Shares of Applied Therapeutics (APLT) surged 68.8% on Wednesday after it announced a regulatory update regarding the ongoing new drug application (NDA) review of APLT’s lead candidate, govorestat, for treating classic galactosemia.Per the press release, in a late-cycle review meeting with the FDA, the regulatory body communicated to Applied Therapeutics that it no longer requires the opinion of an Advisory Committee. The Advisory Committee meeting was previously tentatively scheduled for Oct. 9, 2024.APLT’s ...

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This article is published by Terry Chrisomalis, who runs the Biotech Analysis Central pharmaceutical service on Seeking Alpha Marketplace. If you like what you read here and would like to subscribe to, I'm currently offering a two-week free trial period for subscribers to take advantage of. My service offers a deep-dive analysis of many pharmaceutical companies. The Biotech Analysis Central SA marketplace is $49 per month, but for those who sign up for the yearly plan will be able to take advantage of a 33. ...

财务状况 - 公司现金及现金等价物为122,197千美元，较上年末增加72,299千美元[15] - 公司总资产为127,778千美元，较上年末增加72,945千美元[15] - 公司总负债为55,386千美元，较上年末减少16,593千美元[15] - 公司总股东权益为72,392千美元，较上年末增加89,538千美元[15] 经营业绩 - 公司本季度总收入为144千美元，主要来自研发服务收入[17] - 公司本季度研发费用为10,004千美元，较上年同期减少1,879千美元[17] - 公司本季度管理费用为10,580千美元，较上年同期增加5,287千美元[17] - 公司本季度净利润为2,898千美元，较上年同期增加32,475千美元[17] - 公司本季度每股基本收益为0.02美元，每股摊薄收益为-0.13美元[17] - 公司本季度加权平均股数为143,934,239股，较上年同期增加64,892,544股[17] - 公司总收入为334,000美元，较上年同期下降10,400,000美元，主要由于未执行新的许可协议[204] - 研发费用为22,221,000美元，较上年同期下降5,597,000美元，主要由于临床前和临床试验费用以及药品生产和配方费用的减少[208] - 一般及行政费用为19,646,000美元，较上年同期增加8,770,000美元，主要由于法律和专业费用、商业费用以及人员费用的增加[211] - 利息收入为1,215,000美元，较上年同期增加587,000美元，主要由于利率和现金余额的增加[202] - 认股权公允价值变动收益为40,660,000美元，较上年同期增加28,325,000美元，主要由于股价整体上升以及未结算认股权数量的减少[203] 持续经营能力 - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为1.222亿美元，预计可以支持公司至少12个月的运营[30] - 公司2024年上半年净亏损8,104万美元,累计亏损5.496亿美元,尚未建立持续的收入来源[29] - 公司需要持续获得外部融资支持,存在持续经营的重大不确定性[29] 重大事项 - 公司与哥伦比亚大学签订了多项许可协议,包括2016年、2019年和2022年的终止协议,涉及公司的主要产品管线[35,40] - 公司与Advanz Pharma签订了AT-007在欧洲的商业化权利许可协议,可获得里程碑付款和销售提成[29] - 公司于2020年10月28日与迈阿密大学签订了许可协议,获得了一项与SORD神经病有关的专利权和技术的独占许可[47] - 公司于2022年6月27日发行了3000万份普通认股权证,作为负债入账,后续按公允价值计量,公允价值变动计入损益[59][60][61] - 公司于2022年6月完成了一次公开发行,共发行2,000万股普通股、1,000万份预付款认股权证和3,000万份普通认股权证,募集资金净额约2,780万美元[86] - 公司于2023年4月完成了一次私募配售,共发行973.57万股普通股和2,200万份预付款认股权证,募集资金净额约2,750万美元[88] - 公司于2023年8月与Leerink Partners LLC签订了一项股票发行协议,可发行总额不超过7,500万美元的普通股[89,90] - 公司于2023年10月与Venrock Healthcare Capital Partners旗下公司进行了股票互换,公司以590.58万股普通股换取了590.58万份预付款认股权证[91] - 公司于2024年3月1日完成了总计12,285,714股的普通股私募配售,每股价格为7.00美元,以及2,000,000份无到期日的预付款认股权证,每份价格为6.999美元[118] - 公司于2023年4月23日完成了2,200万份预付款认股权证的私募配售,行权价格为0.001美元,无到期日[115] 产品管线 - 公司提交了治疗经典型半乳糖血症的新药申请(NDA)，并获得FDA的优先审评地位[148] - 公司正在开展治疗SORD缺陷症的临床试验，中期结果显示AT-007可以显著降低患者血液中的山梨醇水平[151] - 公司计划就治疗SORD缺陷症的适应症提交新药申请(sNDA)[152] - 公司正在开展治疗PMM2-CDG的临床开发项目[153,154] - 公司完成了治疗糖尿病性心肌病的III期临床试验ARISE-HF，结果显示高剂量AT-001可以稳定心功能[155] - 公司正在开发用于治疗糖尿病视网膜病变的新药AT-003[157] - 公司已终止了早期临床前PI3K抑制剂项目AT-104[158] 未来发展 - 公司预计未来随着产品管线的推进,临床开发和运营团队会适度增长,并增加医学事务团队以支持后期适应症的开发和商业化准备[156] - 公司预计未来会继续亏损,直到主要产品获批上市并实现商业化[160,161] - 研发费用主要用于AT-001和AT-007产品管线的临床前和临床试验[171,172,173,174,175,176,177,178,179,190,191] - 一般管理费用将随着公司规模扩大和商业化准备而增加[180,181,182]

监管审批进度 - 公司正在为美国FDA和欧洲EMA的审批做准备，预计govorestat在2024年11月28日获得FDA批准，2025年第一季度获得EMA批准[2,7] - 公司与FDA神经科I部门就govorestat用于SORD缺陷症的加速审批途径达成一致，预计将于2025年第一季度提交NDA申请[9] 财务状况 - 公司现金和现金等价物以及短期投资总额为1.222亿美元，预计可为公司提供资金支持至2026年[12,16] - 公司现金及现金等价物为1.22亿美元，较上年末增加72,299千美元[22] - 公司总资产为1.28亿美元，较上年末增加72,945千美元[22] - 公司总负债为5,539千美元，较上年末减少16,593千美元[22] - 公司总权益为7,239千美元，较上年末增加89,538千美元[22] 经营情况 - 2024年第二季度研发费用为1000万美元，较2023年同期下降约190万美元[13] - 2024年第二季度净利润为290万美元，每股基本收益为0.02美元，每股摊薄亏损为0.13美元[15] - 公司第二季度总收入为144千美元，较上年同期增加144千美元[23] - 公司第二季度研发费用为10,004千美元，较上年同期减少1,879千美元[23] - 公司第二季度管理费用为10,580千美元，较上年同期增加5,287千美元[23] - 公司第二季度净利润为2,898千美元，较上年同期增加32,475千美元[23] - 公司第二季度每股收益为0.02美元，较上年同期增加0.39美元[23] - 公司第二季度每股摊薄收益为-0.13美元，较上年同期增加0.24美元[23] 其他 - 公司于2024年6月被纳入罗素3000指数[10] - 公司预计一旦govorestat获批治疗葛氏半乳糖血症,可获得优先审评券,将大幅延长公司的现金周期[16] - 公司参与了多个医学和患者倡导组织会议,加强了与患者群体的关系和合作[11] - 公司正在开发用于治疗糖尿病性心肌病和糖尿病视网膜病变的其他候选药物[17] - 公司面临多方面的风险和不确定性,可能会影响公司的发展计划和财务状况[18,19]

文章核心观点 - William Blair 对 Applied Therapeutics Inc. 进行了覆盖,该公司专注于罕见疾病的后期开发,如半乳糖血症、SORD缺乏症和糖尿病性心肌病 [1] - 分析师认为 Applied Therapeutics 是一家鲜为人知的公司,正在开发一系列针对罕见疾病和一些较大适应症的治疗药物,未来12个月内有望实现多个重大价值转折点 [2] - 公司的潜在首个上市药物 govorestat (AT-007) 用于治疗经典型半乳糖血症,FDA 已将其审评期限延长3个月 [3] - 分析师预计 govorestat 将于2025年在半乳糖血症市场上市,并预测其2030年销售额将超过10亿美元,占该市场70%的峰值渗透率 [4][5] - 公司还在开发用于治疗糖尿病性心肌病的 AT-001 (caficrestat),该适应症有潜力成为一个重磅市场 [5] - 公司在2月份公布了正在进行的 SORD 缺乏症 III 期 INSPIRE 试验的12个月中期结果,达到了主要和多个关键次要终点 [6] - 公司预计截至2024年3月31日的1.465亿美元现金和现金等价物可为业务提供资金支持至2026年 [7]

Md Babul Hosen/iStock via Getty Images Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT) is a promising clinical-stage biotech that focuses on treating symptoms of galactosemia in the central nervous system [CNS]. Galactosemia is rare when the body lacks a particular enzyme that metabolizes galactose. As a result, galactose and galacticol accumulate, leading to aberrant neuronal activity due to toxic levels of aldose reductase [AR] in cells. This can cascade into potentially serious adverse effects if left untreated ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______________ to ______________ Commission File Number: 001-38898 Applied Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Ch ...

Exhibit 99.1 Applied Therapeutics Reports First Quarter 2024 Financial Results - Govorestat NDA for Classic Galactosemia under Priority Review, PDUFA target action date of November 28, 2024 - Govorestat MAA under review by EMA; Day 120 3-month clock-stop extension granted; decision expected in early Q1 2025 - Company discussing potential NDA submission under Accelerated Approval for govorestat for treatment of SORD Deficiency with Neurology I Division of FDA NEW YORK, May 9, 2024 – Applied Therapeutics, Inc ...

NEW YORK, April 15, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need, today announced the appointment of Dale Hooks as Chief Commercial Officer, replacing Adam Hansard, effective immediately. Mr. Hooks joins Applied with over 30 years of biopharmaceutical experience in rare disease marketing and sales, holding various leader ...