公司背景 - Applied Therapeutics, Inc. (APLT) 是一家专注于开发针对罕见神经、心脏和眼科疾病的新型疗法的临床阶段公司[1] - 公司的主力候选药物是 govorestat（也称为AT-007），目前正在开发用于三种罕见神经疾病的治疗，包括半乳糖症、山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症和磷酸甘露糖异构酶2缺乏症[2] - 除了govorestat外，Applied Therapeutics的管线还包括另外两个研究候选药物，分别是用于治疗糖尿病心肌病的AT-001和用于治疗糖尿病视网膜病变的AT-003[3] govorestat项目进展 - APLT股价在过去一个月飙升了124.3%，而行业增长仅为2.9%，这主要受到govorestat开发项目取得鼓舞人心的监管/发展更新的推动[4] - 在2月中旬，Applied Therapeutics宣布了govorestat正在进行的第III期INSPIRE注册研究的积极中期12个月结果，这一消息引发了股价上涨[5] - INSPIRE研究正在评估一种名为govorestat的每日一次口服药物在美国和欧盟的16-55岁患有SORD缺乏症的56名患者中的疗效[6] govorestat监管申请 - FDA已接受了APLT关于govorestat治疗经典半乳糖症的优先审查申请，这进一步推动了股价上涨[9] - 管理层计划与FDA会面，讨论基于INSPIRE研究12个月中期分析结果的govorestat治疗SORD缺乏症的潜在监管申请[8] - govorestat获批后将成为治疗半乳糖症的首个药物，也是Applied Therapeutics的首个商业产品[10] 未来展望 - 目前，欧盟正在审查govorestat治疗经典半乳糖症的监管申请，公司预计将在2024年第四季度做出决定[11]