临床试验进展 - 公司在RESET临床开发计划中已经有9名患者入组,其中4名是在6月EULAR大会后新增的,目前在美国已有22个临床试验点在招募患者[2] - 预计在2024年下半年将会有RESET-Myositis和RESET-SLE试验的更多临床数据,以及RESET-SSc和RESET-MG试验的初始临床数据[3] - 2024年6月在EULAR大会上公司展示了RESET-Myositis和RESET-SLE试验首两名患者的初始临床数据[16] - 2024年6月下旬给予CABA-201治疗的一名重度难治性狼疮肾炎患者出现了4级免疫细胞相关神经毒性综合征(ICANS)不良事件,但经标准处理后迅速恢复,独立数据监测委员会建议在当前剂量下继续进行临床试验[4] 制造和供应 - 公司最近与Lonza和Cellares签署协议,支持CABA-201制造战略的下一阶段,为扩大临床供应做准备,同时为CABA-201的商业化供应做好准备[5] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2.032亿美元的现金、现金等价物和短期投资,预计可支持运营到2026年上半年[5,19,20] - 公司在2024年第二季度的研发费用为2,342.7万美元,较2023年同期增加98.7%[25] - 公司在2024年上半年的研发费用为4,538.1万美元,较2023年同期增加87.4%[25] - 公司在2024年第二季度的总运营费用为3,027.9万美元,较2023年同期增加90.5%[25] - 公司在2024年上半年的总运营费用为5,831.0万美元,较2023年同期增加77.5%[25] - 公司在2024年第二季度的净亏损为2,760.2万美元,较2023年同期增加90.4%[25] - 公司在2024年上半年的净亏损为5,264.9万美元,较2023年同期增加73.5%[25] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为20.32亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总资产为21.74亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总负债为1.79亿美元[26] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为19.95亿美元[26] 人事变动 - 公司新任命Sarah Yuan博士为首席技术官,她拥有20多年的细胞治疗工艺开发和制造战略领导经验[18] 新的研究方向 - 公司正在评估CABA-201作为单药治疗黏膜型和黏膜皮肤型天疱疮的RESET-PV子研究[15] - 公司正在评估DSG3-CAART和MuSK-CAART作为治疗黏膜型天疱疮和肌无力的潜在疗法[17]