经营活动现金流 - 2023年上半年，公司经营活动产生的净现金流为45,661千美元，较2022年同期的57,808千美元有所减少[105] 投资活动现金流 - 2023年上半年，公司投资活动产生的净现金流为88,556千美元，较2022年同期的115,118千美元有所减少[105] - 2023年上半年，公司投资活动主要包括88.7百万美元的市场证券到期兑付，部分抵消了0.1百万美元的固定资产和设备购买[107] 融资活动现金流 - 2023年上半年，公司融资活动产生的净现金流为8千美元，较2022年同期的365千美元有所减少[105] - 2023年上半年，公司融资活动主要包括0.2百万美元的递延发行费支付，几乎完全抵消了0.2百万美元的员工购买计划收入[109] 现金及现金等价物 - 2023年上半年，公司现金及现金等价物和受限制现金净增加为42,903千美元，较2022年同期的57,675千美元有所减少[105]

公司产品及临床试验 - Adverum是一家临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为高患病率眼部疾病的新标准[59] - Ixo-vec是他们的主力产品候选药物，用于治疗对抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗有反应的湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者[61] - Ixo-vec在OPTIC试验中表现出强烈的治疗效果，包括稳定的aflibercept蛋白水平、最佳矫正视力和中央视网膜厚度的改善[64] - FDA授予Ixo-vec用于治疗湿性AMD的快速通道指定[63] - EMA授予Ixo-vec优先药物（PRIME）地位[68] - MHRA授予Ixo-vec创新护照[69] - Adverum对AAV疗法的免疫原性进行了广泛评估，认为使用2E11和6E10剂量以及新的增强性预防性皮质类固醇方案将有助于减少试验对象的炎症反应[70] - Adverum不再追求Ixo-vec用于糖尿病黄斑水肿（DME），也不再评估OPTIC试验中的6E11剂量[72] - Adverum进行了重组以优先发展Ixo-vec的临床开发，并将重点放在某些高患病率眼部疾病的管道战略上[76] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为1.643亿美元，足以支持运营至2025年[84] - 2023年3月31日，公司获得360万美元的许可收入，主要来自与Lexeo Therapeutics, Inc.签订的许可协议[95] - 研发支出在2023年3月31日的三个月内减少了190.5万美元，主要是由于人员相关成本和实验室费用的降低[96] - 公司的一般和行政支出在2023年3月31日的三个月内减少了240万美元，主要是由于人员相关成本、专业服务费用和招聘成本的降低[98] - 其他收入在2023年3月31日的三个月内为120万美元，较2022年同期增加了100万美元[100] - 公司预计未来期间一般和行政支出将减少，以简化运营[99] - 公司截至2023年3月31日，累计赤字为8.317亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.643亿美元，足以支持运营至2025年[102] - 公司在2023年3月31日的三个月内的经营活动中使用的净现金为2,241.2万美元，主要是由于持续开发产品候选药物导致的净亏损[105] - 公司在2023年3月31日的三个月内的投资活动提供的净现金为2,153.3万美元，主要来自市场证券的净到期，部分抵消了0.1万美元的固定资产购买[107] - 2022年3月31日，公司融资活动提供的现金主要来源于股票期权行使，金额为3,000美元[109] - 作为较小的报告公司，公司根据SEC规定不需要提供关于市场风险的定量和定性披露[110]

公司概况 - Adverum是一家临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为高患病率眼部疾病的新标准[33] - 公司核心能力包括新型载体评估、基因组工程和眼部IND前临床和临床开发[34] - Adverum拥有内部制造专业知识，特别是在可扩展工艺开发、测定开发和GMP质量控制方面[34] 产品信息 - Ixo-vec是一种单次办公室内注射基因疗法产品，旨在为对抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者提供长期持久的治疗水平[35] - Ixo-vec目前正在开发，用于治疗对抗VEGF疗法有反应的湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者[36] - OPTIC试验显示，Ixo-vec在6E11和2E11剂量下表现出治疗效果，包括稳定的aflibercept蛋白水平、最佳矫正视力和视网膜下液的减少[38] 临床试验 - FDA已通过Type C会议书面回复，与我们计划的Ixo-vec在湿性AMD的2期试验相关[39] - LUNA试验是一个评估Ixo-vec两个剂量的2期试验，将研究四种新的增强预防性皮质类固醇方案[40] - Ixo-vec在OPTIC试验中显示出强有力的治疗反应，减少了年化抗VEGF注射次数[85] 市场前景 - 公司估计，用于治疗湿性AMD和其他对抗VEGF治疗有响应的慢性视网膜疾病的标准护理药物在2021年全球销售额超过130亿美元[80] 知识产权 - 公司拥有或持有365多项有效专利，其中包括35项美国专利和11项在245多个国家累计验证的欧洲专利[117] - 公司拥有至少四个专利家族，涉及基于AAV的组合物和治疗或预防与新血管生成相关的眼部疾病的方法[118] 法规与监管 - 美国食品药品监督管理局（FDA）要求在提交生物许可申请（BLA）时，必须附带大量用户费用[148] - 美国食品药品监督管理局（FDA）对生物制品的后续市场营销和推广进行严格监管，包括直接面向消费者的广告标准和规定[173] 市场环境 - 美国政府对基因疗法产品的覆盖和报销状态存在重大不确定性[187] - 第三方支付者越来越挑战药品价格和医疗产品的医疗必要性和成本效益[188]