财务数据和关键指标变化 - 2023年全年PYRUKYND净销售额为2680万美元,较2022年的1170万美元增长了129% [35] - 2023年第四季度PYRUKYND净销售额为710万美元,较第三季度的740万美元下降4%,主要是由于库存周转天数下降以及销售折扣调整 [35] - 2023年全年研发费用为2.96亿美元,较2022年增加了1600万美元,主要是由于mitapivat开发成本增加以及与Alnylam的许可协议相关的前期付款 [36] - 2023年全年销售及管理费用为1.2亿美元,较2022年下降200万美元,主要是由于公司出售肿瘤业务给Servier后相关费用的减少 [36] - 公司2023年末现金及现金等价物余额约为8.06亿美元,预计可为公司运营和资本支出提供资金支持,直至2026年 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进mitapivat在镰状细胞病、地中海贫血等多个适应症的III期临床试验,并计划于2025年和2026年分别推出地中海贫血和镰状细胞病适应症的新药上市 [9][10][13][14] - 在地中海贫血适应症方面,公司在非输血依赖型患者群体中完成了III期ENERGIZE试验,结果显示mitapivat在提高血红蛋白和改善患者疲劳感等方面均取得了显著疗效 [20][21][22] - 在镰状细胞病适应症方面,公司正在推进III期RISE UP试验,预计于今年完成入组 [19] - 公司另一款PK激活剂AG-946正在开展II期临床试验,用于治疗低危骨髓增生异常综合征 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 在PK缺乏症市场,公司2023年第四季度实现PYRUKYND净销售额710万美元,较第三季度下降4%,主要是由于库存周转天数下降 [32][35] - 截至2023年底,已有178名患者完成处方登记,较第三季度增加11%,实际在治患者人数为109人,较第三季度增加9% [32] - 公司正在为2025年推出地中海贫血适应症和2026年推出镰状细胞病适应症做好充分准备,包括深入了解市场、开展患者和医生教育、扩大销售团队等 [28][29][30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将PK激活剂产品线定位为"基础治疗",希望通过改善红细胞健康来改善患者的临床症状和生活质量 [73][74] - 公司拥有两款PK激活剂产品mitapivat和AG-946,可以针对不同适应症采取差异化的定价策略 [87] - 公司在设计临床试验时会广泛征求患者、监管机构等多方利益相关方的意见,以满足不同需求 [88][89][93] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有信心mitapivat有望成为数十亿美元的产品线,并将在未来几年内推出多个适应症 [63][64] - 公司将继续保持谨慎的现金管理策略,同时积极探索创造股东价值的机会 [37][38] - 公司对mitapivat在地中海贫血和镰状细胞病适应症的临床试验结果充满信心,认为其独特的作用机制将为患者带来显著益处 [49][73][74] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Eric Smith 提问** 询问ENERGIZE-T试验的主要终点指标设计和预期达标水平 [43] **Sarah Gheuens 回答** 主要终点指标设定为任意12周期内输血量减少50%,这与Luspatercept的设计有所不同,更能反映患者动态的实际用药情况 [44][45][46] 问题2 **Chris Raymond 提问** 询问ENERGIZE试验结果与之前II期试验结果之间的差异 [47] **Sarah Gheuens 回答** II期和III期试验采用的主要终点指标定义不同,III期试验采用了更长时间的平均血红蛋白水平,但总体疗效保持稳定,且还观察到了患者疲劳感的改善 [48][49] 问题3 **Divya Rao 提问** 询问ENERGIZE-T试验主要终点指标的设计是否经过监管部门建议 [91] **Sarah Gheuens 回答** 公司在设计临床试验时会与监管部门进行充分沟通,采纳他们的反馈意见,以设计出更合理的终点指标 [93]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) came out with a quarterly loss of $1.72 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.64. This compares to earnings of $0.67 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -4.88%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $1.69 per share when it actually produced a loss of $1.64, delivering a surprise of 2.96%.Over the last four quarter ...

业绩总结 - 公司2022年全年的净收入为11.7百万美元[24] - PYRUKYND®在2022年第四季度的净美国销售额为4.3百万美元，较上一季度增长了25%[20] 未来展望 - 公司计划在地中海贫血、儿童PK缺陷、镰状细胞病和低风险MDS等领域实现重要的临床和监管里程碑[7] - 到2026年，公司有望在地中海贫血、儿童PK缺陷、镰状细胞病和低风险MDS等领域获得两个额外的PYRUKYND®适应症的批准[8] - PK激活剂AG-946有望在2026年获得美国批准，同时还有两种额外适应症的潜在机会[22] 新产品和新技术研发 - AG-946是一种新型、高效的PK激活剂，可每天一次服用[16]

公司业务发展 - Agios Pharmaceuticals, Inc.在2023年第四季度的净产品收入为PYRUKYND®的710万美元，较2022年同期的430万美元增长[3] - 公司全年净产品收入为2680万美元，较2022年的1170万美元增长[9] 未来发展计划 - 公司在2024年预计将有两项额外的第三阶段研究结果，包括转换性依赖性地中海贫血的mitapivat第三阶段研究，并积极准备在2025年在地中海贫血领域进行潜在的美国上市[2] - 公司在2024年预期的里程碑包括在地中海贫血领域报告mitapivat转换性依赖性地中海贫血的第三阶段ENERGIZE-T研究的顶线数据，并在年底申请FDA批准mitapivat在地中海贫血领域的使用[8]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K (Mark One) ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-36014 AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-0662915 (State or other jurisdiction of (IRS Employer incorporati ...

Unlike many other market segments, biotech stocks stand out for their direct relevance. For example, investors who typically wager on aerospace and defense plays usually aren’t fighter pilots. Or stakeholders of exotic car companies don’t typically engage in motor racing. However, the broader healthcare space affects every one of us.Recently, news broke that King Charles III is receiving treatment for cancer. Sure enough, well wishes from around the world poured in because Britain’s monarch and head of stat ...

Agios Pharmaceuticals业绩预期 - Agios Pharmaceuticals (AGIO) 预计在2023年12月报告的季度业绩中，盈利将同比下降，但营收将增加[1] - 如果关键数据超过预期，股价可能会上涨，反之则可能下跌[2] - 分析师们最近对Agios Pharmaceuticals的盈利前景变得悲观，这导致了-2.87%的盈利预期偏差[12] - Agios Pharmaceuticals在过去四个季度中四次击败了盈利预期[15]

股价上涨 - Agios Pharmaceuticals (AGIO)股价在1月3日上涨了5.2%，因为管理层报告称，评估口服米他匹韦治疗某些地中海贫血患者的III期ENERGIZE研究实现了主要和关键次要终点[1] - ENERGIZE研究的数据显示，接受米他匹韦治疗的患者在研究的主要终点——血红蛋白反应上表现出显著增加[3]

Agios Pharmaceuticals (AGIO) shares rallied 5.2% in the last trading session to close at $24.02. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 1.3% gain over the past four weeks.Share price rose after management reported encouraging results from a late-stage study, evaluating orally-administered mitapivat in non-transfusion-dependent (NTD) thalassemia patients. Patients treated with mitapivat achieved demon ...

–Mitapivat Demonstrated a Statistically Significant Increase in Hemoglobin Response Rate Compared to Placebo – – Statistical Significance Also Achieved for Key Secondary Endpoints of Change From Baseline in Both FACIT-Fatigue Score and Hemoglobin Concentration – – ENERGIZE is the First Phase 3 Study to Demonstrate Efficacy of an Oral Treatment for Non-Transfusion-Dependent Alpha- and Beta-Thalassemia – – Agios to Host Investor Webcast Event Today at 8:00 a.m. ET– CAMBRIDGE, Mass., Jan. 03, 2024 (GLOBE NEWSW ...