103 CABALETTA BIO, INC. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 82-1685768 (State or other jurisdiction of ...

产品和技术研发 - Cabaletta Bio公司致力于开发和推出针对自身免疫性疾病患者的首个治愈性靶向细胞疗法[5] - CABA™平台拥有治愈或治疗数十种自身免疫性疾病的生物学机会[10] - CABA-201是针对自身免疫性疾病的CAR T细胞疗法[13] - DSG3-CAART和MuSK-CAART是针对自身免疫性疾病的嵌合抗体受体T细胞[19] - DesCAARTes™研究正在进行中，旨在评估DSG3-CAART在口腔黏膜天疱疮患者中的最大耐受剂量和安全性[23] - MuSK-CAART的首次人体试验策略受DesCAARTes™研究启发，正在进行开放标签研究以确定MuSK-CAART的最大耐受剂量和评估安全性[27] 未来展望 - 预计未来12-18个月内将有多个潜在临床催化剂，包括CABA-201、DSG3-CAART、MuSK-CAART等，现金储备可支持至2025年第一季度[33] - 预计2023年上半年CABA-201将获得IND清关，2024年上半年将有CABA-201和DSG3-CAART的初步临床数据发布[33] 市场扩张和并购 - Cabaletta公司的CABA-201在自身免疫性疾病患者中具有潜力，预计在2023年上半年获得IND批准[6] - CABA-201在自身免疫性疾病领域的发展加速，具有独特的转化洞见和及时的CAART临床实施记录[17] 其他有价值的信息 - 公司在自身免疫性疾病领域具有操作成功的记录，涵盖了临床前、临床、制造和监管领域[32] - 三阶段制造策略允许有效配置资本，利用经验丰富的合作伙伴，包括Penn合作伙伴提供的细胞处理能力，CDMOs进行载体和细胞处理，以及Cabaletta拥有的制造设施的建设和扩大规模[30] - Cabaletta Bio的领导团队包括总裁兼CEO Steven Nichtberger，首席科学官Samik Basu等，董事会成员包括Catherine Bollard等[31]