资金与运营 - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资为1450万美元公司预计这些资金可支撑运营至2025年[4] - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资为14502美元2023年12月31日为23930美元[15] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为310万美元较2023年同期的1490万美元下降主要因2023年支持REASSURE试验成本较高[5] - 2024年前三季度研发费用为9159千美元2023年为30248千美元[14] - 2024年第三季度一般和行政费用为180万美元与2023年同期相同[5] - 2024年前三季度一般及行政费用为5867千美元2023年为5789千美元[14] 财务指标（净亏损等） - 2024年第三季度净亏损为610万美元2023年同期为390万美元[7] - 2024年第三季度非GAAP净亏损为480万美元2023年为1570万美元[7] - 2024年前三季度净亏损为18192美元2023年为26009美元[14] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为1.05美元2023年为2.02美元[14] - 2024年前三季度非GAAP基本和稀释后每股净亏损为0.83美元2023年为2.57美元[14] 资产负债情况 - 2024年9月30日总资产为15924美元2023年12月31日为26259美元[15] - 2024年9月30日总负债为27431美元2023年12月31日为32662美元[15] - 2024年9月30日股东赤字为11507美元2023年12月31日为6403美元[15] 产品相关（ORLYNVAH™） - 2024年10月25日ORLYNVAH™获FDA批准用于治疗特定微生物引起的单纯性尿路感染[3] - 公司已为ORLYNVAH™的四项美国专利提交信息将列入FDA橙皮书[3] - 公司获FDA确认ORLYNVAH™将获得GAIN法案额外5年市场独占权共10年[3] 非GAAP指标意义 - 公司认为非GAAP净亏损等非GAAP财务指标有助于投资者评估公司业绩[12] 历史财务数据（2023年第三季度衍生品公允价值调整） - 2023年第三季度衍生品公允价值调整为1320万美元[6]

现金余额与运营支撑 - 截至2024年9月30日现金余额为4.272亿美元预计可支撑运营至2028年[5] - 2024年9月30日现金及现金等价物为427220千美元2023年12月31日为195807千美元[24] 净收入情况 - 2024年第三季度总净收入为1540万美元较2023年同期增长2.3%[6] - 2024年三季度产品净收入为15347千美元2023年同期为14950千美元[25] - 2024年前三季度产品净收入为46441千美元2023年同期为43193千美元[25] - 公司预计2024年DEXTENZA全年总净收入在6200万美元至6700万美元之间[6] 各项费用情况 - 2024年第三季度研发费用为3710万美元2023年同期为1500万美元[7] - 2024年第三季度销售和营销费用为1060万美元2023年同期为930万美元[8] - 2024年第三季度一般和管理费用为1220万美元2023年同期为860万美元[8] 净亏损与每股净亏损 - 2024年第三季度净亏损为3650万美元每股基本和稀释后净亏损为0.22美元[9] - 2024年三季度净亏损36493千美元2023年同期净亏损516千美元[25] - 2024年三季度基本每股净亏损0.22美元2023年同期为0.01美元[25] - 2024年三季度稀释每股净亏损0.22美元2023年同期为0.25美元[25] 流通股情况 - 截至2024年11月11日流通股约为1.572亿股[10] 项目进展 - SOL - 1预计2024年底完全随机分组2025年第四季度获得顶线数据[1][3] - SOL - R已开放直接入组[4] 资产负债与股东权益 - 2024年9月30日总资产为490369千美元2023年12月31日为252060千美元[24] - 2024年9月30日总负债为138348千美元2023年12月31日为160929千美元[24] - 2024年9月30日股东权益为352021千美元2023年12月31日为91131千美元[24]

收入相关 - Q3 2024的QCaaS收入较去年同期增长41%[1] - 2024财年年初至今收入较去年同期增长11%[1] - 2024财年第三季度收入为190万美元较2023财年第三季度减少27%[14] - 2024财年第三季度QCaaS收入为160万美元较2023财年第三季度增长41%[14] - 2024财年第三季度专业服务收入为30万美元较2023财年第三季度减少80%[15] - 2024年三季度营收187万美元2023年同期为256.2万美元2024年前三季度营收651.8万美元2023年同期为585.2万美元[49] - 预计2024年第四季度营收和预订量均高于第三季度[36] 利润相关 - 2024财年年初至今GAAP毛利润较去年同期增长54%[1] - 2024财年九个月GAAP毛利润为410万美元较2023年同期增长54%[27] - 2024年前三季度毛利为4090美元2023年同期为2655美元[51] - 2024年前三季度非GAAP毛利为4740美元2023年同期为3781美元[51] - 2024年三季度末调整后EBITDA亏损为13836美元2023年同期为11582美元[56] - 重申2024年全年调整后EBITDA亏损财务指引预计2024年调整后EBITDA亏损低于2023年的5430万美元[35] 预订量相关 - 2024财年第三季度预订量为230万美元较2023财年第三季度减少22%[15] 客户收入相关 - 与前四个季度相比政府客户收入增长66%研究客户收入增长47%商业客户收入减少4%[16] 现金及资金相关 - 截至2024年9月30日公司综合现金余额总计2930万美元[32] - 截至9月30日2024年现金为2927.4万美元2023年12月31日为4130.7万美元[47] - 2024年三季度末现金及现金等价物为29274美元[50] - 2024年4月12日公司1.75亿美元的货架注册声明生效5月24日1亿美元的ATM计划部分使用截至9月30日ATM计划下有7910万美元的发行能力[33] - 2024年4月12日与Lincoln Park Capital Fund, LLC的股权信贷额度注册声明生效截至9月30日在ELOC下有4990万美元的可用发行能力投资承诺持续到2025年10月[34] 成本与费用相关 - 2024年三季度成本为82.7万美元2023年同期为103.3万美元2024年前三季度成本为242.8万美元2023年同期为319.7万美元[49] - 2024年三季度总运营费用为2167.9万美元2023年同期为1993.6万美元2024年前三季度总运营费用为6108.1万美元2023年同期为6665.9万美元[49] - 2024年前三季度非GAAP调整后运营费用为45368美元2023年同期为47199美元[54] 净亏损相关 - 2024年三季度净亏损2271.2万美元2023年同期为1610.6万美元2024年前三季度净亏损5780.2万美元2023年同期为6670.1万美元[49] - 2024年前三季度净亏损57802美元2023年同期为66701美元[50] - 2024年三季度末净亏损22712美元2023年同期为16106美元[56] 每股净亏损相关 - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损0.11美元2023年同期为0.12美元2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损0.32美元2023年同期为0.51美元[49] 现金流量相关 - 2024年前三季度经营活动净现金使用44660美元2023年同期为45910美元[50] - 2024年前三季度投资活动净现金使用2178美元2023年同期为176美元[50] - 2024年前三季度融资活动净现金提供34887美元2023年同期为92408美元[50]

股权相关 - 2024年9月30日发行和流通股为47,739,708股2023年12月31日为47,260,108股[8] - 2024年前三季度加权平均流通股为50,730,767股2023年同期为42,461,644股[9] - 公司授权发行最多3亿股普通股和1000万股优先股截至2024年9月30日无优先股发行且无发行计划[57] - 2020年股票激励计划下2024年1月1日股份储备自动增加1890404股截至9月30日有3516051股可供未来授予[60] - 2020年员工股票购买计划下2024年1月1日股份储备增加472601股截至9月30日有1660229股可供未来购买[61] 营收与亏损 - 2024年前三季度合作营收为5,721美元2023年同期为943美元[9] - 2024年前三季度净亏损为56,731美元2023年同期为69,611美元[9] - 2024年前九个月净亏损5.6731亿美元[15] - 2024年公司所有收入均来自与小野制药和ImmunoGen的合作[26] - 2024年2月公司与小野制药达成合作协议9月30日双方同意终止协议公司确认2024年前三季度收入分别为300万和540万美元2023年无相关收入[55] - 2022年公司与ImmunoGen达成协议公司在2024年前三季度依据协议确认收入分别为0和30万美元2023年为70万和90万美元[56] 费用相关 - 2024年前三季度研发费用为51,816美元2023年同期为59,083美元[9] - 2024年前三季度一般和管理费用为14,831美元2023年同期为14,866美元[9] - 2024年前三季度运营费用为66,647美元2023年同期为73,949美元[9] - 2024年前九个月股票补偿费用为7696万美元[15] - 2024年前九个月折旧费用为2889万美元[15] - 2024年前九个月减值损失为147万美元[15] - 2024年前九个月非现金经营租赁费用为315万美元[15] - 2024年前九个月投资净摊销为 -1730万美元[15] - 公司记录的股票补偿费用2024年前三季度研发方面为413.1万美元行政方面为356.5万美元[63] 财务状况 - 截至2024年9月30日公司累计赤字为3.63亿美元[18] - 截至2024年9月30日公司现金及现金等价物和投资共9010万美元[18] - 公司认为截至2024年9月30日的资金足以支撑未来十二个月的运营[18] - 截至2024年9月30日的三个和九个月无投资减值2023年同期也无[29] - 截至2024年9月30日的三个月和九个月长期资产减值分别为0.1百万美元和0.2百万美元2023年同期均为0.2百万美元[30] - 截至2024年9月30日美国政府证券投资的摊销成本为46181美元总公允价值为46229美元截至2023年12月31日为4998美元和4999美元[46] - 截至2024年9月30日现金等价物中的美国政府证券的摊销成本为8348美元总公允价值为8352美元截至2023年12月31日为39657美元和39660美元[46] - 截至2024年9月30日研究与开发合同成本为4868000美元2023年12月31日为4235000美元[48] 每股数据 - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为1.12美元2023年同期为1.64美元[9] - 基本每股净亏损计算方式[42] - 稀释每股净亏损计算方式及净亏损时稀释性证券不纳入计算[42] 会计相关 - 公司按会计准则进行收入确认包含五步流程[35] - 公司研发成本于发生时计入费用包括多项内容[40] - 公司将在规定期间采用2023 - 07号更新预计对财务状况等无重大影响[45] - 公司正在评估采用2024 - 03号会计准则更新对合并财务报表附注和流程的影响[45] 股票相关计划 - 2024年前三季度公司依据2020年员工股票购买计划发行17246股普通股获得10万美元现金收入[61] - 2024年9月30日止九个月股票期权相关数据[64] - 2024年9月30日止九个月受限股票单位相关数据[65] - 股票期权公允价值确定方法及假设[66] - 2024和2023年不同时间段股票期权定价模型相关假设[67] - 2023年部分股票期权蒙特卡洛定价模型假设[69] - 2024和2023年员工股票购买计划相关假设[71] 重组计划 - 2024年10月1日公司批准重组计划[72] - 重组计划预计产生150万到175万美元重组费用[72] - 约40%员工受重组计划影响[72] 披露豁免 - 公司可继续依赖小型报告公司的某些披露豁免[108]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资总计1.83亿美元相比2023年12月31日的2.412亿美元减少且预计可支持运营至2026年上半年[15] - 2024年9月30日现金等价物和投资为183012千美元2023年12月31日为241249千美元[22] - 2024年9月30日总资产为204410千美元2023年12月31日为253650千美元[22] - 2024年9月30日总负债为30169千美元2023年12月31日为17452千美元[22] - 2024年9月30日股东权益为174241千美元2023年12月31日为236198千美元[22] - 2024年前三季度净亏损为83278千美元2023年为46789千美元[21] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为2630万美元较2023年同期的1380万美元增加[14] - 2024年第三季度一般和管理费用为680万美元较2023年同期的490万美元增加[14] - 2024年前三季度研发费用为71671千美元2023年为38019千美元[21] - 2024年前三季度管理费用为19685千美元2023年为13495千美元[21] - 2024年前三季度运营费用为91356千美元2023年为51514千美元[21] 临床项目进展 - 截至2024年11月12日RESET™临床开发项目已招募16名患者其中10名已给药40个美国临床点正在招募患者[1] - 数据允许的情况下预计2025年与FDA会面商讨CABA - 201潜在注册项目设计[1] - 2024年10月欧洲药品管理局（EMA）批准CABA - 201的临床试验申请（CTA）公司临床开发向欧洲有效扩展[1] 人事变动 - 2024年10月Gerwin Winter加入公司担任高级副总裁兼国际业务负责人[10] - 2024年11月Nicolette Sherman加入公司担任首席人力资源官[11] 会议安排 - 公司将在2024年11月18日上午8点（美国东部时间）举办投资者电话会议和网络直播[12] - 公司将在2024年11月20日上午11:30（英国格林尼治标准时间）参加伦敦医疗保健会议的炉边谈话[12]

融资活动 - 2022年第四季度出售首张PRV净收益1.02亿美元2023年第一季度出售第二张PRV净收益9290万美元[139] - 2023年第一季度以每股6美元出售2300万股普通股净收益1.305亿美元2023年第四季度以每股1.5美元出售8330万股普通股净收益1.181亿美元[140] - 2024年3月与Hercules Capital签订五年期贷款协议可获最高1.75亿美元债务融资[141] - 2023年第一季度出售第二张优先审评券净收益为9290万美元[186] - 2023年第一季度以每股6美元出售2300万股普通股净收益为1.305亿美元[187] - 2023年12月以每股1.5美元出售8330万股普通股净收益为1.181亿美元[189] - 2024年3月达成1.75亿美元债务融资[189] 现金状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物约7070万美元累计亏损45亿美元[142] - 截至2024年9月30日受限现金4800万美元近期待释放金额不超4360万美元[147] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物约为7070万美元[180] - 自1992年4月成立以来公司已产生亏损和累计负运营现金流截至2024年9月30日累计赤字为45亿美元[181] - 预计现有现金及现金等价物可支撑运营至2025年第一季度[183] 运营成本 - 2024年9月至2025年第三季度重组行动预计减少20%现金运营费用2024年第四季度裁员约25%[144] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用1.36479亿美元相比2023年同期的1.187亿美元增加1777.9万美元[172] - 2024年三季度销售、一般和管理费用3976.5万美元相比2023年同期的4077.1万美元减少100.6万美元[164] - 2024年三季度重组费用281.1万美元2023年同期无此项费用[164] - 2024年9月30日止九个月运营活动现金使用增加2890万美元[190] 产品相关 - 公司产品收入来自美国SKYSONA ZYNTEGLO和LYFGENIA的销售[149] - 公司预计随着ZYNTEGLO SKYSONA和LYFGENIA的获批研发费用将减少[155] - 2024年前三季度产品净收入4527.4万美元相比2023年同期的2141.4万美元增加2386万美元主要归因于产品销售增加[172] - 2024年三季度产品净收入1061.2万美元相比2023年同期的1228.1万美元减少166.9万美元主要归因于2024年三季度相比2023年三季度少一次注入[164] - 2024年三季度产品成本为1178.1万美元相比2023年同期的912.6万美元增加265.5万美元主要归因于2024年三季度可库存费用增加[165] 研发相关 - 2024年前三季度研发费用7340.8万美元相比2023年同期的1.31536亿美元减少5812.8万美元[172] - 2024年三季度研发费用2317.4万美元相比2023年同期的5850.1万美元减少3532.7万美元[164] 财务收支 - 2024年三季度利息收入164万美元相比2023年同期的245.4万美元减少81.4万美元[164] - 2024年三季度利息费用577.8万美元相比2023年同期的431.1万美元增加146.7万美元[164] - 2024年9月30日止九个月投资活动现金提供减少1.497亿美元[191] - 2024年9月30日止九个月融资活动现金提供减少3720万美元[192]

销售额相关 - 2024年前九个月产品客户需求和订单为7240万美元较去年同期5410万美元持续强劲[90] - 2024年第三季度产品客户需求和订单为2180万美元较去年同期1960万美元持续强劲[90] - 2024年第三季度销售额较去年同期增长约0.5%至约2020万美元[84] - 2024年前九个月销售额增长1.5%至约5870万美元[91] - 2024年第三季度销售额增长0.5%至约2020万美元[91] 毛利润率相关 - 2024年第三季度末毛利润率为38.8%去年同期为31.9%[84] - 2024年第三季度毛利润率为38.8% 2023年同期为31.9%[91] - 2024年前九个月毛利润率为36.9% 2023年同期为28.6%[91] 销售管理及行政费用相关 - 2024年第三季度销售管理及行政费用为520万美元占销售额25.9%去年同期为580万美元占29.0%[84] - 2024年第三季度销售总务管理支出较2023年同期降低10.1%[91] - 2024年前九个月销售总务管理支出较2023年同期降低9.2%[91] 运营收入相关 - 2024年第三季度运营收入约260万美元去年同期约10万美元[84] - 2024年前九个月运营收入约560万美元2023年同期运营亏损120万美元[91] - 2024年第三季度运营收入约260万美元2023年同期约10万美元[91] 其他费用相关 - 2024年第三季度其他费用净额总计不到7000美元去年同期为50万美元[85] 税前及净收入相关 - 2024年第三季度末税前收入约260万美元去年同期约10万美元[86] - 2024年第三季度末净收入约240万美元合每股基本0.67美元稀释后0.63美元去年同期净收入约10万美元合每股基本和稀释后均为0.03美元[86] - 2024年第三季度净收入约240万美元2023年同期约10万美元[93] - 2024年前九个月净收入约470万美元2023年同期净亏损约250万美元[93] - 2024年前九个月净收入约为470万美元，去年同期净亏损约为250万美元[116] 未发货订单积压相关 - 截至2024年9月30日未发货客户订单积压约2700万美元[83] 运营活动现金相关 - 2024年前九个月运营活动提供的净现金约为820万美元，去年同期约为390万美元[115] 应收账款、库存、应付账款相关 - 2024年前九个月应收账款增加约160万美元，去年同期减少约150万美元[116] - 2024年前九个月库存减少约530万美元，去年同期减少约60万美元[116] - 2024年前九个月应付账款减少约390万美元，去年同期减少约110万美元[116] 折旧和摊销相关 - 2024年前九个月折旧和摊销总计约130万美元，去年同期约为120万美元[116] 投资相关 - 2024年前九个月投资实现损失总计约10万美元，去年同期未实现损失约80万美元[116] - 2024年前九个月投资活动使用现金约90万美元，去年同期约为180万美元[117] 融资活动相关 - 2024年前九个月融资活动使用约660万美元现金，去年同期融资活动提供约10万美元现金[118] 现金及现金等价物余额相关 - 2024年9月30日现金及现金等价物余额约为420万美元[119]

信贷协议违约与修正 - 公司在截至2024年9月30日的财季未能维持规定的综合固定费用覆盖率不低于1.25:1.00[2] - 公司在截至2024年9月30日的财季未能维持规定的综合杠杆率不大于4.25:1.00[2] - 公司在契约宽限期未能维持规定的至少2500万美元的流动性[2] - 公司请求行政代理和必要贷款人放弃特定违约事件并修改信贷协议的某些条款[2] - 行政代理和第六修正案同意贷款人同意放弃特定违约事件并修改信贷协议[2] - 公司需向每个第六修正案同意贷款人支付同意费[15] - 公司若未能遵守第5节中的契约将导致立即违约[17] - 本修正案不影响各方在信贷协议等文件下的权利和补救措施[18] - 本修正案受纽约州法律管辖[21] 公司收购相关 - 公司将进行多项收购包括100%股权和会员权益等[45] - 公司将进行海洋收购相关交易[45] 信贷协议修订与重述 - 借款方请求对现有信贷协议进行修订和重述[46] - 修订和重述包括将现有定期贷款转换为转换定期贷款等内容[46] - 额外初始定期贷款总额为172,173,051.93美元[46] - 额外循环承诺总额为20,706,636.92美元[46] - 协议生效后初始定期贷款总额为445,000,000美元[47] - 协议生效后循环承诺总额为65,000,000美元[47] - 行政代理人为Truist Bank[58] - 截至重述日总循环承诺金额为65,000,000美元[61] - 所有贷款人初始定期贷款承诺本金总额在重述日为4.45亿美元[192] - 增量金额计算包含1.25亿美元及其他金额[185] - 借款方指定不重要子公司时需满足总资产或总收入相关限制[183] - 增量定期贷款承诺相关定义及要求[187] 财务概念相关 - 2021年6月30日、9月30日、12月31日和2022年3月31日的财政季度，综合息税折旧摊销前利润分别为9261.2万美元、5273.6万美元、5102.6万美元和7469.3万美元[116] - 文中给出了综合超额现金流、综合优先留置权债务、综合优先留置权杠杆率、综合固定费用覆盖率等概念的定义[117][118][119][121] - 综合固定费用为综合利息费用与综合总债务本金支付之和[122] - 综合杠杆率的计算方式为综合总债务减去无限制现金和允许投资后与综合息税折旧摊销前利润的比值[123] - 综合净收入的计算方式及排除项[124] - 综合有担保债务的定义[126] - 综合有担保杠杆率的计算方式[127] - 综合总债务的定义[128] - 持续董事的定义[129] - 合同义务的定义[130] 其他定义相关 - 负债定义包含多种类型的债务及相关义务[188] - 被补偿税款包含特定类型税款[190] - 不合格受让人包含竞争对手等相关主体[191] - 中期财务报表包含特定主体的相关财务信息[196] - 内部产生现金定义及来源范围[197] - 投资定义包含多种获取或投资方式[198] 文档未涉及内容 - 未发现业绩总结相关内容[无对应文档] - 未发现用户数据相关内容[无对应文档] - 未发现未来展望和业绩指引相关内容[无对应文档] - 未发现新产品和新技术研发相关内容[无对应文档] - 未发现市场扩张和并购相关内容[无对应文档] - 未发现其他新策略相关内容[无对应文档] - 文档未涉及财报电话会议相关内容无法提取关键要点[37][38][39][40] - 文中未涉及业绩总结相关内容[无] - 文中未涉及用户数据相关内容[无] - 文中未涉及未来展望和业绩指引相关内容[无] - 文中未涉及新产品和新技术研发相关内容[无] - 文中未涉及市场扩张和并购相关内容[无] - 文中未涉及其他新策略相关内容[无] - 文档未涉及业绩总结用户数据等相关内容无法准确提取[155 - 182]

财务状况（现金、资产与负债） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物和投资约为9010万美元 相比2023年9月30日的1.011亿美元有所减少[2] - 截至2024年9月30日总资产为11.172亿美元 2023年12月31日为15.9564亿美元[8] - 截至2024年9月30日总负债为1.5143亿美元 2023年12月31日为1.4859亿美元[8] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为1630万美元 较2023年同期的2420万美元减少[2] - 2024年第三季度一般和管理费用为460万美元 较2023年同期的510万美元减少[2] 盈利情况 - 2024年第三季度净亏损为1670万美元 即每股基本和稀释后0.33美元 2023年同期净亏损为2750万美元 即每股基本和稀释后0.65美元[2] 合作收入 - 2024年第三季度的合作收入为299.7万美元 2023年同期为68.6万美元[9] - 2024年前三季度的合作收入为572.1万美元 2023年同期为94.3万美元[9] 运营资金与计划 - 公司认为其现金及现金等价物和投资将足以资助其计划到2027年的运营[3] 研发项目进展 - 正在开发SL - 325 一种针对DR3的一流拮抗剂抗体 预计2025年第三季度提交IND申请[1]

公司偿债与资金情况 - 2024年9月公司全额偿还2024年票据下的所有未偿本金和应付利息融资来自可用现金[68] - 2024年9月30日现金及现金等价物2740万美元[175] - 2024年前九个月运营提供净现金470万美元[178] - 2024年前九个月融资活动使用净现金2040万美元[179] - 公司预计2024年9月30日的现金及现金等价物可满足至少12个月的资金需求[177] 公司技术平台 - 公司的ProCellEx是首个且唯一获FDA批准通过植物细胞表达生产蛋白质的平台现有两种商业蛋白质通过该平台生产[69] - 公司的ProCellEx技术有多种优势包括生物优化等[71] - 公司开发新的重组治疗性蛋白质的方式[72] - 公司的ProCellEx技术可用于表达不同药物类别的复杂治疗性蛋白质[73] - 公司持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[155] 公司商业产品 - 公司有Elelyso和Elfabrio两种商业产品均为酶替代疗法产品[78] - Elfabrio于2023年5月被美国和欧盟批准用于治疗法布里病成人患者[83] - 公司已将Elelyso全球权利授权给辉瑞（巴西除外）[136] - 2024年第三季度销售商品收入为1780万美元较2023年同期增长75%主要源于对Chiesi和Pfizer销售额增加[159] 疾病市场情况 - 2023年戈谢病全球市场为16亿美元2024年预计约为16.5亿美元2023 - 2030年复合年增长率约为 - 0.12%[81] - 2024年法布里病全球市场预计约为21亿美元，2023 - 2030年复合年增长率为7.4%，2030年销售额约达33亿美元[87] 药物临床试验相关 - BALANCE研究中PRX - 102组90.4%患者至少经历一次治疗期不良事件（TEAE），agalsidase beta组为96.0%[97] - PRX - 102组治疗相关事件调整为每100年暴露量为42.85起，agalsidase beta组为152.91起[98] - PRX - 102组每100次输注调整后的输液相关反应为0.5起，agalsidase beta组为3.9起[99] - BRIDGE研究中患者从使用agalsidase alfa转为PRX - 102后，所有患者平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m2/年改善为 - 1.19 mL/min/1.73m2/年[107] - BRIDGE研究中22名患者里20%在研究过程中产生持续性抗药抗体（ADAs），其中2名有中和活性[108] - 30名成年患者参与研究其中24名男性6名女性平均年龄40.5岁[111] - 29名患者完成一年研究其中28名按计划用药[113] - 9名患者中30.0%共183例不良事件中的33例与治疗相关均为轻或中度[115] - 血浆lyso - Gb3浓度从基线到第52周平均变化3.01 nM保持稳定[116] - 平均eGFR值在52周治疗期间稳定[116] - 完成试验的29名患者在医生建议下继续接受PRX - 102治疗[119] - PRX - 115一期临床试验初步结果显示其在治疗痛风方面有潜力[145] - 计划2024年11月14 - 19日展示PRX - 115初步结果并于2025年下半年开展二期临床试验[146] 公司合作协议 - 公司与Chiesi于2022年11月9日重新向FDA提交PRX - 102（Elfabrio）的生物制品许可申请（BLA）[88] - 2022年2月7日向EMA提交PRX - 102的上市许可申请（MAA），2023年2月24日CHMP给出积极意见推荐PRX - 102上市授权，2023年5月Elfabrio在欧盟和美国获批用于成年法布里病患者[91][92] - 与Chiesi签订PRX - 102商业协议已收到5000万美元预付款和4500万美元开发成本报销[131] - 根据与Chiesi的协议公司有资格获得约10亿美元潜在里程碑付款[131] - 截至2023年3月1日两项扩展研究的赞助权已转移给Chiesi[127] 公司财务数据（收入相关） - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元较2023年同期下降50%[160] - 2024年前九个月销售商品收入3480万美元，较2023年同期增长15%[167] - 2024年前九个月许可和研发服务收入40万美元，较2023年同期下降98%[168] 公司财务数据（成本相关） - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元较2023年同期增长71%[161] - 2024年前九个月商品销售成本2040万美元，较2023年同期增长45%[169] 公司财务数据（费用相关） - 2024年第三季度研发费用约300万美元较2023年同期下降19%[162] - 2024年前九个月研发费用880万美元，较2023年同期下降37%[170][171] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为260万美元较2023年同期下降30%[164] - 2024年前九个月销售、一般和管理费用920万美元，较2023年同期下降15%[172] 公司财务数据（税务与财务收支相关） - 2024年第三季度净财务费用为10万美元2023年同期为净财务收入20万美元[165] - 2024年第三季度所得税约60万美元，2023年同期为10万美元[166] 公司专利情况 - 截至2024年9月30日拥有超15个专利家族共70多项专利和约50项待批专利申请[152] 疾病相关基础知识 - 法布里病患者体内α - 半乳糖苷酶 - A缺乏或水平较低[85] - 未经治疗的男性法布里病患者寿命可能缩短至约50岁，女性患者约70岁，分别减少20年和10年[86]