ARISE-HF研究结果 - 应用治疗公司将在2024年美国心脏病学会（ACC）年会上展示ARISE-HF研究的全面结果[1] - AT-001治疗可有效稳定心脏功能能力，防止糖尿病心肌病（DbCM）患者进展至明显心力衰竭[2] - AT-001治疗在大规模患者中表现出安全性和良好耐受性，证明技术已克服“旧”醛固酮还原酶抑制剂的选择性和安全问题[3]

公司背景 - Applied Therapeutics, Inc. (APLT) 是一家专注于开发针对罕见神经、心脏和眼科疾病的新型疗法的临床阶段公司[1] - 公司的主力候选药物是 govorestat（也称为AT-007），目前正在开发用于三种罕见神经疾病的治疗，包括半乳糖症、山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症和磷酸甘露糖异构酶2缺乏症[2] - 除了govorestat外，Applied Therapeutics的管线还包括另外两个研究候选药物，分别是用于治疗糖尿病心肌病的AT-001和用于治疗糖尿病视网膜病变的AT-003[3] govorestat项目进展 - APLT股价在过去一个月飙升了124.3%，而行业增长仅为2.9%，这主要受到govorestat开发项目取得鼓舞人心的监管/发展更新的推动[4] - 在2月中旬，Applied Therapeutics宣布了govorestat正在进行的第III期INSPIRE注册研究的积极中期12个月结果，这一消息引发了股价上涨[5] - INSPIRE研究正在评估一种名为govorestat的每日一次口服药物在美国和欧盟的16-55岁患有SORD缺乏症的56名患者中的疗效[6] govorestat监管申请 - FDA已接受了APLT关于govorestat治疗经典半乳糖症的优先审查申请，这进一步推动了股价上涨[9] - 管理层计划与FDA会面，讨论基于INSPIRE研究12个月中期分析结果的govorestat治疗SORD缺乏症的潜在监管申请[8] - govorestat获批后将成为治疗半乳糖症的首个药物，也是Applied Therapeutics的首个商业产品[10] 未来展望 - 目前，欧盟正在审查govorestat治疗经典半乳糖症的监管申请，公司预计将在2024年第四季度做出决定[11]

公司财务状况 - 应用治疗公司报告2023年第四季度和年度财务业绩[1] - 公司通过私募融资强化资产负债表，预计将现金运营时间延长至2026年[4] - 公司现金及现金等价物和短期投资截至2023年12月31日总计为4990万美元[7] - 2023年净亏损为1.198亿美元，每股基本和摊薄普通股亏损为1.42美元[10] - 公司预计现金及现金等价物，加上2024年2月私募融资的收益和预期的Advanz欧洲许可合作伙伴关系里程碑，将资助业务至2026年[11] - 2023年12月末，公司现金及现金等价物为49,898千美元，较2022年同期增长了199.6%[16] - 2023年公司总收入为9,993千美元，主要来自许可收入和研发服务收入[17] 研发情况 - Govorestat NDA获得FDA优先审查，PDUFA目标行动日期为2024年8月28日[2] - Govorestat在SORD缺陷的INSPIRE第3期试验中取得积极结果[5] - 2023年研发支出为5390万美元，较2022年减少了约170万美元[8] - 2023年总体和行政支出为2060万美元，较2022年减少了约670万美元[9] - 公司2023年研发支出为53,905千美元，较上一年有所下降[17]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38898 Applied Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 81-3405262 (State or Other Jurisdict ...

Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) stock is on the rise Wednesday after the clinical-stage biopharmaceutical company got an update from the Food and Drug Administration (FDA). The FDA has accepted the company’s New Drug Application (NDA) for govorestat as a treatment for Classic Galactosemia. It was also granted Priority Review status with a target action date of Aug. 28, 2024. To go along with this, the FDA is planning an advisory committee meeting to review the NDA for govorestat. Investors will note that ...

Financing includes significant participation from a number of large healthcare dedicated institutional and mutual fund investors Net proceeds, along with existing cash and cash equivalents, are expected to extend cash runway into 2026 NEW YORK, Feb. 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need, today announced that i ...

AndreyPopov/iStock via Getty Images Applied Therapeutics (NASDAQ:APLT) announced positive 12-month interim results from its phase 3 INSPIRE study using AT-007 for the treatment of patients with Sorbitol dehydrogenase deficiency [SORD deficiency]. The last time I spoke about this biotech, I noted that it had several value generating inflection points using AT-007 for the treatment of patients with rare diseases. I spoke about such possible inflection points in a prior Seeking Alpha article entitled "Applied ...

Interim primary endpoint met; Statistically significant correlation of sorbitol with the CMT-FOM clinical outcome composite (p=0.05) Sustained, statistically significant reduction in sorbitol in govorestat-treated patients vs. placebo (p<0.001) Highly statistically significant effects on the CMT Health Index (CMT-HI) patient reported outcome measure (p=0.01), with benefit of govorestat on categories of lower limb function, mobility, fatigue, pain, sensory function, and upper limb function Company plans to r ...

财务状况 - 应用治疗公司2023年第三季度营收为10,660千美元[10] - 应用治疗公司2023年第三季度研发费用为10,785千美元，较去年同期有所下降[10] - 应用治疗公司2023年第三季度净亏损为42,370千美元，较去年同期有所增加[10] - 应用治疗公司2023年第三季度综合亏损为42,370千美元[11] - 应用治疗公司2023年第三季度股东权益为9,629千美元[12] - 应用治疗公司2023年前九个月净亏损为82,084千美元[14] - 应用治疗公司2023年前九个月现金流净增加20,800千美元[14] - 公司截至2023年9月30日的现金及现金等价物总额为3750万美元[25] - 公司截至2023年9月30日的净亏损为8210万美元，累计赤字为4.309亿美元[24] - 公司截至2023年9月30日的现金及现金等价物总额为37,457千美元，较2022年12月31日的16,657千美元增长了约125.3%[41] 资金筹集 - 公司通过6月份的公开发行融资获得了约27.8百万美元的净收益[16] - 公司通过4月份的私募融资获得了约27.5百万美元的净收益[18] - 公司通过Leerink ATM协议销售股票获得了约7.0百万美元的净收益[19] - 公司计划使用Leerink ATM协议获得的资金用于研发、注册管道候选药物，并用于营运资金和一般公司用途[19] - 公司通过Leerink ATM协议出售的普通股数量为575万股[77] 合作协议 - 公司与哥伦比亚大学签订了2016年和2019年的许可协议，涉及专利和知识产权授权[31][32] - 公司需向哥伦比亚大学支付高达1.3百万美元的开发和监管里程碑费用，以及高达1百万美元的年度净销售额[31][32] - 公司需向哥伦比亚大学支付低至中等个位数百分比的特许产品净销售额的特许费用[31][32] - 公司与迈阿密大学签订了2020年的许可协议，涉及特定遗传性神经病的治疗和检测产品的研发和销售[35][36] - 公司需向迈阿密大学支付高达4.1百万美元的后期监管里程碑费用[37] - 公司需向迈阿密大学支付0.88%至5%的特许产品净销售额的特许费用[38] - 公司与迈阿密大学签订了2020年的研究协议，涉及特定遗传性神经病的研究[38] 风险提示 - 公司面临着生物技术行业的常见风险，包括临床试验失败、市场批准需求、成功商业化和市场接受度等风险[26] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的，管理层认为未经审计的财务报表包含了必要的调整，以公平展示公司的财务状况[21] - 公司的财务报表假设公司作为持续经营实体，但存在重大疑虑，公司能否在未来一年内继续作为持续经营实体[25] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能在开发或商业化药物方面比我们更成功[184] - 公司的未来成功在很大程度上取决于产品候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化，如果无法获得必要的监管批准，将无法商业化产品候选药物[153]

Advanz Pharma合作 - 公司与Advanz Pharma签订协议，授予其在欧洲经济区、瑞士和英国独家使用AT-007的权利，包括支付1亿3420万美元的里程碑和特许费用[68] 会计准则变更 - 公司已选择放弃“新兴增长公司”地位，将遵守适用于非新兴增长公司的新会计准则[106] 资金情况 - 公司的现金、现金等价物和短期投资为3,560万美元，面临利率敏感性市场风险[107] - 公司的现金及现金等价物为3,560万美元，受美国银行利率变化影响[107] 外汇风险 - 公司主要业务以美元交易，但与第三方签订的某些服务协议以欧元计价，存在外汇风险[108]