Shares of Adverum Biotechnologies (ADVM) have gained 3.3% over the past four weeks to close the last trading session at $6.94, but there could still be a solid upside left in the stock if short-term price targets of Wall Street analysts are any indication. Going by the price targets, the mean estimate of $30 indicates a potential upside of 332.3%.The mean estimate comprises seven short-term price targets with a standard deviation of $11.02. While the lowest estimate of $12 indicates a 72.9% increase from th ...

财务状况 - 公司截至2024年6月30日，累计亏损达到9.63亿美元[53] - 公司现金、现金等价物及短期投资总额为1.738亿美元，预计足以支持计划运营至2025年底[54] - 公司依赖第三方进行临床制造和开发，目前无自有临床或商业制造设施[53] - 公司调整了租赁收入的会计处理，导致2024年6月30日止三个月和六个月的净亏损分别减少$7.0百万，每股基本和稀释净亏损分别减少$0.33和$0.37[58] - 2024年6月30日止三个月和六个月的租赁收入分别为$8.2百万和$9.6百万，而2023年同期分别为$1.4百万和$2.8百万[58] - 2024年6月30日止三个月和六个月的研发费用分别为$17.1百万和$32.5百万，较2023年同期分别减少$3.5百万和$9.2百万[63][65][66][67] - 2024年6月30日止三个月和六个月的总运营费用分别为$20.9百万和$47.7百万，较2023年同期分别减少$12.2百万和$19.2百万[63] - 2024年6月30日止三个月和六个月的净亏损分别为$18.5百万和$43.3百万，较2023年同期分别减少$13.0百万和$17.3百万[63] - 2024年6月30日止三个月和六个月的其他净收入分别为$2.4百万和$4.5百万，较2023年同期分别增加$0.8百万和$1.7百万[69] - 2024年6月30日止三个月和六个月的所得税费用分别为$0和$0，而2023年同期分别为$21,000和$38,000[70] - 2023年6月30日止六个月的许可收入为$3.6百万，而2024年同期无此类收入[64] - 2024年6月30日止三个月和六个月的总行政费用分别为$3.8百万和$15.2百万，较2023年同期分别减少$8.7百万和$10.0百万[68] - 2024年6月30日止三个月和六个月的股票补偿费用分别为$1.1百万和$2.2百万，而2023年同期分别为$1.4百万和$2.8百万[66][67] - 截至2024年6月30日，公司累计亏损为9.63亿美元[71] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为1.738亿美元，相比2023年12月31日的9650万美元有所增加[71] - 2024年2月7日，公司通过私募配售筹集了1.278亿美元[71] - 公司预计现有资金足以支持运营至2025年底[71] - 2024年上半年，公司经营活动使用的现金为4308.9万美元[72] - 2024年上半年，公司投资活动使用的现金为2435.4万美元[72] - 2024年上半年，公司融资活动提供的现金为1.198亿美元[72] - 2024年上半年，公司现金及现金等价物和受限现金净增加5232.1万美元[72] - 2024年上半年，公司主要通过发行普通股和预融资认股权证筹集了1.194亿美元[75] - 公司可能需要通过股权或债务融资、合作或其他融资方式寻求额外资金[71] 产品研发与市场 - Ixo-vec（前称ADVM-022）是一种基因疗法，旨在通过单次眼内注射提供持续的阿柏西普表达，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）[49] - 湿性AMD全球约有2000万患者，预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿性AMD占约10%[49] - Ixo-vec的OPTIC试验显示，在6 x 10^11 vg/eye和2 x 10^11 vg/eye剂量下，治疗效果持续至三年，且阿柏西普蛋白水平稳定至4.5年[49] - Ixo-vec的LUNA Phase 2试验已完全招募，共有60名患者随机分配到2 x 10^11 vg/eye和6 x 10^10 vg/eye剂量组[49] - LUNA试验的26周中期分析显示，两种剂量均维持了视觉和解剖学结果，减少了年度抗VEGF注射次数，且患者耐受性良好[50] - 公司计划于2025年上半年启动Ixo-vec的Phase 3临床试验[50] - Ixo-vec已获得美国FDA的快速通道、再生医学高级疗法（RMAT）以及欧洲EMA的优先药物（PRIME）等多项监管认可[51]

财务状况 - 公司现金、现金等价物及短期投资为1.738亿美元，预计将支持运营至2025年末[3] - 研发费用为1710万美元，较去年同期减少350万美元[12] - 净亏损为1850万美元，每股亏损0.89美元，去年同期为3150万美元，每股亏损3.13美元[14] 临床试验结果 - 6E10剂量Ixo-vec在LUNA试验中76%的患者无需注射，同时保持视力及液体控制[6] - 93%的2E11剂量患者在OPTIC研究中一年后无炎症，两年后100%无炎症[5]

REDWOOD CITY, Calif., Aug. 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Adverum Biotechnologies, Inc. (Nasdaq: ADVM), a clinical-stage company pioneering the use of gene therapy as a new standard of care for highly prevalent ocular diseases, today announced that Laurent Fischer, M.D., president and chief executive officer of Adverum Biotechnologies, will participate in a fireside chat at the H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference on August 15, 2024 at 2:00 p.m. ET.   The webcast of the fireside chat ma ...

REDWOOD CITY, Calif., Aug. 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Adverum Biotechnologies, Inc. (Nasdaq: ADVM), a clinical-stage company pioneering the use of gene therapy as a new standard of care for highly prevalent ocular diseases, today announced that Laurent Fischer, M.D., president and chief executive officer of Adverum Biotechnologies, will participate in a fireside chat at the H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference on August 15, 2024 at 2:00 p.m. ET. The webcast of the fireside chat may ...

REDWOOD CITY, Calif., Aug. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM), a clinical-stage company pioneering the use of gene therapy as a new standard of care for highly prevalent ocular diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation for Ixo-vec, its clinical-stage gene therapy product candidate, for the treatment of wet AMD. "The RMAT designation is based on the clinical data from I ...

Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) IVT Gene Therapy for Neovascular AMD: First Time 26-Week Interim Analysis Results from the Phase 2 LUNA Study Charles C. Wykoff, MD, PhD Director of Research, Retina Consultants of Texas Professor of Clinical Ophthalmology, Blanton Eye Institute, Houston Methodist Hospital Paul Hahn, MD, PhD, Eduardo Uchiyama, MD, Sean D. Adrean, MD, Mark R. Barakat, MD, Cameron Javid, MD, Dante J. Pieramici, MD, Bill Tan, PharmD, Adam Turpcu, PhD, Kalliopi Stasi, MD, PhD, Star Seyedkazemi ...

会议主要讨论的核心内容 - Adverum公司正在进行的LUNA II期临床试验的26周中期分析结果 [10][11][12] - LUNA试验的目标是选择剂量和给药方案,为III期关键性试验做准备 [11] - LUNA试验结果复制了OPTIC首次人体试验中的潜在最佳临床疗效 [12][26][27] - LUNA试验证实了通过增强预防措施和较低剂量,可以优化Ixo-vec的目标产品特征 [13] - LUNA试验中,Ixo-vec在6E10和2E11剂量组显示了超过90%的用药负担降低,76%和83%的患者在6个月内无需额外注射 [15] - Ixo-vec在视力和中央凹下视网膜厚度(CST)方面保持稳定,尤其是在基线CST>300微米的患者中,CST显著降低并维持 [15] - Ixo-vec总体耐受性良好,无Ixo-vec相关的严重不良事件,局部皮质类固醇预防措施有效控制了炎症 [16][54][55] - 患者偏好调查显示,绝大多数患者更喜欢Ixo-vec而非既往治疗,并希望将其用于另一只眼睛 [17][18][75] 问答环节重要的提问和回答 - 关于Ixo-vec治疗后患者出现炎症的特点及与其他治疗的比较 [79][80][81][82][83][84][85] - 对于不同严重程度的湿AMD患者,基因治疗的适用人群及占比 [124][125][126][127][128][129][130][131][132] - 关于Ozurdex植入物和地塞米松滴眼液预防方案的优缺点及对患者接受度的影响 [133][134][135][136][137] - 公司在III期试验中计划纳入的患者人群 [141][142][143][144][145][146][147][148][149][150][151][152][153]

Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM) 26-Week Interim Analysis of the LUNA Phase 2 Trial Update Call July 17, 2024 8:00 AM ET Company Participants Mike Zanoni - Head of IR Laurent Fischer - President & CEO Charles Wykoff - Director of Research, Retina Consultants of Texas Conference Call Participants Joon Lee - Truist Securities Joseph Thome - TD Cowen Francois Brisebois - Oppenheimer Graig Suvannavejh - Mizuho Securities Luca Issi - RBC Capital Daniil Gataulin - Chardan Operator Hello, ladies and gen ...

-   6E10 combined with local prophylaxis selected for Phase 3 pivotal trials, with a favorable safety profile and potential best-in-class product profile at 26 weeks -   Efficacy: 76% of 6E10 patients were injection free, with maintained visual acuity and fluid control -   Safety: 100% of 6E10 difluprednate-alone patients had no or minimal inflammation, and none received corticosteroids for treatment of inflammation beyond the scheduled prophylaxis -   Patient Preference Survey: 88% of patients indicated a ...