文章核心观点 - Agios Pharmaceuticals是一家专注于细胞代谢和PK激活的领先公司,致力于开发罕见疾病的变革性疗法 [1][2] - 公司将于2024年10月31日召开第三季度财务业绩和业务亮点的电话会议和网络直播 [1] - 公司在美国上市了首个PK激活剂,用于治疗成人PK缺乏症这种罕见的溶血性贫血 [2] - 公司正在推进一个强大的临床管线,涉及alpha-和beta-地中海贫血、镰状细胞病、儿童PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症等 [2] - 公司还在推进一种TMPRSS6 siRNA的临床前项目,作为治疗真性红细胞增多症的潜在疗法 [2] 公司概况 - Agios Pharmaceuticals是一家专注于细胞代谢和PK激活的领先公司 [2] - 公司致力于为罕见疾病患者开发变革性疗法 [2] - 公司在美国上市了首个PK激活剂,用于治疗成人PK缺乏症这种罕见的溶血性贫血 [2] - 公司正在推进一个强大的临床管线,涉及多种罕见血液疾病 [2] - 公司还在推进一种TMPRSS6 siRNA的临床前项目,作为治疗真性红细胞增多症的潜在疗法 [2]