公司产品及临床试验 - Adverum是一家临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为高患病率眼部疾病的新标准[59] - Ixo-vec是他们的主力产品候选药物，用于治疗对抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗有反应的湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者[61] - Ixo-vec在OPTIC试验中表现出强烈的治疗效果，包括稳定的aflibercept蛋白水平、最佳矫正视力和中央视网膜厚度的改善[64] - FDA授予Ixo-vec用于治疗湿性AMD的快速通道指定[63] - EMA授予Ixo-vec优先药物（PRIME）地位[68] - MHRA授予Ixo-vec创新护照[69] - Adverum对AAV疗法的免疫原性进行了广泛评估，认为使用2E11和6E10剂量以及新的增强性预防性皮质类固醇方案将有助于减少试验对象的炎症反应[70] - Adverum不再追求Ixo-vec用于糖尿病黄斑水肿（DME），也不再评估OPTIC试验中的6E11剂量[72] - Adverum进行了重组以优先发展Ixo-vec的临床开发，并将重点放在某些高患病率眼部疾病的管道战略上[76] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为1.643亿美元，足以支持运营至2025年[84] - 2023年3月31日，公司获得360万美元的许可收入，主要来自与Lexeo Therapeutics, Inc.签订的许可协议[95] - 研发支出在2023年3月31日的三个月内减少了190.5万美元，主要是由于人员相关成本和实验室费用的降低[96] - 公司的一般和行政支出在2023年3月31日的三个月内减少了240万美元，主要是由于人员相关成本、专业服务费用和招聘成本的降低[98] - 其他收入在2023年3月31日的三个月内为120万美元，较2022年同期增加了100万美元[100] - 公司预计未来期间一般和行政支出将减少，以简化运营[99] - 公司截至2023年3月31日，累计赤字为8.317亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.643亿美元，足以支持运营至2025年[102] - 公司在2023年3月31日的三个月内的经营活动中使用的净现金为2,241.2万美元，主要是由于持续开发产品候选药物导致的净亏损[105] - 公司在2023年3月31日的三个月内的投资活动提供的净现金为2,153.3万美元，主要来自市场证券的净到期，部分抵消了0.1万美元的固定资产购买[107] - 2022年3月31日，公司融资活动提供的现金主要来源于股票期权行使，金额为3,000美元[109] - 作为较小的报告公司，公司根据SEC规定不需要提供关于市场风险的定量和定性披露[110]