财务状况 - 公司截至2024年6月30日，累计亏损达到9.63亿美元[53] - 公司现金、现金等价物及短期投资总额为1.738亿美元，预计足以支持计划运营至2025年底[54] - 公司依赖第三方进行临床制造和开发，目前无自有临床或商业制造设施[53] - 公司调整了租赁收入的会计处理，导致2024年6月30日止三个月和六个月的净亏损分别减少$7.0百万，每股基本和稀释净亏损分别减少$0.33和$0.37[58] - 2024年6月30日止三个月和六个月的租赁收入分别为$8.2百万和$9.6百万，而2023年同期分别为$1.4百万和$2.8百万[58] - 2024年6月30日止三个月和六个月的研发费用分别为$17.1百万和$32.5百万，较2023年同期分别减少$3.5百万和$9.2百万[63][65][66][67] - 2024年6月30日止三个月和六个月的总运营费用分别为$20.9百万和$47.7百万，较2023年同期分别减少$12.2百万和$19.2百万[63] - 2024年6月30日止三个月和六个月的净亏损分别为$18.5百万和$43.3百万，较2023年同期分别减少$13.0百万和$17.3百万[63] - 2024年6月30日止三个月和六个月的其他净收入分别为$2.4百万和$4.5百万，较2023年同期分别增加$0.8百万和$1.7百万[69] - 2024年6月30日止三个月和六个月的所得税费用分别为$0和$0，而2023年同期分别为$21,000和$38,000[70] - 2023年6月30日止六个月的许可收入为$3.6百万，而2024年同期无此类收入[64] - 2024年6月30日止三个月和六个月的总行政费用分别为$3.8百万和$15.2百万，较2023年同期分别减少$8.7百万和$10.0百万[68] - 2024年6月30日止三个月和六个月的股票补偿费用分别为$1.1百万和$2.2百万，而2023年同期分别为$1.4百万和$2.8百万[66][67] - 截至2024年6月30日，公司累计亏损为9.63亿美元[71] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为1.738亿美元，相比2023年12月31日的9650万美元有所增加[71] - 2024年2月7日，公司通过私募配售筹集了1.278亿美元[71] - 公司预计现有资金足以支持运营至2025年底[71] - 2024年上半年，公司经营活动使用的现金为4308.9万美元[72] - 2024年上半年，公司投资活动使用的现金为2435.4万美元[72] - 2024年上半年，公司融资活动提供的现金为1.198亿美元[72] - 2024年上半年，公司现金及现金等价物和受限现金净增加5232.1万美元[72] - 2024年上半年，公司主要通过发行普通股和预融资认股权证筹集了1.194亿美元[75] - 公司可能需要通过股权或债务融资、合作或其他融资方式寻求额外资金[71] 产品研发与市场 - Ixo-vec（前称ADVM-022）是一种基因疗法，旨在通过单次眼内注射提供持续的阿柏西普表达，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）[49] - 湿性AMD全球约有2000万患者，预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿性AMD占约10%[49] - Ixo-vec的OPTIC试验显示，在6 x 10^11 vg/eye和2 x 10^11 vg/eye剂量下，治疗效果持续至三年，且阿柏西普蛋白水平稳定至4.5年[49] - Ixo-vec的LUNA Phase 2试验已完全招募，共有60名患者随机分配到2 x 10^11 vg/eye和6 x 10^10 vg/eye剂量组[49] - LUNA试验的26周中期分析显示，两种剂量均维持了视觉和解剖学结果，减少了年度抗VEGF注射次数，且患者耐受性良好[50] - 公司计划于2025年上半年启动Ixo-vec的Phase 3临床试验[50] - Ixo-vec已获得美国FDA的快速通道、再生医学高级疗法（RMAT）以及欧洲EMA的优先药物（PRIME）等多项监管认可[51]