Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) announced that the FDA has granted orphan drug designation to its novel pyruvate kinase (PK) activator, tebapivat, for the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS), a rare type of blood cancer.The FDA generally grants orphan drug designation to investigational therapies that address rare medical diseases or conditions affecting fewer than 200,000 people in the United States. The perquisites that come from this designation include assistance in the drug development proc ...

CAMBRIDGE, Mass., Sept. 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolism and PK activation pioneering therapies for rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation to the company’s novel pyruvate kinase (PK) activator tebapivat (AG-946) for the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS). “Receiving orphan drug designation for tebapivat in MDS underscores the importance of bringing ne ...

– Agios Expects to Receive $905 Million Payment from Royalty Pharma and $200 Million Payment from Servier in Q3 2024; Payments Increase Agios' Pro-Forma Cash Position as of June 30, 2024, to $1.7 Billion – – Strong Cash Position to Enable Agios to Prepare for Potential PYRUKYND® (Mitapivat) Launches in Thalassemia in 2025 and Sickle Cell Disease in 2026 and Drive Pipeline Progress – CAMBRIDGE, Mass., Aug. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), a leader in cellular metabolism ...

– Agios Expects to Receive $905 Million Payment from Royalty Pharma and $200 Million Payment from Servier in Q3 2024; Payments Increase Agios’ Pro-Forma Cash Position as of June 30, 2024, to $1.7 Billion – – Strong Cash Position to Enable Agios to Prepare for Potential PYRUKYND® (Mitapivat) Launches in Thalassemia in 2025 and Sickle Cell Disease in 2026 and Drive Pipeline Progress – CAMBRIDGE, Mass., Aug. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a leader in cellular metabolis ...

Agios Pharmaceuticals (AGIO) reported a loss of $1.69 per share in second-quarter 2024, wider than the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.58. In the year-ago quarter, the company reported a loss of $1.51.AGIO reported revenues of $8.6 million, which missed the Zacks Consensus Estimate of $9.4 million. In the year-ago quarter, the company recorded revenues of $6.7 million.Quarter in DetailIn the reported quarter, revenues were generated entirely from product revenues of Agios’ only marketed drug, Pyruk ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度2024年净PYRUKYND收入为860万美元,较2023年第二季度增加190万美元 [54] - 毛利成本为150万美元 [55] - 研发费用为7740万美元,较2023年第二季度增加850万美元,主要由于许可TMPRSS6项目的成本增加 [55] - 销售及一般管理费用为3550万美元,较2023年第二季度增加510万美元,主要由于商业活动增加,为潜在PYRUKYND上市做准备 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在准备PYRUKYND在地中海贫血和镰状细胞贫血适应症的潜在上市 [16][40] - 公司已完成ACTIVATE-kids T儿童PK缺乏症研究的入组,并期待2025年获得顶线数据 [13][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与NewBridge Pharmaceuticals签署分销协议,准备在海湾合作委员会(GCC)地区推广PYRUKYND [17][48][119] - 沙特阿拉伯是GCC地区最大的地中海贫血患者群体 [119][120] - 公司已获得沙特FDA的突破性药物认定,有利于加快PYRUKYND在该地区的审批和上市 [34][50] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将PYRUKYND定位为治疗多种溶血性贫血的首创和最佳选择,包括地中海贫血和镰状细胞贫血 [15][61] - 公司计划在2024年底前提交PYRUKYND用于地中海贫血的补充新药申请,覆盖所有亚型 [11][33] - 公司正在推进RISE UP III期试验,计划于今年底完成入组,并于明年公布数据,为PYRUKYND在镰状细胞贫血适应症的潜在上市做准备 [14][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对PYRUKYND在溶血性贫血适应症的多适应症潜力表示信心,认为其有望成为数十亿美元的产品线 [15][61] - 管理层认为PYRUKYND在地中海贫血和镰状细胞贫血的潜在上市将为公司带来重要里程碑 [16][40] 其他重要信息 - 公司已与Royalty Pharma达成协议,出售其在Servier公司Vorasidenib产品的15%美国销售额的权利,将获得9.05亿美元的一次性付款 [12][57] - 公司现金及等价物余额为6.453亿美元,加上Vorasidenib获批后的潜在收入,将为公司未来发展提供充足的财务独立性 [18][59] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Eric Schmidt 提问** 询问公司与NewBridge的合作协议的经济条款和时间安排 [65] **Tsveta Milanova 回答** 公司与NewBridge签署的是一个典型的分销协议,包括收益分成,不涉及任何预付款。公司期待通过这一合作快速推进PYRUKYND在该地区的监管审批和商业化 [66][67][119][120][122] 问题2 **Christopher Raymond 提问** 询问公司在ACTIVATE-kids T试验中的统计假设,以及对临床意义的看法 [88] **Sarah Gheuens 回答** 公司设计了一个适合罕见病人群的试验方案,利用成人数据进行贝叶斯统计分析。尽管主要终点未达统计显著性,但仍观察到有意义的临床效果,如有6名患儿完全摆脱输血依赖 [89][90][91][92][93] 问题3 **Divya Rao 提问** 询问ACTIVATE-kids T试验中有关性激素水平变化的安全性数据 [104] **Tsveta Milanova 回答** 公司尚未深入分析所有安全性数据,将在未来的医学会议上进一步披露 [105]

产品管线和商业化 - 公司已获得PYRUKYND®在美国和欧盟的上市批准,用于治疗PK缺乏症引起的溶血性贫血[82] - 公司正在评估PYRUKYND®用于治疗地中海贫血、镰状细胞病和儿童PK缺乏症的临床试验[82] - 公司正在开发AG-946和AG-181用于治疗其他罕见疾病[82] - 公司正在开发PYRUKYND®用于治疗PK缺乏症和其他溶血性贫血,如地中海贫血和镰状细胞病[97] - PYRUKYND®已获得FDA和欧盟药品管理局的孤儿药资格认定用于治疗PK缺乏症,并获得FDA的孤儿药资格认定用于治疗地中海贫血和镰状细胞病[97] - 公司已建立商业基础设施支持PYRUKYND®在美国成人PK缺乏症市场的商业化发售,并正在通过全球管理获取计划为欧盟和英国的合格患者提供PYRUKYND®[97] - ENERGIZE和ENERGIZE-T两项III期临床试验显示PYRUKYND®在地中海贫血患者中可显著提高血红蛋白水平和减少输血需求[98] - RISE UP II期临床试验显示PYRUKYND®可显著提高镰状细胞病患者的血红蛋白水平和改善疲劳症状[98] - ACTIVATE-kidsT III期临床试验未达到主要终点,但PYRUKYND®在安全性和耐受性方面的结果与成人PK缺乏症患者一致[99] - 公司正在进行多项PYRUKYND®的临床延伸研究,评估其长期安全性、耐受性和疗效[97,98,99] - 公司正在开发另一种新型PK激活剂AG-946[99] - 公司已获得PYRUKYND®在沙特阿拉伯治疗地中海贫血的突破性药物认定[97] - 公司正在评估PYRUKYND®在美国以外市场的商业化选择,包括探索潜在的合作机会[97] - 公司正在开发AG-946(tebapivat)作为治疗低风险骨髓增生异常综合征(LR MDS)和溶血性贫血的潜在新疗法[100] - 公司已经启动了AG-946(tebapivat)在健康受试者和镰状细胞病患者中的1期临床试验[100] - 公司在2022年第三季度启动了AG-946(tebapivat)在成人LR MDS患者中的2a期临床试验,该试验已完成入组22例患者[100] - 在2a期试验中,4例低输血量患者达到了输血独立的终点,1例患者达到了血红蛋白反应的终点,安全性数据与健康受试者研究一致[100] - 公司计划在2024年中期启动2b期试验,并将提高评估的剂量水平[100] - 公司还在开发AG-181作为苯丙酮尿症(PKU)的潜在治疗药物,并已在2023年12月提交了IND申请[101] 财务和资金来源 - 公司已完成向Servier出售肿瘤业务,包括TIBSOVO®和其他临床候选药物,获得约20亿美元现金[86] - 公司已向Sagard出售TIBSOVO®的未来或有付款权利,获得1.279亿美元[86] - 公司正在与Royalty Pharma洽谈出售vorasidenib的未来或有付款权利,预计可获得9.05亿美元[87] - 公司预计未来将主要通过现金、TIBSOVO®和PYRUKYND®的销售收入、或有付款以及潜在的债务和股权融资等方式为运营提供资金[88][89] - 销售、一般及管理费用预计将随着研发和商业化活动的持续而增加[102] - 公司主要通过销售TIBSOVO®、合作协议收入、首次公开募股和后续公开募股等方式为运营提供资金[120] - 公司预计未来将主要通过手头现金、TIBSOVO®在美国的销售收益、出售TIBSOVO®销售收益的潜在收入、潜在的Vorasidenib里程碑付款和预付款、PYRUKYND®的实际和潜在未来销售等为运营提供资金[120] - 公司预计未来开支将随着产品研发和商业化活动的增加而增加[124] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券将为准备PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病领域的潜在上市以及通过内部和外部发现的资产机会性扩充管线提供财务独立性[124] - 公司未来资本需求将取决于多个因素,包括PYRUKYND®的商业销售收入、Vorasidenib是否获批以及出售Vorasidenib权利金的完成情况、Retained Earn-Out权利金的收款情况等[124,125] - 公司预计将主要通过手头现金、Vorasidenib里程碑付款和预付款、Retained Earn-Out权利金以及PYRUKYND®的实际和潜在未来销售为运营提供资金,并可能寻求债务融资和股权融资[126] - 公司面临利率风险和外汇风险,但认为这些风险不会对公司产生重大影响[128] 与Alnylam的合作 - 公司与Alnylam签署许可协议,开发一种针对TMPRSS6基因的siRNA候选药物,用于治疗真性红细胞增多症[83][84][85] - 公司还与Alnylam签订了许可协议,开发针对TMPRSS6基因的siRNA候选药物用于治疗真性红细胞增多症(PV)[101]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) came out with a quarterly loss of $1.69 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.58. This compares to loss of $1.51 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -6.96%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $1.64 per share when it actually produced a loss of $1.45, delivering a surprise of 11.59%.Over the last four quarters, ...

收入与患者数据 - PYRUKYND®(Mitapivat)二季度净收入860万美元，较一季度增长5%[4] - 完成201名独特患者的处方登记，较一季度增加7%[7] - 目前128名患者正在接受PYRUKYND®治疗，较一季度增加7%[7] 临床试验进展 - 在成人输血依赖性α或β地中海贫血的Phase 3 ENERGIZE-T研究中达到主要和所有关键次要终点[7] - 在成人非输血依赖性地中海贫血的Phase 3 ENERGIZE研究中取得积极结果，在欧洲血液学会2024年混合会议上进行大会发言[8] - 在定期输血的儿童PK缺乏症患者的Phase 3 ACTIVATE-KidsT研究中公布了积极的顶线数据[8] 授权协议 - 与Royalty Pharma签订9.05亿美元的vorasidenib权利金购买协议，Agios将在FDA批准vorasidenib时获得11亿美元总付款[2,8] 未来计划 - 预计于2024年底前提交Mitapivat治疗地中海贫血的补充新药申请[9] - 预计于2024年中期开始Phase 2b研究评估tebapivat(AG-946)治疗低危骨髓增生异常综合征[9]

文章核心观点 - 公司在thalassemia和儿童PK缺乏症领域取得重大进展,包括完成ENERGIZE-T和ACTIVATE-KidsT临床试验,并计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[1][2][3][6] - 公司与Royalty Pharma签署了9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 公司PYRUKYND®在第二季度的净收入为860万美元,患者人数持续增加,现金储备充足,为未来发展奠定了基础[4][7][12] 根据目录分别总结 PYRUKYND®收入和患者情况 - PYRUKYND®第二季度净收入860万美元,环比增长5%,主要由于患者需求增加[7] - 完成处方登记的独特患者总数达201人,较第一季度增加7% - 正在接受PYRUKYND®治疗的患者总数为128人,较第一季度增加7%[7] thalassemia临床试验进展 - 完成ENERGIZE-T III期临床试验,达到主要和所有关键次要终点[7] - 在欧洲血液学会2024年会议上,公布了ENERGIZE III期临床试验的阳性结果[7] - 计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] 儿童PK缺乏症临床试验进展 - 完成ACTIVATE-KidsT III期临床试验,公布了初步结果,将在未来医学会议上进行更详细分析[7] - 完成ACTIVATE-Kids III期临床试验的患者入组,预计2025年公布初步结果[7] 公司发展动态 - 与Royalty Pharma签署9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 与NewBridge Pharmaceuticals签署分销协议,在海湾合作委员会地区推广PYRUKYND®[7] 未来重点里程碑 - 2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] - 2024年底前完成RISE UP III期临床试验的患者入组[7] - 2024年中期开始AG-946 II期临床试验[7] - 预计2024年8月20日vorasidenib获FDA批准[7]