临床试验和监管支持 - 公司正在开发一种名为Ixo-vec的单次玻璃体内注射基因疗法产品,用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)[47][48] - Ixo-vec在OPTIC临床试验中显示出良好的治疗效果,包括视力维持和中央视网膜厚度改善,且安全性良好[48] - 公司已启动LUNA II期临床试验,评估Ixo-vec两种剂量和不同局部及全身皮质类固醇预防方案的疗效和安全性[48][49] - LUNA试验26周中期数据显示,两种剂量Ixo-vec均能维持视力和解剖学指标,且降低了年度抗VEGF注射次数,患者也更倾向于选择Ixo-vec[49] - 公司计划选择6E10剂量和局部皮质类固醇预防方案开展Ixo-vec III期临床试验,预计于2025年上半年启动[49] - 公司已获得FDA快速通道、EMA PRIME和MHRA创新通道等多项监管优惠政策支持Ixo-vec的开发[50] 财务状况 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资可为计划运营提供资金支持至2025年底[53] - 2024年前三季度许可收入为100万美元,主要来自与Ray Therapeutics的许可协议[62] - 2024年前三季度研发费用为5,294.6万美元,较2023年同期下降9.45%,主要由于Ixo-vec项目支出减少和租赁终止导致设施费用下降[63][65] - 2024年前三季度一般及行政费用为2,499.6万美元,较2023年同期下降14.04%,主要由于租赁终止导致设施费用和折旧下降[66] - 2024年前三季度其他收益净额为654.5万美元,较2023年同期增加210.8万美元,主要由于平均投资余额增加[67] - 2024年前三季度净亏损为7,039.7万美元,较2023年同期减少2,305.4万美元[61] - 公司截至2024年9月30日的现金、现金等价物和短期投资为1.532亿美元,较2023年12月31日的9650万美元有所增加[70] - 2024年2月7日,公司完成了1.278亿美元的股票和预付款认股权证的私募配售[70] - 公司有一个最高1亿美元的"随时发行"股票计划,截至2024年11月4日尚未使用[70] - 公司预计现有现金和现金等价物将足以支持运营和满足合同义务至2025年底[70] - 公司预计未来将需要大量额外资金用于产品开发和商业化[70] - 2024年前9个月经营活动使用现金6421.3万美元,主要由于持续的研发活动[73] - 2024年前9个月投资活动使用现金3770万美元,主要用于购买和出售短期投资[74] - 2024年前9个月筹资活动提供现金11976.4万美元,主要来自股票和认股权证发行[75] 内部控制 - 公司目前无自有临床和商业制造设施,所有生产活动均外包给第三方供应商[51] - 公司的内部控制和披露控制在2024年9月30日被评估为有效[78]