公司概况 - Adverum是一家临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为高患病率眼部疾病的新标准[33] - 公司核心能力包括新型载体评估、基因组工程和眼部IND前临床和临床开发[34] - Adverum拥有内部制造专业知识，特别是在可扩展工艺开发、测定开发和GMP质量控制方面[34] 产品信息 - Ixo-vec是一种单次办公室内注射基因疗法产品，旨在为对抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者提供长期持久的治疗水平[35] - Ixo-vec目前正在开发，用于治疗对抗VEGF疗法有反应的湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者[36] - OPTIC试验显示，Ixo-vec在6E11和2E11剂量下表现出治疗效果，包括稳定的aflibercept蛋白水平、最佳矫正视力和视网膜下液的减少[38] 临床试验 - FDA已通过Type C会议书面回复，与我们计划的Ixo-vec在湿性AMD的2期试验相关[39] - LUNA试验是一个评估Ixo-vec两个剂量的2期试验，将研究四种新的增强预防性皮质类固醇方案[40] - Ixo-vec在OPTIC试验中显示出强有力的治疗反应，减少了年化抗VEGF注射次数[85] 市场前景 - 公司估计，用于治疗湿性AMD和其他对抗VEGF治疗有响应的慢性视网膜疾病的标准护理药物在2021年全球销售额超过130亿美元[80] 知识产权 - 公司拥有或持有365多项有效专利，其中包括35项美国专利和11项在245多个国家累计验证的欧洲专利[117] - 公司拥有至少四个专利家族，涉及基于AAV的组合物和治疗或预防与新血管生成相关的眼部疾病的方法[118] 法规与监管 - 美国食品药品监督管理局（FDA）要求在提交生物许可申请（BLA）时，必须附带大量用户费用[148] - 美国食品药品监督管理局（FDA）对生物制品的后续市场营销和推广进行严格监管，包括直接面向消费者的广告标准和规定[173] 市场环境 - 美国政府对基因疗法产品的覆盖和报销状态存在重大不确定性[187] - 第三方支付者越来越挑战药品价格和医疗产品的医疗必要性和成本效益[188]