公司概况 - 应用治疗是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对高度未满足医疗需求领域的已验证分子靶点的新型产品候选药物[7] - 公司自成立以来一直专注于产品候选药物的开发，尚未实现任何营收，累计亏损达3.488亿美元[11] - 公司预计在可预见的未来将继续承担重大费用和不断增加的运营亏损[12] 产品信息 - AT-007是一种新型的中枢神经系统穿透性ARI，用于治疗Galactosemia和SORD缺陷等罕见代谢疾病[8] - AT-007在Galactosemia患者中显著降低了血浆galactitol水平，且在SORD缺陷患者中也表现出显著降低了sorbitol水平[8] - AT-007在SORD缺陷患者中的临床试验显示，治疗90天后平均降低了约52%的sorbitol水平[9] - AT-001用于治疗糖尿病心肌病，已进入第三阶段的登记试验[11] - AT-003用于治疗糖尿病视网膜病变，具有强大的视网膜穿透性[11] 合作与战略 - 与Advanz Pharma合作，在欧洲推广AT-007，并获得了一系列里程碑支付和未来销售提成[11] - 公司的战略是将潜在的革命性疗法引入市场，主要包括利用独特方法开发新型ARI药物、加速ARI产品候选药物的开发、利用加速药物开发的监管途径和寻求战略合作伙伴[15] 市场机会 - Galactosemia市场机会约为7600名患者[31] - SORD Deficiency市场机会约为8400名患者[32] - DbCM患者数量估计全球约为7700万[41] 专利和知识产权 - 公司的ARI项目和PI3K抑制剂项目处于不同阶段的开发中，旨在保护知识产权并通过专利保护和商业机密保护确保产品的独特性[22] - 公司的专利组合包括专利和专利申请，涵盖了产品候选药物AT-007、AT-001和AT-003，以及这些候选药物在某些地区的治疗用途[68] FDA监管 - FDA对药品上市前的审批流程包括实验室测试、动物研究、临床试验等[78] - FDA审批NDA的过程包括提交数据、通过独立审查委员会审查、完成FDA审查和批准[77] - FDA可能要求制定风险评估和减轻策略计划(REMS)以确保药品的利大于弊[80] 财务状况 - 公司截至2022年12月31日的现金及现金等价物为1,665.7万美元，投资为1,392.3万美元[294] - 公司2022年研发费用为55,634千美元，总营业费用为82,950千美元[295] - 公司2022年净亏损为82,508千美元[295]