临床试验进展 - 公司已在多个临床试验点启动了NEPHRO CRRT研究的患者筛选[1] - 公司已与8家大型学术机构完成临床试验协议条款的谈判，并计划本月完成其余4家机构的启动访问[8] - 公司正在开展NEPHRO CRRT研究,旨在评估Niyad作为体外循环抗凝剂的疗效和安全性[7,18] 管理团队变动 - 公司新任首席开发官Shakil Aslam博士拥有20年的临床和研究经验,此前曾在多家制药公司担任高管职务[9] - 公司前任首席医疗官Pam博士将于10月退休,由Shakil Aslam博士接任[5,6] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司现金及投资余额为1400万美元[10] - 2024年第二季度研发和销售费用合计为430万美元,较2023年同期增加[11] - 2024年第二季度公司持续经营净亏损为380万美元,较2023年同期有所下降[12] - 2024年第二季度每股基本和稀释亏损为0.15美元,较2023年同期的0.40美元有所改善[13] - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为14,023,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总资产为24,856,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总负债为12,126,000美元[28] - 公司2024年6月30日的总股东权益为12,730,000美元[28] - 2024年第二季度研发费用为1,909,000美元,销售及一般管理费用为2,361,000美元[31] - 2024年第二季度非GAAP经营费用为4,047,000美元,较2023年同期的3,751,000美元有所增加[31] - 2024年上半年研发费用为3,342,000美元,销售及一般管理费用为5,165,000美元[31] - 2024年上半年非GAAP经营费用为7,982,000美元,较2023年同期的8,529,000美元有所下降[31] - 2024年第二季度和上半年的股票期权费用分别为223,000美元和525,000美元[30] - 2023年12月31日的总资产为20,395,000美元,总负债为6,290,000美元,总股东权益为14,105,000美元[28][29] 产品进展 - 公司的主要产品候选药物Niyad已获得FDA突破性设备认定,有望获得及时批准[4]

现金及现金等价物 - 公司现金及现金等价物为13,423千美元，较上年同期增加7,702千美元[22] 研发费用和销售、一般及管理费用 - 公司研发费用为3,342千美元，较上年同期增加743千美元[24] - 公司销售、一般及管理费用为5,165千美元，较上年同期减少1,786千美元[24] 净亏损 - 公司净亏损为7,781千美元，较上年同期增加3,417千美元[24] 融资活动 - 公司发行预付款认股权证筹集资金5,884千美元[26] - 公司股票期权激励费用为525千美元[26] 其他收益和损失 - 公司终止经营业务产生净收益57千美元[24] - 公司衍生工具公允价值变动产生亏损547千美元[24] - 公司出售未来付款权益产生收益1,246千美元[24] - 公司获得利息收入及其他收益858千美元[24] 资产收购和许可协议 - 公司于2024年1月12日与XOMA签订了支付权益购买协议,以8000万美元的价格出售了DSUVIA产品在美国的未来销售收益权[36] - 公司于2023年3月12日与Alora Pharmaceuticals签订了资产购买协议,出售了DSUVIA产品相关资产和负债[37] - 公司收购了Lowell Therapeutics后获得了Niyad和LTX-608两个产品[38] - 公司与Aguettant签订了许可和商业化协议,获得在美国开发和销售肾上腺素和苯肾上腺素预充式注射器的权利[39] 持续经营能力 - 公司目前存在持续经营能力方面的不确定性,需要寻求额外融资以满足未来12个月的资金需求[40,41,42,43] - 公司可能需要进一步减少员工或推迟产品申报计划,以确保有足够资金维持业务运营[43] - 公司可能需要通过股权融资、债务融资、资产出售等方式筹集额外资金[42] - 如果无法及时获得足够资金,可能会对公司的持续经营能力产生重大不利影响[43] 会计政策和估计方法变更 - 公司已经采取了一些会计政策和估计方法的变更,以更好地反映公司的财务状况[44,45,46,47,48] DSUVIA未来付款权益出售 - 公司于2024年1月12日与XOMA签订了支付权益购买协议,出售了DSUVIA产品在美国的未来销售收益权[49] - 公司将约610万美元(扣除50万美元发行成本)的8百万美元收益记录为负债,因为这部分收益代表了未来收益的销售,公司仍然参与现金流的产生[50] - 公司将约120万美元(扣除20万美元发行成本)的8百万美元收益记录为其他收入,因为这部分收益代表了公司出售所有与DSUVIA商业销售相关的未来付款的权益,公司不再有权收取这些付款并且没有进一步的持续参与[50] - 公司使用内部估计开发了基于业务假设的现金流模型,以确定收益的分配[50] - 与未来付款销售相关的负债记录为债务,将根据实际利率法在购买协议的估计期限内摊销[51] - 公司估计实际利率基于其对XOMA根据购买协议将收到的总付款的估计[51] - 公司将向XOMA的付款记录为负债的减少,随着付款的进行,负债将在购买协议的期限内逐步偿还[51] 新会计准则的影响 - 公司正在评估ASU 2023-07和ASU 2023-09的披露影响,但采用这些准则不会对公司的合并财务报表产生重大影响[52,53] 投资到期情况 - 截至2024年6月30日,公司持有的所有投资的合同到期日均少于一年[55] 财务数据概况 - 公司在2024年6月30日的六个月内总收入为0美元，较2023年同期的501美元下降[1] - 公司在2024年6月30日的六个月内的净资产(负债)为-723,000美元[6] - 公司在2024年1月以8,000,000美元的价格将DSUVIA相关的未来付款权利出售给XOMA公司[8][9][10] - 公司在2024年1月22日完成了6,000,000美元的私募配股[96][97] - 公司还有一笔10,000,000美元和2,000,000美元的有条件私募配股,取决于NEPHRO CRRT临床试验结果和股价表现[98] - 公司于2023年4月3日偿还了剩余3,400,000美元的Oxford贷款,并终止了贷款协议[89] - 公司面临多起证券集体诉讼和股东衍生诉讼,公司将积极应诉[90][91][92][94] - 公司在2024年6月30日的六个月内确认了394,000美元的非现金利息费用[86][87] - 公司在2024年6月30日的六个月内确认了0美元的非现金付款利息收入[86] 股权激励计划变更 - 公司于2024年6月24日召开股东大会，批准修订2020年股权激励计划，增加可发行股票数量117.1395万股[101] - 公司于2024年5月向1名新员工授予股权激励奖励，包括18.5万股股票期权和3.2万股受限股单位[102] - 公司于2024年6月24日召开股东大会，批准修订2011年员工股票购买计划，增加可发行股票数量10万股[103] - 公司于2024年1月发行779.2208万份预付款认股权证，行权价格为0.001美元[105][106] - 公司修订了2023年7月发行的部分认股权证，将行权价格从1.11美元降至0.77美元[107] 产品开发情况 - 公司正在开发Niyad成为首个也是目前唯一获FDA批准的区域性抗凝剂,用于注射进体外循环电路,如急性肾损伤患

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the quarterly period ended March 31, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to Commission File Number: 001-35068 TALPHERA, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 41-2193603 (State or other jurisdiction of (IRS Emplo ...

Exhibit 99.1 Talphera Announces First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update First patients at multiple sites are expected to be enrolled in the NEPHRO CRRT registrational study in Q2 2024 Dr. Shakil Aslam, an expert in renal diseases, including acute kidney injury, joins Talphera as Chief Development Officer Cash and investments at March 31, 2024 of $18.6 million Conference call and webcast to be held Tuesday, May 14, 2024 at 4:30 pm ET SAN MATEO, Calif., May 14, 2024 – Talphera, Inc. ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-K ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-35068 TALPHERA, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 41-2193603 (State or other jurisdiction of (IRS Employer inc ...

公司更名 - 公司更名为"Talphera"，旨在反映与医疗界合作开发新解决方案的新时代，将于2024年1月10日在纳斯达克交易所开始交易[1] 公司使命 - Talphera的首席执行官Vince Angotti表示，公司从急性疼痛治疗起步，现在拥有更广泛的使命，致力于开发和商业化用于医疗监督环境的创新疗法[2] 产品研发 - Talphera的主力产品候选药物Niyad已获得FDA突破性设备认定，目前正在作为体外循环抗凝剂进行研究，如果获批，将成为FDA批准用于透析回路的首个区域性抗凝剂[3]

财务表现 - 公司在2023年第三季度实现了117,000美元的版税收入，较去年同期有所增长[10] - 研发支出为1,178,000美元，较去年同期增加了379,000美元[10] - 销售、一般和管理支出为2,248,000美元，较去年同期减少了1,476,000美元[10] - 公司在2023年第三季度实现了1,893,000美元的利息收入和其他收入，较去年同期有所增长[10] - 公司在2023年第三季度实现了1,357,000美元的净亏损，较去年同期有所减少[10] - 公司在2023年第三季度实现了16,952,269股普通股的总股本[11] - 公司在2023年第三季度实现了457,999美元的额外实收资本[11] - 公司在2023年第三季度实现了439,709美元的累积赤字[11] - 公司的股票期权计划在2023年前九个月录得总计1,418千美元的股权补偿费用[77] 公司收购与合作 - AcelRx Pharmaceuticals, Inc. 是一家专注于开发和商业化创新治疗方案的专业制药公司[15] - 公司与Vertical Pharmaceuticals, LLC签订了资产购买协议，收购了与其sufentanil舌下片产品DSUVIA相关的某些资产和承担了某些负债[16] - 公司收购了私人公司Lowell Therapeutics, Inc.，并获得了Niyad™和LTX-608[17] - 公司于2022年9月23日进行了1比20的股票合并[20] - 公司与Aguettant签订了独家许可和商业化协议，获得在美国开发和商业化的独家权利[50] 资产与负债管理 - 公司将市场卖出的产品或服务的预期价值作为交易价格[31] - 公司将市场可售证券分类为可供出售，并根据报价市场价格或几乎相同资产的可观察市场输入估计其投资价值[35] - 公司持有高流动性的货币市场基金，并根据可观察市场输入估计其公允价值[37] - 公司的财务工具包括一级和二级资产[37] - 公司的资产和负债按公允价值层次进行分类[38] - 公司对其金融资产进行公允价值评估，并在每个报告期重新计量和报告[38] - 公司的三级公允价值测量变动总结[38] 股权激励与股票期权 - 公司的2020年股权激励计划经过修订，增加了150万股授权股份[67] - 公司的股票期权在2023年9月30日的行权价格为34.26美元，权重平均授予日期公允价值为1.39美元[79] - 公司对2022年发行的普通股认股权证进行了会计处理，价值约为1.4百万美元[70] - 公司对2023年发行的预先资金认股权证和A、B系列普通股认股权证进行了ASC 815-40评估，认为符合股东权益分类[72] - 公司对于2022年12月和2023年7月发行的认股权证触发了下调特性，但对净损失每股没有影响[74]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为0.1百万美元,主要来自DSUVIA的特许权使用费,其中75%来自对国防部的销售 [27][28] - 公司第三季度研发和销售费用合计为3.4百万美元,扣除非现金费用后为3百万美元,预计第四季度会有所增加 [29][30] - 公司预计全年研发和销售费用(不含非现金费用)将在1600万美元至2000万美元之间 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进其主要产品候选药物Niyad的开发,Niyad是一种用于透析期间的新型抗凝剂,已获得FDA突破性设备认定 [7][8] - 公司计划于2024年下半年提交Niyad的上市申请,预计2025年上半年可能获批上市 [20] - 公司还在开发预充式注射器产品Fedsyra,是公司管线中最接近NDA申报的产品之一 [21][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计Niyad在美国市场的年峰值销售潜力超过2亿美元,这仅包括住院和门诊透析市场,不包括其他体外循环电路的使用 [12] - 公司的市场研究显示,目前透析中使用肝素的患者占43%,其余患者要么不使用抗凝剂,要么使用柠檬酸 [50][51] - 公司认为Niyad有机会从不使用抗凝剂或使用柠檬酸的患者群体中获得市场份额 [52][53] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进Niyad的注册研究,这是一项166例患者的III期研究,将评估Niyad与安慰剂的疗效 [11] - 公司认为Niyad有望成为首个获FDA批准用于透析电路的区域性抗凝剂 [8] - 公司正在评估LTX-608在其他适应症如急性胰腺炎、弥散性血管内凝血等的开发机会 [59][60] - 公司正在进行商业化前期准备工作,包括与海外方就Niyad的授权进行洽谈 [63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层表示,与业内专家的互动以及最近的市场调研进一步证实了Niyad的市场潜力 [13] - 管理层认为Niyad有望成为透析电路抗凝领域的一个重要替代选择,能够满足临床医生的迫切需求 [7][13] - 管理层对Niyad的注册研究能够顺利完成并最终获批上市表示信心 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas Yip 提问** 询问Niyad注册研究的预计完全入组时间以及假期期间的入组速度 [33] **Pam Palmer 回答** 由于研究对象为重症监护病房患者,因此假期期间的入组速度不会受到影响,预计中期数据将于2024年中期公布 [34][35] 问题2 **Thomas Yip 提问** 询问Niyad注册研究之外PMA申请的其他主要组成部分 [39] **Pam Palmer 回答** 除了注册研究数据,PMA还需要包括少量的临床前毒理学研究以及稳定性数据 [42][43][44] 问题3 **James Molloy 提问** 询问Niyad是否有机会从目前使用肝素的患者群体中获得市场份额 [48] **Pam Palmer 和Vince Angotti 回答** Niyad的使用与目前使用肝素并无太大差异,不需要额外培训,因此有机会从使用肝素的患者群体中获得份额,但这部分并未包含在公司的销售预测中 [56][57][58]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度收入为0.3百万美元,主要来自DSUVIA的销售版税,其中大部分来自对国防部的销售,公司从中获得75%的版税 [42][35] - 现金及现金等价物为7.4百万美元,如果包括7月融资的1000万美元,则为17.4百万美元 [43] - 第二季度研发和销售费用合计为4.2百万美元,去除非现金股票激励费用后为3.8百万美元 [44] - 预计2023年全年研发和销售费用(不含非现金费用)将在1600万美元至2000万美元之间 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已于4月完成DSUVIA的剥离,将资源集中于后期管线产品的开发,包括Niyad和预充式注射器 [40] - DSUVIA的销售和费用已在单独的一行项目中列报为已终止经营业务的净亏损 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计Niyad在美国CRRT和透析市场的峰值年销售潜力为2亿美元,这是基于仅占CRRT市场20%份额和透析市场6%份额的保守预测 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正专注于推进Niyad的关键里程碑,包括启动关键临床试验(预计今年第四季度开始入组)、明年中期获得试验数据以及2024年下半年提交PMA申请 [36] - 公司也在评估Fedsyra预充式注射器的NDA提交时间,计划在2023年内提交 [30] - 公司已完成DSUVIA的剥离,将资源集中于Niyad和预充式注射器的开发 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Niyad在CRRT市场的潜力充满信心,因为现有抗凝剂存在局限性,约29%的CRRT患者未使用抗凝剂 [13] - 公司认为Niyad有望成为CRRT领域的重要新选择,能够降低患者死亡率、出血风险,延长透析滤器使用时间 [19] - 公司相信Fedsyra预充式注射器也有很大的市场机会,能为医疗系统带来显著改善 [29] - 公司认为新投资者的加入表明了对公司项目和潜力的信心 [38-39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Thomas Yip 提问** 关于Niyad EUA申请的审批时间,是否仍预计在今年内获得? [49] **Vince Angotti 回答** 公司预计EUA申请的审批时间通常为6个月左右,因此如果4月提交,预计今年内会有结果,但仍存在不确定性 [50] 问题2 **Thomas Yip 提问** 关于Niyad注册性试验,FDA同意的主要终点指标是什么? [51] **Pam Palmer 回答** FDA同意的主要终点指标是Niyad与安慰剂在首24小时的活化凝血时间(ACT)的比较,这是衡量抗凝作用的直接指标。其他如透析滤器使用时间等为次要终点 [53-54][55] 问题3 **Laura Suriel 提问** 如果获得Niyad EUA,是否还需要进行注册性III期试验? [63] **Pam Palmer 回答** 即使获得EUA,公司仍将继续进行注册性III期试验,因为FDA要求EUA持有人在2年内完成正常注册申请审批 [65]

营收情况 - 公司营收同比增长10%至1000万美元 [1] - 营收增长主要得益于新产品的推出和市场需求的增加 [1] 成本控制 - 公司成功控制成本，净利润同比增长20% [2] - 成本控制主要得益于生产效率的提升和采购成本的下降 [2] 市场份额 - 公司市场份额稳步增长，已占据市场30%的份额 [3] - 市场份额增长主要得益于品牌知名度的提升和营销策略的成功实施 [3] 利润增长 - 公司利润同比增长30%，达到历史新高 [4] - 利润增长主要得益于销售额的增加和成本的有效控制 [4]