财务状况 - 应用治疗公司2023年第一季度营收为10,660千美元，较去年同期有显著增长[11] - 应用治疗公司2023年第一季度研发费用为15,935千美元，较去年同期略有增加[11] - 应用治疗公司2023年第一季度净亏损为10,137千美元，较去年同期有所减少[11] - 应用治疗公司2023年第一季度综合亏损为10,188千美元，较去年同期有所减少[12] - 公司截至2023年3月31日的现金、现金等价物和可市场证券总额为2290万美元[19] - 公司截至2023年3月31日的长期临床保留款为534,000美元[24] - 公司持有现金及现金等价物总额为22,917千美元，持有普通认股权证的公允价值为13,188千美元[35] - 公司持有的市场证券主要是美国政府债券，总价值为13,923千美元[37] - 公司的预付费用和其他流动资产总额为6,146千美元，其中包括研发费用、保险费用、租金等[39] - 公司的应计费用和其他流动负债总额为14,025千美元，包括临床费用、专业费用、专利费用等[40] - 公司2019年股权激励计划提供股票期权给员工，截至2023年3月31日，尚有968,529股普通股可供发行[41] - 公司通过2022年6月的公开发行筹集了约27.8百万美元的净收益，用于一般企业用途[45] - 公司于2023年4月26日完成了私募，募集了约3000万美元的资金[61] - 公司现金、现金等价物和短期投资为2.29亿美元[105] - 公司的现金和现金等价物为2.29亿美元，受美国银行利率变化影响[105] 合作协议 - 公司与哥伦比亚大学签订的2016年协议要求公司在未来支付高达130万美元的开发和监管里程碑费用[26] - 公司与迈阿密大学签订的2020年协议要求公司支付高达410万美元的后期监管里程碑费用[30] - 公司截至2023年3月31日与迈阿密大学的应付款项为30万美元[31] - 公司与迈阿密大学签订了2020年迈阿密期权协议，涉及SORD神经病的研究活动和技术[32] - 公司与迈阿密大学签订了2020年迈阿密研究协议，研究期间公司录得30万美元的研发费用[32] - 公司与Advanz Pharma签订了独家许可和供应协议，Advanz Pharma同意支付公司1千万欧元的前期费用[59] 风险提示 - 公司目前面临着继续作为持续经营实体的能力存在重大疑虑，可能导致股东投资损失[128] - 公司需要大量额外资金来支持运营，否则可能不得不延迟、减少或终止某些发展项目或其他运营[130] - 公司与Advanz Pharma合作的商业合作关系存在一定风险，包括合作伙伴可能违约、公司可能需要承担与AT-007的开发、制造和供应相关的责任[137] - 公司可能因为各种因素导致成本增加，产品供应中断，产品开发延迟，产品商业化受阻[143] - 产品候选人可能因为多种原因而无法进入临床开发，获得批准或带来商业收入[144] - 公司资源有限，可能错失或延迟追求其他具有更大市场潜力的产品候选人或其他适应症的机会[145]

公司概况 - 应用治疗是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对高度未满足医疗需求领域的已验证分子靶点的新型产品候选药物[7] - 公司自成立以来一直专注于产品候选药物的开发，尚未实现任何营收，累计亏损达3.488亿美元[11] - 公司预计在可预见的未来将继续承担重大费用和不断增加的运营亏损[12] 产品信息 - AT-007是一种新型的中枢神经系统穿透性ARI，用于治疗Galactosemia和SORD缺陷等罕见代谢疾病[8] - AT-007在Galactosemia患者中显著降低了血浆galactitol水平，且在SORD缺陷患者中也表现出显著降低了sorbitol水平[8] - AT-007在SORD缺陷患者中的临床试验显示，治疗90天后平均降低了约52%的sorbitol水平[9] - AT-001用于治疗糖尿病心肌病，已进入第三阶段的登记试验[11] - AT-003用于治疗糖尿病视网膜病变，具有强大的视网膜穿透性[11] 合作与战略 - 与Advanz Pharma合作，在欧洲推广AT-007，并获得了一系列里程碑支付和未来销售提成[11] - 公司的战略是将潜在的革命性疗法引入市场，主要包括利用独特方法开发新型ARI药物、加速ARI产品候选药物的开发、利用加速药物开发的监管途径和寻求战略合作伙伴[15] 市场机会 - Galactosemia市场机会约为7600名患者[31] - SORD Deficiency市场机会约为8400名患者[32] - DbCM患者数量估计全球约为7700万[41] 专利和知识产权 - 公司的ARI项目和PI3K抑制剂项目处于不同阶段的开发中，旨在保护知识产权并通过专利保护和商业机密保护确保产品的独特性[22] - 公司的专利组合包括专利和专利申请，涵盖了产品候选药物AT-007、AT-001和AT-003，以及这些候选药物在某些地区的治疗用途[68] FDA监管 - FDA对药品上市前的审批流程包括实验室测试、动物研究、临床试验等[78] - FDA审批NDA的过程包括提交数据、通过独立审查委员会审查、完成FDA审查和批准[77] - FDA可能要求制定风险评估和减轻策略计划(REMS)以确保药品的利大于弊[80] 财务状况 - 公司截至2022年12月31日的现金及现金等价物为1,665.7万美元，投资为1,392.3万美元[294] - 公司2022年研发费用为55,634千美元，总营业费用为82,950千美元[295] - 公司2022年净亏损为82,508千美元[295]